ये थेरेपी और उपचार बहुत ऊँचे दामों पर बेचे जाते हैं। साइंटिफिक अमेरिकन पत्रिका के अनुसार, वास्तव में, इनकी कीमतें इतनी ज़्यादा हैं कि ये न केवल मरीज़ों के लिए, बल्कि स्वास्थ्य सेवा प्रणाली और बीमा कंपनियों के लिए भी चुनौती बन जाती हैं।
स्काईसोना एक जीन थेरेपी है, जिसकी एक बार की उपचार लागत 3 मिलियन डॉलर है, जो एड्रिनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी (सीएएलडी) की प्रगति को धीमा कर देती है।
दुनिया में सबसे महंगी चिकित्सा और दवाइयों में शामिल हैं:
स्काईसोना
स्काईसोना एक सफल जीन थेरेपी है जिसकी एकमुश्त उपचार लागत 3 मिलियन अमेरिकी डॉलर, यानी लगभग 73 बिलियन वियतनामी डोंग है। यह थेरेपी बायोटेक्नोलॉजी कंपनी ब्लूबर्ड बायो (अमेरिका) द्वारा विकसित की गई है, जो एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी (सीएएलडी) की प्रगति को धीमा करने में कारगर है।
सीएएलडी एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो तंत्रिका तंत्र को प्रभावित करता है। स्काईसोना थेरेपी रोगी की स्टेम कोशिकाओं को संशोधित करके उनमें एएलडीपी जीन शामिल करती है। इससे रोग की प्रगति धीमी हो जाती है और इस स्थिति से पीड़ित लोगों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार होता है। इस थेरेपी की उच्च लागत अनुसंधान, विकास और उत्पादन की लागत के कारण है।
ज़िंटेग्लो
ज़िंटेग्लो एक लेंटिवायरल वेक्टर जीन थेरेपी है और इसे भी ब्लूबर्ड बायो द्वारा विकसित किया गया है। इस थेरेपी की लागत एक उपचार के लिए 2.8 मिलियन अमेरिकी डॉलर, यानी लगभग 68 बिलियन वियतनामी डोंग, तक है। इस दवा का उपयोग ट्रांसफ़्यूज़न-डिपेंडेंट थैलेसीमिया (TDT) के रोगियों के लिए किया जाता है। यह एक दुर्लभ रक्त विकार है जिसके लिए रोगियों को जीवित रहने के लिए नियमित और आजीवन रक्त आधान की आवश्यकता होती है।
जिंटेग्लो थेरेपी से रक्त आधान की आवश्यकता कम हो जाएगी या समाप्त हो जाएगी, जिससे जीवन की गुणवत्ता में सुधार होगा तथा रक्त आधान का शारीरिक और वित्तीय बोझ भी कम होगा।
ज़ोल्गेन्स्मा
ज़ोल्गेन्स्मा को बच्चों में होने वाली एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी, स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) के इलाज के लिए एक क्रांतिकारी जीन थेरेपी माना जाता है। इस दवा को स्विस दवा कंपनी नोवार्टिस ने विकसित किया था और मई 2019 में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने इसे लाइसेंस दिया था।
इस उपचार की औसत लागत 2.1 मिलियन अमेरिकी डॉलर, यानी लगभग 50 बिलियन वियतनामी डोंग है। ज़ोल्गेन्स्मा सर्वाइवल मोटर न्यूरॉन 1 (SMN1) कोशिकाओं में दोषपूर्ण या अनुपस्थित जीन को प्रतिस्थापित करके काम करता है। यही असामान्यता इस बीमारी का कारण बनती है।
ज़ोकिनवी
ज़ोकिनवी का उपयोग हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम (एचजीपीएस) और प्रोजेरॉइड लैमिनोपैथीज सिंड्रोम के इलाज के लिए किया जाता है। ये अत्यंत दुर्लभ आनुवंशिक रोग हैं जो बच्चों में समय से पहले बुढ़ापा पैदा करते हैं।
ज़ोकिनवी को जैव प्रौद्योगिकी कंपनी आइगर बायोफार्मास्युटिकल्स (अमेरिका) द्वारा विकसित किया गया है। इस थेरेपी से इलाज की लागत 1.7 मिलियन अमेरिकी डॉलर प्रति वर्ष, यानी लगभग 25 बिलियन वियतनामी डोंग है। साइंटिफिक अमेरिकन के अनुसार, यह दवा मुँह से ली जाती है और रोग के बढ़ने को धीमा करने और बच्चों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार लाने में कारगर है।
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