Des matières premières coûteuses, une fabrication complexe et un modèle difficile à reproduire font que le Zolgensma, un médicament destiné à traiter l'amyotrophie spinale, est vendu à 2,1 millions de dollars (50 milliards de VND) par dose.
Ce médicament révolutionnaire traite l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique provoquant une fonte musculaire et une faiblesse. Développé par AveXis, filiale du groupe pharmaceutique américain Novartis, il était considéré comme le plus cher au monde lors de son lancement. Certaines compagnies d'assurance refusaient de le prendre en charge en raison de son prix élevé, tandis que d'autres imposaient des critères d'éligibilité stricts.
Sept enfants vietnamiens atteints d'amyotrophie spinale ont reçu des médicaments gratuits de la part d'AveXis grâce à un programme de loterie organisé deux fois par mois.
Efficacité révolutionnaire du traitement
D'après les experts, pour comprendre le prix exorbitant d'une dose de Zolgensma (près de 50 milliards de VND), il est essentiel de comprendre comment et pourquoi ce médicament a été créé. Zolgensma appartient à la catégorie des médicaments personnalisés, ciblant des problèmes spécifiques liés au patrimoine génétique du patient. De ce fait, cette méthode de traitement est bien plus efficace que les méthodes traditionnelles, largement répandues et accessibles à de nombreux patients.
Zolgensma est essentiellement une forme de thérapie génique. Ce médicament remplace le gène SMN1 défectueux chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale par une nouvelle copie fonctionnelle.
Mais introduire cette copie saine dans les cellules n'est pas chose aisée. Le nouveau gène doit être inséré dans un vecteur viral, appelé adénovirus 9 (AAV9). Les scientifiques suppriment une partie de l'ADN du virus afin qu'il ne puisse pas provoquer de maladie chez l'homme. Une fois introduit dans l'organisme par perfusion intraveineuse, le vecteur viral migre vers les cellules, transportant le nouveau gène sain pour remplacer le gène défectueux.
Ce médicament contient également l'onasemnogène abéparvovec, principe actif qui contribue à la restauration des gènes et à la production de protéines essentielles au mouvement musculaire et à la fonction nerveuse. Depuis la mise sur le marché de Zolgensma, environ 80 enfants au Royaume-Uni guérissent chaque année d'un état critique.
Le laboratoire Novartis explique le prix élevé de Zolgensma par son impact considérable sur la vie des familles touchées par cette maladie dévastatrice. Chaque année, plus de 60 000 enfants dans le monde reçoivent un diagnostic d’amyotrophie spinale. Depuis sa mise sur le marché, Zolgensma a été approuvé dans une trentaine de pays et plus de 1 000 enfants bénéficient de ce traitement.
Le directeur général de Novartis, Vas Narasimhan, affirme que les thérapies géniques représentent une avancée médicale majeure, offrant l'espoir de guérir des maladies génétiques mortelles avec une seule dose.
Le médicament Zolgensma coûte 2,1 millions de dollars américains. Photo : Novartis
Modèle de production difficile à reproduire
Bien que la thérapie génique soit une option prometteuse pour le traitement de nombreuses maladies, la fabrication des médicaments reste complexe. Contrairement aux traitements par anticorps, qui permettent la création et l'expansion de lignées cellulaires, la thérapie génique est difficile à industrialiser et très coûteuse à produire.
Le problème réside dans la biologie, car le vecteur AAV9 d'origine est un virus qui cherche à détruire les cellules. Une fois son ADN supprimé et remplacé, le virus peut être introduit sans danger dans les cellules humaines. Cependant, le processus permettant d'y parvenir est extrêmement coûteux.
Les entreprises se livrent à une véritable course pour développer et commercialiser de nouveaux médicaments. Or, elles consacrent peu de temps à l'optimisation de leurs procédés de fabrication. De ce fait, les médicaments sont mis sur le marché précipitamment et à grands frais.
« À l’heure actuelle, le monde ne dispose pas des capacités ni des procédés de fabrication nécessaires pour produire des médicaments destinés aux maladies rares ou extrêmement rares. Pour les thérapies géniques, il faut acheter des matières premières très coûteuses. Par conséquent, la capacité de développer et d’exploiter ce modèle est très limitée », explique Eric Hobbs, PDG de Berkeley Lights.
Zolgensma est actuellement un médicament breveté fabriqué par Novartis, sans version biosimilaire disponible – un médicament similaire en termes de qualité, de sécurité et d’efficacité clinique au produit original.
Zolgensma est également considéré comme un médicament biologique, c'est-à-dire qu'il est fabriqué à partir de cellules vivantes. Les scientifiques ne peuvent donc pas créer de copies exactes de ces médicaments.
L’alternative à Zolgensma est Spinraza, un médicament à prendre quatre fois par an à vie. Son prix catalogue est de 750 000 $ la première année, puis de 350 000 $ par an, soit environ 4 millions de dollars sur 10 ans.
L'Institut pour l'évaluation économique clinique , un organisme sans but lucratif, estime que le juste prix des nouvelles thérapies géniques se situe entre 1,2 et 2,1 millions de dollars.
Thuc Linh (Selon Forbes, Guardian, Healthline )
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