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米国で、十代のアントニオ君が遺伝子治療点眼薬のおかげで、何年も暗闇の中で暮らした後、視力を取り戻した。
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| バスコム・パーマー眼科研究所における遺伝子治療による視力治療 |
これは、眼疾患に苦しむ何百万人もの人々にとって、希望の光となるニュースです。アントニオは、全身と眼に水疱を引き起こす稀な遺伝性疾患を持って生まれました。この疾患は世界中で約3,000人に発症しています。アントニオの疾患は、コラーゲン7というタンパク質を生成する遺伝子の変異に起因しています。
2022年8月、アントニオさんは右目の手術を受け、その後、米国のバスコム・パーマー眼科研究所のアルフォンソ・サバター医師が、不活化した単純ヘルペスウイルスを用いて遺伝子の活性コピーを作成する「ヴィジュベック」と呼ばれる治療法に基づく遺伝子治療点眼薬を用いた実験的治療を実施しました。この点眼薬は、2年間の研究と試験を経て、米国食品医薬品局（FDA）から治療薬として承認されました。
治療前、アントニオさんの目は曇った傷跡で覆われていました。遺伝子治療点眼薬による治療後、傷跡は消えました。アントニオさんの右目の視力は20/25、左目の視力はほぼ20/50です。臨床試験に参加した後、アントニオさんの皮膚の状態も改善しました。
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