Pourquoi le médicament pour traiter l’amyotrophie spinale coûte-t-il 50 milliards de VND par dose ?

Des matières premières coûteuses, une fabrication complexe et un modèle difficile à reproduire signifient que le Zolgensma, un médicament destiné à traiter l'atrophie musculaire spinale, est vendu au prix de 2,1 millions de dollars (50 milliards de VND) par dose.

Ce médicament unique traite l'amyotrophie spinale (AS), une maladie génétique qui entraîne une atrophie et une faiblesse musculaires. Développé par AveXis, filiale du géant pharmaceutique américain Novartis, ce médicament était considéré comme le plus cher au monde lors de son lancement. Certaines compagnies d'assurance ne le remboursaient pas en raison de son prix élevé. D'autres imposaient des conditions strictes pour limiter le nombre de patients éligibles.

Sept enfants vietnamiens atteints d'atrophie musculaire spinale ont reçu des médicaments gratuits d'AveXis grâce à un programme de loterie organisé toutes les deux semaines.

Efficacité révolutionnaire du traitement

Selon les experts, pour comprendre pourquoi une dose de Zolgensma coûte près de 50 milliards de dongs, il est nécessaire de comprendre comment et pourquoi ce médicament a été créé. Le Zolgensma appartient à la catégorie des médicaments personnalisés, ciblant des problèmes spécifiques causés par le code génétique du patient. Ainsi, cette méthode de traitement est bien plus efficace que les méthodes traditionnelles, courantes et accessibles à de nombreux patients.

Le Zolgensma est essentiellement une forme de thérapie génique. Ce médicament remplace le gène SMN1 défectueux chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale par une nouvelle copie fonctionnelle.

Mais introduire cette copie saine dans les cellules n'est pas chose aisée. Le nouveau gène doit être placé dans un vecteur viral, appelé adénovirus de type 9 (AAV9). Les scientifiques retirent une partie de l'ADN du virus afin qu'il ne puisse pas provoquer de maladie chez l'homme. Une fois introduit dans l'organisme par perfusion intraveineuse, le vecteur viral se propage jusqu'aux cellules, transportant le nouveau gène sain pour remplacer le gène défectueux.

Le médicament contient également l'ingrédient actif onasemnogène abéparvovec, qui contribue à restaurer les gènes et à produire les protéines nécessaires au mouvement musculaire et à la fonction nerveuse. Depuis l'introduction du Zolgensma, environ 80 enfants au Royaume-Uni ont été sauvés d'une situation critique chaque année.

Le fabricant Novartis affirme que le Zolgensma est cher car il « change considérablement la vie des familles touchées par une maladie dévastatrice ». Chaque année, plus de 60 000 enfants dans le monde reçoivent un diagnostic d'amyotrophie spinale. Depuis son lancement, le Zolgensma a été approuvé dans environ 38 pays, et plus de 1 000 enfants ont reçu ce médicament.

Le PDG de Novartis, Vas Narasimhan, affirme que les thérapies géniques représentent une avancée médicale, offrant l'espoir de guérir des maladies génétiques mortelles avec une seule dose.

Le médicament Zolgensma coûte 2,1 millions de dollars. Photo : Novartis — Le médicament Zolgensma coûte 2,1 millions de dollars. Photo : *Novartis*

Modèle de production difficile à reproduire

Bien que la thérapie génique soit une option thérapeutique prometteuse pour de nombreuses maladies, le processus de fabrication des médicaments est complexe. Contrairement aux traitements par anticorps, qui permettent la création et l'expansion de lignées cellulaires, la thérapie génique est difficile à déployer à grande échelle et très coûteuse à produire.

Le problème réside dans la biologie, car le vecteur AAV9 original est un virus qui cherche à tuer les cellules. Une fois l'ADN retiré et remplacé, le virus peut être introduit en toute sécurité dans les cellules humaines. Cependant, le processus pour parvenir à ce stade est extrêmement coûteux.

Les entreprises se démènent pour développer et commercialiser de nouveaux médicaments. Mais elles ne consacrent pas beaucoup de temps à l'optimisation de leurs procédés de fabrication. Par conséquent, les médicaments sont commercialisés à la hâte et à des coûts élevés.

« À l'heure actuelle, le monde ne dispose pas des capacités ni des procédés de fabrication nécessaires pour fabriquer des médicaments contre les maladies rares ou extrêmement rares. Les thérapies géniques nécessitent l'achat de matières premières très coûteuses. La capacité à déployer et à exploiter ce modèle est donc très limitée », explique Eric Hobbs, PDG de Berkeley Lights.

Zolgensma est actuellement un médicament exclusif fabriqué par Novartis, sans version biosimilaire disponible - un médicament dont la qualité, la sécurité et l'efficacité clinique sont similaires au produit original.

Le Zolgensma est également considéré comme un médicament biologique, ce qui signifie qu'il est fabriqué à partir de cellules vivantes. Par conséquent, les scientifiques ne peuvent pas créer de copies exactes de ces médicaments.

L'alternative au Zolgensma est le Spinraza, qui se prend quatre fois par an à vie. Son prix catalogue est de 750 000 $ la première année, puis de 350 000 $ par an par la suite, soit environ 4 millions de dollars sur 10 ans.

L'Institute for Clinical Economics Review, un groupe à but non lucratif, estime que le prix équitable des nouvelles thérapies géniques se situe entre 1,2 et 2,1 millions de dollars.

Thuc Linh (selon Forbes, Guardian, Healthline )

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