Cita-cita untuk 'edit' otak manusia untuk merawat penyakit saraf

Para saintis semakin hampir untuk dapat menggunakan teknologi penyuntingan genom pada otak manusia - matlamat yang telah lama dianggap paling sukar untuk ditakluki.

Foto ilustrasi.

Sepanjang dua tahun yang lalu, beberapa eksperimen tetikus menggunakan CRISPR dan variannya telah menunjukkan janji dalam merawat gangguan neurologi, dengan pakar menjangkakan ujian klinikal pada manusia akan bermula dalam beberapa tahun akan datang.

"Data tidak pernah lebih menggalakkan," kata Monica Coenraads, pengarah Yayasan Penyelidikan Sindrom Rett di Amerika Syarikat. "Ini menjadi semakin kurang fiksyen sains dan semakin menjadi realiti."

Tidak seperti hati atau darah, otak dilindungi oleh penghalang darah-otak, menjadikannya sukar untuk memperkenalkan komponen penyuntingan gen. Walau bagaimanapun, banyak kumpulan penyelidikan telah mencatatkan keputusan yang positif.

Julai lalu, percubaan pada tikus dengan penyakit zaman kanak-kanak yang dipanggil hemiplegia bergantian menunjukkan bahawa teknologi "pengeditan utama" boleh membaiki kira-kira separuh daripada korteks serebrum, mengurangkan sawan, meningkatkan kognisi dan pergerakan, dan memanjangkan jangka hayat.

Kumpulan lain juga menguji pada tikus untuk penyakit Huntington, ataxia Friedreich, dan mutasi gen yang menyebabkan epilepsi atau terencat akal. Dalam kes ini, mengedit secara langsung salinan semula jadi gen dianggap lebih selamat daripada menambah salinan baharu, yang boleh menjadi toksik.

Para saintis berharap dapat menguji terapi pada pesakit dengan sindrom Rett atau AHC dalam tempoh lima tahun. Kaedah ini mungkin akan bergantung pada virus AAV9 untuk menghantar komponen penyuntingan gen ke dalam otak, tetapi risiko imunologi kekal sebagai cabaran utama. Di samping itu, industri bioteknologi AS sedang mengalami krisis kewangan, menyebabkan pembiayaan untuk penyelidikan mengenai terapi mahal ini berkurangan secara beransur-ansur.

"Pembiayaan hampir habis," kata Cik Coenraads. "Tetapi kami perlu bertahan dan terus menghasilkan data yang baik."

baotintuc.vn

Sumber: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html