이러한 치료법들은 매우 높은 가격에 판매되고 있습니다. 실제로 그 가격이 너무 터무니없어서 환자뿐만 아니라 의료 시스템과 보험 회사에도 부담을 주고 있다고 과학 잡지 '사이언티픽 아메리칸' 은 지적합니다.
스카이소나는 뇌 부신피질자극호르몬성 백혈구증(CALD)의 진행을 늦추는 유전자 치료제로, 일회성 비용은 300만 달러입니다.
세계에서 가장 비싼 치료법과 약품에는 다음과 같은 것들이 있습니다.
스카이소나
스카이소나는 획기적인 유전자 치료제로, 1회 치료 비용이 300만 달러(약 730억 VND)에 달합니다. 미국 생명공학 회사인 블루버드 바이오(Bluebird Bio)에서 개발한 이 치료제는 뇌 부신피질자극호르몬성 백반증(CALD)의 진행을 늦춥니다.
CALD는 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환입니다. 스카이소나 치료법은 환자의 줄기세포를 변형하여 ALDP 유전자를 도입하는 것입니다. 이를 통해 질병의 진행 속도를 늦추고 환자의 삶의 질을 향상시킵니다. 이 치료법의 높은 비용은 연구, 개발 및 생산에 소요되는 비용 때문입니다.
진테글로
진테글로는 블루버드 바이오가 개발한 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제입니다. 이 치료제의 비용은 1회 치료당 최대 280만 달러(약 680억 VND)에 달합니다. 이 약물은 생존을 위해 평생 정기적인 수혈이 필요한 희귀 혈액 질환인 수혈 의존성 지중해성 빈혈(TDT) 환자를 대상으로 합니다.
진테글로 치료법은 수혈의 필요성을 줄이거나 완전히 없애 삶의 질을 향상시키고 수혈로 인한 신체적, 경제적 부담을 경감시켜 줄 것입니다.
졸겐스마
졸겐스마는 소아에게 발생하는 희귀 유전 질환인 척수근육위축증(SMA) 치료를 위한 혁신적인 유전자 치료제로 여겨집니다. 이 약은 스위스 노바티스사에서 개발했으며, 2019년 5월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
이 치료법의 평균 비용은 210만 달러이며, 이는 약 500억 VND에 해당합니다. 졸겐스마는 생존 운동 신경 세포 1(SMN1)의 결함이 있거나 결핍된 유전자를 대체함으로써 작용합니다. 이 유전자 이상이 질병의 원인입니다.
조킨비
조킨비는 허친슨-길포드 조로증(HGPS) 및 조로증 유사 라미노병증 치료에 사용됩니다. 이 질환들은 소아에서 조기 노화를 유발하는 매우 드문 유전 질환입니다.
조킨비는 미국 생명공학 회사인 아이거 바이오파마슈티컬스(Eiger BioPharmaceuticals)에서 개발했습니다. 이 치료법의 비용은 연간 170만 달러, 즉 약 250억 VND에 달합니다. 사이언티픽 아메리칸(Scientific American)에 따르면, 이 약은 경구 투여하며 소아 환자의 질병 진행을 늦추고 삶의 질을 향상시키는 효과가 있습니다.
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