 |
| Prospek merawat penyakit neurologi dengan 'menyunting' otak manusia. (Imej ilustrasi. Sumber: iStock) |
Sepanjang dua tahun yang lalu, pelbagai keputusan eksperimen ke atas tikus yang menggunakan CRISPR dan variannya telah menunjukkan potensi untuk merawat gangguan neurologi.
Pakar menjangkakan ujian klinikal ke atas manusia akan bermula dalam beberapa tahun akan datang. Monica Coenraads, Pengarah Yayasan Penyelidikan Sindrom Rett di AS, menyatakan: “Data ini tidak pernah lebih menjanjikan. Ini semakin kurang fiksyen sains dan semakin menjadi kenyataan.”
Tidak seperti hati atau darah, otak dilindungi oleh penghalang darah-otak, menjadikannya sukar untuk memperkenalkan komponen penyuntingan gen. Walau bagaimanapun, banyak kumpulan penyelidikan telah melaporkan hasil yang memberangsangkan. Julai lalu, satu eksperimen pada tikus dengan hemiplegia berselang-seli zaman kanak-kanak menunjukkan bahawa teknologi "penyuntingan utama" boleh membetulkan kira-kira separuh daripada korteks serebrum, mengurangkan sawan, meningkatkan kemahiran kognisi dan motor, dan memanjangkan jangka hayat.
Kumpulan lain juga sedang menjalankan eksperimen pada tikus untuk penyakit Huntington, ataksia Friedreich, dan mutasi gen yang menyebabkan epilepsi atau kecacatan intelektual. Dalam kes ini, penyuntingan salinan gen semula jadi secara langsung dianggap lebih selamat daripada menambah salinan baharu, yang boleh menjadi toksik.
Para saintis berharap dapat menguji terapi ini pada pesakit dengan sindrom Rett atau AHC dalam tempoh lima tahun akan datang. Kaedah ini mungkin bergantung pada virus AAV9 untuk menghantar komponen penyuntingan gen ke dalam otak, tetapi risiko tindak balas imun kekal sebagai cabaran utama. Tambahan pula, industri bioteknologi Amerika sedang mengalami krisis kewangan, yang menyempitkan dana untuk penyelidikan mengenai terapi yang mahal ini.
Cik Coenraads berkata: “Dana semakin berkurangan. Tetapi kita mesti gigih dan terus menjana data yang baik.”
Sumber: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html
Komen (0)