Esta herramienta, denominada "editor de bases", tiene como objetivo reparar nucleobases individuales (a menudo denominadas bases) en pares de bases (los elementos que forman la estructura de doble hélice del ADN), corrigiendo así errores genéticos sin cortar la doble hélice del ADN como la famosa herramienta CRISPR-Cas9.
En declaraciones a The Conversation, David R. Liu, director del Instituto Merkin de Tecnología Médica Traslacional (dependiente del Board Institute en EE. UU.) y jefe del equipo de investigación, dijo que su herramienta puede editar cuatro de los tipos de errores más comunes que ocurren en el ADN, y que representan aproximadamente el 30% de todos los errores de ADN conocidos que causan enfermedades.
El estudio acaba de publicarse oficialmente en National Science Review, una revista científica internacional de la Academia de Ciencias de China.
Sr. David R. Liu Foto: BROAD INSTITUTE
Yang Hui, experto de la Academia de Ciencias de China y miembro del equipo de investigación, dijo que la nueva herramienta no solo juega un papel importante en el campo de la terapia genética, sino que también les ayuda a establecer un sistema listo para la aplicación clínica y comercial, rompiendo así la posición dominante de CRISPR-Cas9.
Esta famosa herramienta de edición genética contribuyó a que dos científicas, Emmanuelle Charpentier (Francia) y Jennifer Doudna (EE. UU.), ganaran el Premio Nobel de Química en 2020. Sin embargo, según el South China Morning Post del 31 de mayo, CRISPR-Cas9 aún presenta algunas deficiencias. Puede entenderse como un bisturí molecular que corta el segmento de ADN defectuoso y espera que la recuperación natural lo reorganice.
Esto es preocupante porque podría provocar efectos no deseados. Mientras tanto, según el Sr. Yang, más de la mitad de las mutaciones genéticas humanas se deben a mutaciones de una base específica, por lo que la edición de bases puede corregir estas mutaciones con precisión.
Se están realizando ensayos clínicos que utilizan editores de bases para tratar varias enfermedades genéticas, entre ellas la anemia de células falciformes, la talasemia y ciertas enfermedades cardiovasculares.
El año pasado, una persona con leucemia de células T en el Reino Unido fue tratada con una terapia de edición de bases celulares, la primera vez que se utilizó esta tecnología en el mundo.
"A medida que las herramientas de edición genética continúan desarrollándose, los científicos y las empresas biomédicas podrán realizar ensayos clínicos y encontrar tratamientos para más enfermedades raras", agregó Yang.
Recientemente, otro equipo de investigación dirigido por Liu informó haber utilizado con éxito la tecnología de edición de bases para tratar la atrofia muscular espinal en ratones. El trabajo, publicado por Liu y 16 coautores en la revista internacional Science en marzo de este año, ofrece esperanzas para el tratamiento de enfermedades similares en humanos.
Nuevas reglas sobre bioética
China emitió recientemente nuevas regulaciones sobre bioética en la investigación con seres humanos, ampliando aún más el alcance de dicha investigación. En comparación con las directrices de 2016, las nuevas regulaciones incluyen más detalles sobre la investigación con seres humanos y las sanciones administrativas por infracciones.
En concreto, la política de 2016 solo se aplicaba a la investigación biomédica en instituciones médicas, pero la nueva política incluirá la investigación con seres humanos en universidades e institutos de investigación. Además, la investigación con células, tejidos, órganos, óvulos fecundados, embriones y fetos humanos también estará sujeta a revisión y evaluación ética.
China ha estado reforzando sus leyes y regulaciones éticas desde el escándalo de edición genética de 2018 que involucró al investigador He Jiankui, quien fue sentenciado a tres años de prisión por "ejercicio ilegal de la medicina", según el South China Morning Post. Tras su liberación, He declaró en redes sociales en febrero que quería continuar su investigación sobre enfermedades genéticas raras.
La primera enfermedad que quiere tratar es la distrofia muscular de Duchenne, que suele afectar a niños. Sin embargo, un grupo de científicos y juristas chinos ha pedido a las autoridades que le prohíban realizar experimentos con humanos o edición genética.
Primavera de mayo
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Fuente
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