이러한 치료법과 약물은 매우 높은 가격에 판매됩니다. Scientific American 잡지에 따르면, 실제로 이러한 치료법과 약물의 가격은 환자뿐만 아니라 의료 시스템과 보험 회사에게도 부담을 줄 정도로 높습니다.
스카이소나는 일회 치료 비용이 300만 달러인 유전자 치료법으로, 부신백질이영양증(CALD)의 진행을 늦추는 치료법입니다.
세계에서 가장 비싼 치료법과 약물은 다음과 같습니다.
스카이소나
스카이소나는 일회 치료 비용이 300만 달러(약 730억 동)에 달하는 획기적인 유전자 치료제입니다. 이 치료제는 생명공학 회사 블루버드 바이오(미국)에서 개발했으며, 부신백질이영양증(CALD)의 진행을 늦추는 효과가 있습니다.
CALD는 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환입니다. 스카이소나(Skysona) 치료법은 환자의 줄기세포를 변형하여 ALDP 유전자를 포함하는 것입니다. 이를 통해 질병의 진행을 늦추고 환자의 삶의 질을 향상시킵니다. 하지만 연구, 개발 및 제조 비용 때문에 치료 비용이 높습니다.
진테글로
진테글로는 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제로, 블루버드 바이오가 개발했습니다. 이 치료제의 1회 치료 비용은 최대 280만 달러(약 680억 동)입니다. 이 약물의 대상은 수혈 의존성 지중해빈혈(TDT) 환자입니다. TDT는 생존을 위해 정기적이고 평생 수혈을 받아야 하는 희귀 혈액 질환입니다.
진테글로 치료는 수혈의 필요성을 줄이거나 아예 없애서 삶의 질을 개선하고 수혈로 인한 신체적, 재정적 부담을 줄여줍니다.
졸겐스마
졸겐스마는 소아 희귀 유전 질환인 척수성 근위축증(SMA)을 치료하는 혁신적인 유전자 치료제로 여겨집니다. 스위스 제약회사 노바티스가 개발한 이 약물은 2019년 5월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
이 치료의 평균 비용은 210만 달러(약 25억 동)입니다. 졸겐스마는 생존 운동 뉴런 1(SMN1) 세포의 결함이 있거나 결손된 유전자를 대체하는 방식으로 작용합니다. 바로 이러한 이상이 이 질병의 원인입니다.
조킨비
조킨비는 허친슨-길포드 조로증 증후군(HGPS)과 라미노병증(조로증 증후군) 치료에 사용됩니다. 이 두 질환은 소아의 조기 노화를 유발하는 매우 드문 유전 질환입니다.
조킨비는 생명공학 회사인 아이거 바이오파마슈티컬스(미국)에서 개발했습니다. 이 치료법의 치료 비용은 연간 170만 달러(약 250억 동)입니다. 사이언티픽 아메리칸(Scientific American)에 따르면, 이 약물은 경구 복용하며 질병 진행을 지연시키고 어린이의 삶의 질을 향상시키는 효과가 있습니다.
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