Prospek merawat penyakit saraf dengan 'menyunting' otak manusia

Para saintis semakin hampir untuk dapat menggunakan teknologi penyuntingan gen pada otak manusia - matlamat yang telah lama dianggap paling sukar untuk ditakluki.

Prospek merawat penyakit saraf dengan 'menyunting' otak manusia. (Foto ilustrasi. Sumber: iStock)

Sepanjang dua tahun yang lalu, beberapa eksperimen tetikus menggunakan CRISPR dan variannya telah menunjukkan janji dalam merawat gangguan neurologi.

Pakar menjangkakan ujian klinikal manusia akan bermula dalam beberapa tahun akan datang. "Data tidak pernah lebih menjanjikan," kata Monica Coenraads, pengarah Yayasan Penyelidikan Sindrom Rett di AS. "Ini menjadi semakin kurang fiksyen sains dan semakin menjadi realiti."

Tidak seperti hati atau darah, otak dilindungi oleh penghalang darah-otak, menjadikannya sukar untuk memperkenalkan komponen penyuntingan gen. Walau bagaimanapun, beberapa kumpulan penyelidikan telah mencatatkan keputusan yang positif. Julai lalu, percubaan pada tikus dengan penyakit hemiplegia berselang-seli pada kanak-kanak menunjukkan bahawa teknologi "pengeditan utama" boleh membaiki kira-kira separuh daripada korteks, mengurangkan sawan, meningkatkan kognisi dan pergerakan, dan memanjangkan jangka hayat.

Kumpulan lain juga menguji pada tikus untuk penyakit Huntington, ataxia Friedreich, dan mutasi gen yang menyebabkan epilepsi atau terencat akal. Dalam kes ini, mengedit salinan semula jadi gen secara langsung dianggap lebih selamat daripada menambah salinan baharu, yang boleh menjadi toksik.

Para saintis berharap dapat menguji terapi pada pesakit dengan sindrom Rett atau AHC dalam tempoh lima tahun. Kaedah ini mungkin akan bergantung pada virus AAV9 untuk menghantar komponen penyuntingan gen ke dalam otak, tetapi risiko imunologi kekal sebagai cabaran utama. Di samping itu, industri bioteknologi AS sedang mengalami krisis kewangan, yang secara beransur-ansur mengurangkan pembiayaan untuk penyelidikan mengenai terapi mahal ini.

"Pembiayaan hampir habis," kata Cik Coenraads. "Tetapi kami perlu bertahan dan terus menghasilkan data yang baik."

Sumber: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html