Descoperirea în editarea genetică deschide calea pentru vindecarea a sute de boli genetice

Oamenii de știință americani au dezvoltat o versiune vPE care reduce aproape toate erorile la editarea ADN-ului, deschizând calea pentru tratarea a sute de boli genetice rare.

Un nou instrument dezvoltat de MIT modifică ADN-ul cu o precizie de 60 de ori mai mare, promițând să facă din terapia genică un tratament mai sigur ca niciodată.

Cercetătorii de la Institutul de Tehnologie din Massachusetts (MIT) au anunțat un progres major în tehnologia de editare genetică care reduce erorile la niveluri fără precedent. Prin modificarea proteinelor de bază din sistemul de editare a ADN-ului, echipa a dezvoltat un nou instrument care produce de 60 de ori mai puține erori decât metodele anterioare, deschizând perspectiva unor tratamente sigure pentru sute de boli genetice.

Metoda se bazează pe „editarea primară” - o tehnică avansată de editare genetică dezvoltată în 2019, care permite înlocuirea segmentelor de ADN defecte cu secvențe sănătoase fără a tăia ambele catene de ADN. Cu toate acestea, editarea primară prezintă în continuare riscul de a introduce mici erori în ADN, ceea ce duce uneori la complicații.

„Noua abordare nu complică sistemul de livrare și nu adaugă o etapă intermediară, ci produce rezultate de editare mult mai precise, reducând semnificativ mutațiile nedorite”, a declarat profesorul Phillip Sharp, bursier MIT și co-autor principal al studiului.

Cu noua tehnică de rafinare, echipa MIT a redus rata de eroare în editarea cu precizie maximă de la aproximativ 1 din 7 la 1 din 101, iar în modul de editare de precizie mai mare, de la 1 din 122 la 1 din 543.

Echipa a numit noua versiune a editării vPE (variant Prime Editor). Testele pe celule umane și șoareci au arătat că vPE a atins cel mai înalt nivel de precizie înregistrat vreodată în domeniul editării genelor.

„Ca în cazul oricărui medicament, este important să aibă o eficacitate ridicată, dar cât mai puține efecte secundare posibil. Prin editarea genelor, acesta este un pas înainte care face metoda mult mai sigură și mai fezabilă”, a declarat co-autorul studiului, profesorul Robert Langer.

Cercetarea a fost condusă de omul de știință Vikash Chauhan de la Institutul Koch pentru Cercetarea Cancerului (MIT) și a fost publicată în revista Nature .

Echipa MIT continuă acum să optimizeze eficiența instrumentului vPE și să găsească modalități de a-l livra la țesutul sau organul potrivit pentru tratament - o provocare de lungă durată pentru terapia genică.

„Acest instrument nu numai că extinde capacitatea de a trata boli genetice rare, dar este util și în cercetarea fundamentală, ajutând laboratoarele să înțeleagă mai bine cum cresc celulele, cum răspund la medicamente sau cum evoluează în cazul cancerului”, a spus Chauhan.

Înapoi la subiect

VNA

Sursă: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm