
پچھلے دو سالوں کے دوران، CRISPR اور اس کی مختلف اقسام کا استعمال کرتے ہوئے ماؤس کے کئی تجربات نے اعصابی عوارض کے علاج میں وعدہ ظاہر کیا ہے، ماہرین توقع کر رہے ہیں کہ اگلے چند سالوں میں انسانوں پر کلینیکل ٹرائلز شروع ہو جائیں گے۔
ریاستہائے متحدہ میں ریٹ سنڈروم ریسرچ فاؤنڈیشن کی ڈائریکٹر مونیکا کوینراڈس نے کہا، "ڈیٹا کبھی زیادہ حوصلہ افزا نہیں رہا۔ "یہ کم سے کم سائنس فکشن اور زیادہ سے زیادہ حقیقت بنتا جا رہا ہے۔"
جگر یا خون کے برعکس، دماغ خون کے دماغ کی رکاوٹ کے ذریعے محفوظ ہوتا ہے، جس سے جین میں ترمیم کرنے والے اجزاء کو متعارف کروانا مشکل ہو جاتا ہے۔ تاہم، بہت سے تحقیقی گروپوں نے مثبت نتائج ریکارڈ کیے ہیں۔
گزشتہ جولائی میں، الٹرنیٹنگ ہیمپلیجیا نامی بچپن کی بیماری والے چوہوں پر کیے گئے ایک تجربے سے ظاہر ہوا کہ "پرائم ایڈیٹنگ" ٹیکنالوجی دماغی پرانتستا کے تقریباً نصف حصے کو ٹھیک کر سکتی ہے، دوروں کو کم کر سکتی ہے، ادراک اور حرکت کو بہتر بنا سکتی ہے، اور عمر بڑھا سکتی ہے۔
دوسرے گروپس بھی چوہوں میں ہنٹنگٹن کی بیماری، فریڈریچ کے ایٹیکسیا، اور مرگی یا ذہنی پسماندگی کا سبب بننے والے جین کے تغیرات کی جانچ کر رہے ہیں۔ ان صورتوں میں، ایک جین کی قدرتی کاپی کو براہ راست ترمیم کرنا ایک نئی کاپی شامل کرنے سے زیادہ محفوظ سمجھا جاتا ہے، جو زہریلا ہو سکتا ہے۔
سائنسدانوں کو امید ہے کہ پانچ سال کے اندر ریٹ سنڈروم یا اے ایچ سی کے مریضوں میں تھراپی کی جانچ کریں گے۔ یہ طریقہ ممکنہ طور پر AAV9 وائرس پر انحصار کرے گا تاکہ دماغ میں جین میں ترمیم کرنے والے جز کو پہنچایا جا سکے، لیکن مدافعتی ردعمل کا خطرہ ایک بڑا چیلنج ہے۔ اس کے علاوہ، امریکی بائیو ٹیکنالوجی کی صنعت کو مالی بحران کا سامنا ہے، جس کی وجہ سے اس مہنگی تھراپی پر تحقیق کے لیے فنڈز میں بتدریج کمی واقع ہوئی ہے۔
Coenraads کہتے ہیں، "فنڈنگ ختم ہو رہی ہے۔ "لیکن ہمیں ثابت قدم رہنا ہوگا اور اچھا ڈیٹا تیار کرتے رہنا ہوگا۔"
ماخذ: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
تبصرہ (0)