
پچھلے دو سالوں کے دوران، CRISPR اور اس کی مختلف اقسام کا استعمال کرتے ہوئے ماؤس کے کئی تجربات نے اعصابی عوارض کے علاج میں وعدہ ظاہر کیا ہے، ماہرین توقع کر رہے ہیں کہ اگلے چند سالوں میں انسانوں پر کلینیکل ٹرائلز شروع ہو جائیں گے۔
ریاستہائے متحدہ میں ریٹ سنڈروم ریسرچ فاؤنڈیشن کی ڈائریکٹر مونیکا کوینراڈس نے کہا، "ڈیٹا کبھی زیادہ حوصلہ افزا نہیں رہا۔ "یہ کم سے کم سائنس فکشن اور حقیقت زیادہ ہوتا جا رہا ہے۔"
جگر یا خون کے برعکس، دماغ خون کے دماغ کی رکاوٹ کے ذریعے محفوظ ہوتا ہے، جس سے جین میں ترمیم کرنے والے اجزاء کو متعارف کروانا مشکل ہو جاتا ہے۔ تاہم، بہت سے تحقیقی گروپوں نے مثبت نتائج ریکارڈ کیے ہیں۔
پچھلے جولائی میں، الٹرنیٹنگ ہیمپلیجیا نامی بچپن کی بیماری والے چوہوں پر کیے گئے ایک تجربے سے ظاہر ہوا کہ "پرائم ایڈیٹنگ" ٹیکنالوجی دماغی پرانتستا کے تقریباً نصف حصے کو ٹھیک کر سکتی ہے، دوروں کو کم کر سکتی ہے، ادراک اور حرکت کو بہتر بنا سکتی ہے، اور عمر بڑھا سکتی ہے۔
دوسرے گروپس بھی چوہوں میں ہنٹنگٹن کی بیماری، فریڈریچ کے ایٹیکسیا، اور مرگی یا ذہنی پسماندگی کا سبب بننے والے جین کے تغیرات کی جانچ کر رہے ہیں۔ ان صورتوں میں، ایک جین کی قدرتی کاپی کو براہ راست ترمیم کرنا ایک نئی کاپی شامل کرنے سے زیادہ محفوظ سمجھا جاتا ہے، جو زہریلا ہو سکتا ہے۔
سائنسدانوں کو امید ہے کہ ریٹ سنڈروم یا اے ایچ سی کے مریضوں پر پانچ سال کے اندر اس تھراپی کی جانچ کی جائے گی۔ یہ طریقہ ممکنہ طور پر AAV9 وائرس پر انحصار کرے گا تاکہ دماغ میں جین ایڈیٹنگ جزو پہنچایا جا سکے، لیکن امیونولوجیکل خطرات ایک بڑا چیلنج بنے ہوئے ہیں۔ اس کے علاوہ، امریکی بائیو ٹیکنالوجی کی صنعت کو مالی بحران کا سامنا ہے، جس کی وجہ سے اس مہنگی تھراپی پر تحقیق کے لیے فنڈز بتدریج سکڑ رہے ہیں۔
"فنڈنگ ختم ہو رہی ہے،" محترمہ Coenraads کہتی ہیں۔ "لیکن ہمیں ثابت قدم رہنا ہے اور اچھا ڈیٹا تیار کرنا جاری رکھنا ہے۔"
ماخذ: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
تبصرہ (0)