Spinal musküler atrofi tedavisinde kullanılan ilacın dozu neden 50 milyar VND'dir?

Pahalı hammaddeler, karmaşık üretim ve taklit edilmesi zor bir model, spinal müsküler atrofiyi tedavi eden bir ilaç olan Zolgensma'nın doz başına fiyatının 2,1 milyon dolar (50 milyar VND) olmasına neden oluyor.

Bir ömürde bir kez kullanılacak bu ilaç, kas erimesine ve güçsüzlüğe neden olan genetik bir hastalık olan spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi ediyor. ABD'li ilaç şirketi Novartis'in bir yan kuruluşu olan AveXis tarafından geliştirilen ilacın, piyasaya sürüldüğü dönemde dünyanın en pahalı ilacı olduğu söyleniyordu. Bazı sigorta şirketleri, yüksek fiyatı nedeniyle ilacı karşılamadı. Diğerleri ise ilacı alabilecek hasta sayısını sınırlamak için katı şartlar koydu.

AveXis, ayda iki kez düzenlediği çekilişle, omurga kas atrofisi hastası yedi Vietnamlı çocuğa ücretsiz ilaç sağladı.

Çığır açan tedavi etkinliği

Uzmanlara göre, bir doz Zolgensma'nın neden yaklaşık 50 milyar VND'ye mal olduğunu anlamak için, bu ilacın nasıl ve neden üretildiğini anlamak gerekiyor. Zolgensma, hastanın genetik kodunun neden olduğu belirli sorunları hedef alan kişiselleştirilmiş ilaçlar grubuna dahildir. Dolayısıyla, bu hastalık tedavi yöntemi, popüler ve birçok hasta için mevcut olan geleneksel yöntemlerden çok daha etkilidir.

Zolgensma esasen bir tür gen tedavisidir. İlaç, spinal müsküler atrofisi olan kişilerdeki hatalı SMN1 genini yeni ve normal çalışan bir kopyasıyla değiştirir.

Ancak bu sağlıklı kopyayı hücrelere aktarmak kolay değil. Yeni genin, adenovirüs 9 (AAV9) adı verilen bir viral vektörün içine yerleştirilmesi gerekiyor. Bilim insanları, virüsün DNA'sının bir kısmını çıkararak insanlarda hastalığa neden olmasını engelliyor. İntravenöz infüzyon yoluyla vücuda enjekte edilen viral vektör, hücrelere ulaşarak hatalı geni yeni ve sağlıklı bir genle değiştirir.

İlaç ayrıca, genleri onarmaya ve kas hareketi ve sinir fonksiyonu için protein üretmeye yardımcı olan aktif bileşen onasemnogene abeparvovec'i de içeriyor. Zolgensma piyasaya sürüldükten sonra, Birleşik Krallık'ta her yıl yaklaşık 80 çocuk kritik durumdan taburcu ediliyordu.

Üretici Novartis, Zolgensma'nın pahalı olmasının sebebinin "yıkıcı bir hastalıktan etkilenen ailelerin hayatlarını kökten değiştirmesi" olduğunu belirtti. Her yıl dünya çapında 60.000'den fazla çocuğa spinal müsküler atrofi teşhisi konuyor. Piyasaya sürülmesinden bu yana Zolgensma yaklaşık 38 ülke tarafından onaylandı ve 1.000'den fazla çocuk ilacı kullanıyor.

Novartis CEO'su Vas Narasimhan, gen tedavilerinin tıbbi bir atılım olduğunu ve tek dozla ölümcül genetik hastalıkların tedavi edilebileceği umudunu taşıdığını savunuyor.

Zolgensma ilacının maliyeti 2,1 milyon ABD doları. Fotoğraf: Novartis — Zolgensma ilacının maliyeti 2,1 milyon ABD doları. Fotoğraf: *Novartis*

Üretim modelinin tekrarlanması zor

Gen terapisi birçok hastalığın tedavisi için umut verici bir seçenek olsa da, ilaçların üretim süreci zorludur. Hücre dizilerinin oluşturulmasına ve genişletilmesine olanak tanıyan antikor tedavilerinin aksine, gen terapisinin yaygınlaştırılması zordur ve üretimi oldukça pahalıdır.

Sorun biyolojide yatıyor, çünkü orijinal AAV9 vektörü hücreleri öldürmek isteyen bir virüs. DNA çıkarılıp yerine yenisi konulduğunda, virüs insan hücrelerine güvenle yerleştirilebilir. Ancak bu aşamaya gelme süreci son derece maliyetli.

Şirketler yeni ilaçlar geliştirmek ve pazarlamak için yarışıyor. Ancak üretim süreçlerini optimize etmeye fazla zaman ayırmıyorlar. Sonuç olarak, ilaçlar yüksek maliyetlerle piyasaya sürülüyor.

Berkeley Lights CEO'su Eric Hobbs, "Şu anda dünya, nadir veya son derece nadir görülen hastalıklar için ilaç üretme kapasitesine ve üretim süreçlerine sahip değil. Gen tedavileri için çok pahalı hammaddeler satın almanız gerekiyor. Dolayısıyla bu modeli ölçeklendirip işletme olanağı çok sınırlı," diye açıklıyor.

Zolgensma şu anda Novartis tarafından üretilen tescilli bir ilaçtır ve orijinal ürüne kalite, güvenlik ve klinik etkinlik açısından benzer bir biyobenzer versiyonu mevcut değildir.

Zolgensma aynı zamanda biyolojik bir ilaç olarak kabul edilir, yani canlı hücrelerden üretilir. Bu nedenle bilim insanları bu ilaçların birebir kopyalarını oluşturamazlar.

Zolgensma'nın alternatifi, ömür boyu yılda dört kez alınan Spinraza'dır. İlacın liste fiyatı ilk yıl için 750.000 dolar, sonraki her yıl için 350.000 dolar, yani 10 yıl boyunca yaklaşık 4 milyon dolar.

Kâr amacı gütmeyen Klinik Ekonomik İnceleme Enstitüsü, yeni gen tedavilerinin adil fiyatının 1,2 milyon ila 2,1 milyon dolar arasında olduğunu tahmin ediyor.

Thuc Linh ( Forbes, Guardian, Healthline'a göre)

[reklam_2]
Kaynak bağlantısı