Medicinskt genombrott hjälper barn med benmärgstransplantationer att undvika giftig kemoterapi

Forskare tog bort immunceller från den donerade märgen för att undvika risken att mottagarens kropp attackerar de transplanterade cellerna.

Ett experimentellt antikroppsläkemedel utvecklat av Jasper Therapeutics har banat väg för barn som behöver stamcellstransplantationer för att undvika extremt giftiga kemoterapi- och strålbehandlingar, enligt en forskningsrapport som nyligen publicerats i tidskriften Nature Medicine.

Vid benmärgstransplantationer är det första steget alltid att "rena ut" den sjuka märgen med kemoterapi eller strålbehandling – en procedur som orsakar en rad allvarliga biverkningar som illamående, håravfall, immunbrist och till och med lämnar långsiktiga följdsjukdomar som infertilitet, lever- och njurskador.

Studien visade dock att antikroppsläkemedlet briquilimab gjorde detta utan att orsaka toxicitet. Briquilimab riktar sig mot CD117 – ett protein som finns på blodstamceller – och kontrollerar deras utveckling.

Studien genomfördes vid Stanford Medical School (Kalifornien, USA) på tre barn med Fanconis anemi – en sällsynt genetisk sjukdom. Varje barn behövde endast en infusion av briquilimab 12 dagar före stamcellstransplantationen.

Resultaten visade att efter 30 dagar hade friska celler från donatorn täckt nästan all barnens benmärg. Inledningsvis var forskargruppens mål att endast uppnå 1 % täckning – vilket innebär att 1 % av cellerna i benmärgen kom från donatorn. Men tester två år senare visade att alla tre barnen hade nästan 100 % donatorceller och fortfarande är friska.

Det är värt att notera att stamcellerna i alla tre fallen donerades från patientens egna föräldrar. Detta är omöjligt eftersom föräldrarna ofta inte är en perfekt genetisk matchning med sitt barn, vilket lätt kan leda till avstötning av transplantatet.

För att övervinna detta tog forskare bort immunceller från den donerade märgen, för att undvika risken att mottagarens kropp attackerar de transplanterade cellerna.

Teamet genomför nu studier i mellanstadiet på fler barn med Fanconis anemi och planerar att testa det även för andra genetiska sjukdomar som kräver benmärgstransplantationer.

Samtidigt testar ett annat forskarteam vid Stanford School of Medicine möjligheten att tillämpa briquilimab på äldre cancerpatienter – de som är för svaga eller har många underliggande sjukdomar för att uthärda full dos av kemoterapi eller strålbehandling.

(TTXVN/Vietnam+)

Källa: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp