遺伝子治療を用いた視力矯正

SGGP 2023年7月27日 08:56

10代の少年アントニオは、長年暗闇の中で暮らしていたが、アメリカで遺伝子治療の点眼薬が使用されたおかげで視力を取り戻した。

バスコム・パーマー眼科研究所における遺伝子治療を用いた視力治療。

これは、眼疾患を抱える何百万人もの人々にとって希望の持てるニュースだと考えられています。アントニオ君は生まれつき、全身と目に水疱ができるという稀な遺伝性疾患を患っています。この病気は世界中で約3,000人が罹患しています。アントニオ君の症状は、コラーゲン7タンパク質を生成する遺伝子の突然変異に起因しています。

2022年8月、アントニオは右目の手術を受けた。その後、米国バスコム・パーマー眼科研究所のアルフォンソ・サバター医師は、不活化単純ヘルペスウイルスを用いて遺伝子の機能的なコピーを作成する「Vyjuvek」と呼ばれる治療法に基づいた、遺伝子改変点眼薬を用いた実験的治療を行った。この点眼薬は、2年間の研究と試験を経て、米国食品医薬品局（FDA）によって治療薬として承認された。

治療前、アントニオの両眼球は不透明な瘢痕で覆われていました。遺伝子治療点眼薬による治療後、瘢痕は消失しました。アントニオの右眼の視力は20/25まで回復し、左眼の視力もほぼ20/50まで改善しました。また、この治療法の臨床試験に参加したことで、アントニオの皮膚の状態も改善しました。

ソース: https://www.sggp.org.vn/dieu-tri-thi-luc-bang-lieu-phap-gene-post699156.html