AS meluluskan terapi penyuntingan gen revolusioner

Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) pada 8 Disember meluluskan dua terapi gen, termasuk Lyfgenia, yang menggunakan virus tidak berbahaya untuk mengedit gen; dan terapi Casgevy, yang menggunakan teknologi CRISPR, yang memenangi Hadiah Nobel 2020, menurut AFP.

Casgevy ialah kerjasama antara Vertex Pharmaceuticals (USA) dan CRISPR Therapeutics (Switzerland). Ubat ini digunakan untuk membetulkan gen bermasalah dalam sel stem sumsum tulang pesakit berumur 12 tahun dan lebih tua dengan penyakit sel sabit dan talasemia.

Kedua-dua penyakit berpunca daripada kesilapan dalam gen hemoglobin. Rawatan terapi gen boleh menelan belanja berjuta-juta dolar dan tidak dapat dicapai oleh ramai pesakit, jadi Vertex Pharmaceuticals berusaha untuk mengekalkan kos serendah mungkin.

Ini adalah kelulusan FDA pertama bagi Casgevy, selepas Agensi Pengawalseliaan Produk Ubat dan Penjagaan Kesihatan (MHRA) UK memberi lampu hijau kepada ubat itu bulan lepas.

Juruteknik bekerja di makmal di Hospital Kanak-kanak Cincinnati (AS), di mana terapi penyuntingan gen diuji.

Hospital Kanak-kanak Cincinnati

"Rawatan ini mewakili kemajuan besar dalam bidang terapi gen untuk penyakit sel sabit. Potensi produk ini untuk mengubah kehidupan pesakit dengan penyakit sel sabit adalah sangat besar," kata Peter Marks, pengarah Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA.

Lebih 100,000 rakyat Amerika, kebanyakannya orang kulit berwarna, menderita penyakit sel sabit, penyakit yang menyakitkan dan mengancam nyawa yang profesional perubatan sedang bergelut untuk mencari penawarnya, menurut AFP.

Presiden AS Joe Biden juga menekankan bahawa pengumuman FDA pada 8 Disember "menunjukkan kuasa inovasi perubatan untuk memperbaiki kehidupan Amerika." Encik Biden juga menekankan: "Pentadbiran saya akan terus berusaha untuk mempercepatkan pembangunan rawatan untuk penyakit yang jarang ditemui, dan menyokong penyelidikan dan inovasi perubatan yang telah membolehkan kejayaan ini."

Para saintis juga sedang membangunkan kaedah untuk mengedit gen dalam organ besar, termasuk otak, yang berpotensi membuka jalan untuk merawat penyakit seperti distrofi otot dan penyakit Huntington, menurut AFP.

Pautan sumber: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm