Léčba zraku pomocí genové terapie

SGGP 27. 7. 2023 8:56

Teenager Antonio po letech života ve tmě znovu získal zrak díky použití očních kapek pro genovou terapii ve Spojených státech.

Léčba zraku pomocí genové terapie v Bascom Palmer Eye Institute.

To je považováno za slibnou zprávu pro miliony lidí s očními problémy. Antonio trpí od narození vzácným genetickým onemocněním, které způsobuje puchýře po celém těle a v očích. Toto onemocnění postihuje přibližně 3 000 lidí na celém světě . Antoniův stav pramení z mutace v genu, který produkuje protein kolagenu 7.

V srpnu 2022 Antonio podstoupil operaci pravého oka. Následně Dr. Alfonso Sabater z Bascom Palmer Eye Institute v USA provedl experimentální léčbu pomocí genově modifikovaných očních kapek založených na terapii zvané Vyjuvek, která využívá inaktivovaný virus herpes simplex k vytvoření funkčních kopií genu. Tato řada očních kapek byla schválena k léčbě americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) po dvou letech výzkumu a testování.

Před léčbou byly obě Antoniovy oční bulvy pokryté neprůhlednými jizvami. Po léčbě očními kapkami genové terapie jizvy zmizely. Antoniův zrak v pravém oku dosáhl 20/25 a v levém oku téměř 20/50. Antoniova pleť se po účasti v klinické studii této terapie také zlepšila.

Zdroj