미국, 인간 급성 간부전 치료 위해 유전자 편집 돼지 간 시험

유전자 편집 돼지 간 - 사진 1.

돼지 간을 이용한 '체외 간 여과' 방법은 진짜 간이 회복될 때까지 환자들이 위험한 단계를 극복하고 생존할 수 있도록 도울 수 있습니다. - 일러스트: AI

네이처 에 따르면 , 미국 식품의약국(FDA)은 급성 간부전 환자의 혈액을 일시적으로 걸러내기 위해 유전자 변형 돼지 간을 사용하는 세계 최초의 임상 시험을 승인했습니다. 그 목적은 인간의 간 회복을 돕는 것입니다.

유전자 편집 돼지 간은 일시적인 생물학적 다리 역할을 합니다.

첫 번째 4명의 환자는 올해 시작될 예정인 임상 시험의 첫 번째 단계에 참여하기 위해 모집될 예정입니다. 이 환자들은 간성 뇌병증(HE)을 동반한 급성 만성 간부전(ACLF)을 앓고 있는데, 두 질환 모두 혈액 내에 독성 물질이 축적되어 심각한 신경 장애를 일으킵니다.

최대 72시간 동안 환자의 혈액을 돼지의 간으로 펌핑하여 유해 물질을 제거합니다. 이후 환자들을 1년 동안 추적하여 효능과 안전성을 평가하게 됩니다.

이 임상 시험은 두 개의 생명공학 회사가 실시할 예정입니다. 하나는 동물 유전자를 인간과 호환되도록 편집하는 데 특화된 eGenesis(미국)이고, 다른 하나는 체외에서 간을 보존하고 지원하는 장비 제조업체인 OrganOx(영국)입니다.

기존의 간 이식과는 달리, 이 연구에서는 돼지 간을 인간의 신체에 이식하지 않습니다. 그 대신 간을 환자 몸 밖에 위치시켜 순환계에 연결해 간 손상으로 인해 축적되는 독소와 노폐물을 걸러냅니다. 마치 생물학적 혈액 필터와 같습니다.

eGenesis의 CEO인 마이크 커티스는 "간은 재생이 가능한 유일한 기관입니다. 돼지의 간이 일시적으로 재생이 가능하다면, 사람의 간은 회복할 시간이 충분할지 궁금했습니다."라고 말했습니다.

이 실험에 사용된 돼지 간은 인간에게 면역 반응을 쉽게 일으킬 수 있는 요소를 제거하기 위해 복잡한 유전자 변형 과정을 거쳤습니다. 마이크 커티스에 따르면, 이 간은 이전에 실험실에서 인간 기증자를 대상으로 실험했을 때 2~3일 동안 혈액 여과 기능을 유지하는 능력이 있는 것으로 나타났습니다.

간 이식이 불가능한 환자들의 생명을 구할 수 있는 기회

급성 간부전은 사망률이 최대 50%에 달하는 위험한 질환입니다. 미국에서만 매년 약 35,000명이 간 기능의 갑작스러운 상실로 인해 병원에 입원합니다. 그러나 많은 사람들은 간 이식을 받을 자격이 없거나, 적절한 간을 제때 찾지 못합니다.

시드니 대학(호주)의 간 이식 전문가인 웨인 호손 교수는 이번 연구가 수십 년간 동물에서 사람으로의 장기 이식에 대한 연구 끝에 이뤄낸 획기적인 성과라고 말했습니다. 그는 돼지 간이 "생물학적 다리 솔루션" 역할을 하여 환자의 간이 자연적으로 회복될 때까지 또는 적합한 기증 간을 기다리는 동안 환자의 생명을 유지하는 데 도움이 된다고 믿습니다.

이 실험이 성공적이라면 환자 수를 20명으로 늘릴 수 있고, 간 이식이 불가능한 중증 간부전 환자에게 적용 범위를 확대할 수 있습니다.

미국에서는 말기 신부전증 환자를 대상으로 간 외에도 돼지 신장 등 다른 내부 장기에 대한 임상 실험도 진행 중이다. 그러나 과학자들은 여전히 이식 거부 반응, 동물에서 사람으로의 감염 위험, 이종이식 장기의 장기적 효과 등 많은 과제에 직면해 있습니다.

그러나 FDA가 이 시험을 승인함으로써 장기 이식 분야에 새로운 미래가 열렸습니다. 유전자 변형 돼지는 매년 장기 이식을 기다리는 수천 명의 환자에게 "살아있는 장기 은행"이 될 수 있습니다.

돼지 간 검사와 병행하여, 유전자 편집 돼지 신장을 살아있는 인간에게 이식하는 시험도 진행 중입니다. 이 연구가 성공한다면 동물 장기를 일시적 또는 영구적 생체 의료 기기로 사용하는 기술의 길이 열리고, 이는 세계적인 장기 부족 위기를 극복하는 데 도움이 될 것입니다.

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민하이

출처: https://tuoitre.vn/my-thu-nghiem-dung-gan-heo-chinh-sua-gen-tri-suy-gan-cap-tinh-o-nguoi-20250417145446855.htm