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十代のアントニオ君は、米国で遺伝子治療用の点眼薬を使用したおかげで、何年も暗闇の中で暮らした後、視力を取り戻した。
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| バスコム・パーマー眼科研究所における遺伝子治療を使用した視力治療。 |
これは、眼疾患を抱える何百万人もの人々にとって、希望の光となるでしょう。アントニオは生まれつき、全身と眼に水疱を引き起こす稀な遺伝性疾患を患っていました。この疾患は世界中で約3,000人に発症しています。アントニオの症状は、コラーゲン7タンパク質を生成する遺伝子の変異に起因しています。
2022年8月、アントニオは右目の手術を受けました。その後、米国のバスコム・パーマー眼科研究所のアルフォンソ・サバテル医師は、不活化単純ヘルペスウイルスを用いて機能的な遺伝子のコピーを作成する「ヴィジュベック」と呼ばれる治療法に基づく遺伝子改変点眼薬を用いた実験的治療を行いました。この点眼薬は、2年間の研究と試験を経て、米国食品医薬品局（FDA）の治療薬として承認されました。
治療前、アントニオさんの両眼球は不透明な瘢痕に覆われていました。遺伝子治療点眼薬による治療後、瘢痕は消失しました。アントニオさんの右目の視力は20/25に達し、左目の視力はほぼ20/50になりました。この治療法の臨床試験に参加した後、アントニオさんの皮膚の状態も改善しました。
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