Lo studio ha dimostrato che il farmaco a base di anticorpi briquilimab non causa la tossicità o gli effetti collaterali della chemioterapia e della radioterapia. Il briquilimab ha come bersaglio la proteina CD117, presente sulle cellule staminali ematopoietiche e che ne controlla la crescita. La sperimentazione è stata condotta presso la Stanford School of Medicine (California, USA) su tre bambini affetti da anemia di Fanconi, una rara malattia genetica che può causare tumori. Ciascun bambino ha ricevuto una sola infusione di briquilimab 12 giorni prima del trapianto di cellule staminali. I risultati hanno mostrato che, dopo 30 giorni, le cellule sane del donatore avevano quasi completamente ricoperto il midollo osseo dei bambini.
Il team di ricerca sta attualmente conducendo una sperimentazione di fase intermedia su diversi altri bambini affetti da anemia di Fanconi e sta anche pianificando studi su altre malattie genetiche che richiedono il trapianto di midollo osseo. La co-autrice principale dello studio, la dottoressa Agnieszka Czechowicz, ha affermato che questo approccio terapeutico non solo elimina la necessità di radioterapia e chemioterapia, ma produce anche risultati superiori.
Fonte: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html






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