เครื่องมือที่เรียกว่า "ตัวแก้ไขฐาน" นี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อซ่อมแซมนิวคลีโอเบสแต่ละตัว (มักเรียกว่าเบส) ในคู่เบส ซึ่งเป็นส่วนที่ประกอบเป็นโครงสร้างเกลียวคู่ของ DNA โดยแก้ไขข้อผิดพลาดทางพันธุกรรมโดยไม่ต้องตัดเกลียวคู่ของ DNA เหมือนเครื่องมือ CRISPR-Cas9 ที่มีชื่อเสียง
David R. Liu ผู้อำนวยการสถาบัน Merkin Institute for Medical Translational Technology (ภายใต้ Board Institute ในสหรัฐอเมริกา) และหัวหน้าทีมวิจัย กล่าวกับ The Conversation ว่าเครื่องมือของพวกเขาสามารถแก้ไขข้อผิดพลาดประเภทต่างๆ ที่พบบ่อยที่สุด 4 ประเภทใน DNA ซึ่งคิดเป็นประมาณ 30% ของข้อผิดพลาด DNA ที่ทำให้เกิดโรคทั้งหมดที่ทราบ
การศึกษานี้เพิ่งได้รับการตีพิมพ์อย่างเป็นทางการใน National Science Review ซึ่ง เป็นวารสาร วิทยาศาสตร์ ระดับนานาชาติของสถาบัน วิทยาศาสตร์ แห่งประเทศจีน
คุณเดวิด อาร์. หลิว ภาพ: สถาบันบรอด
หยาง ฮุย ผู้เชี่ยวชาญจากสถาบันวิทยาศาสตร์แห่งชาติจีน ซึ่งเป็นสมาชิกทีมวิจัย กล่าวว่าเครื่องมือใหม่นี้ไม่เพียงแต่มีบทบาทสำคัญในสาขาการบำบัดด้วยยีนเท่านั้น แต่ยังช่วยให้พวกเขาสร้างระบบที่พร้อมสำหรับการใช้งานทางคลินิกและเชิงพาณิชย์ได้อีกด้วย จึงสามารถทำลายสถานะที่โดดเด่นของ CRISPR-Cas9 ได้
นี่คือเครื่องมือตัดต่อยีนอันโด่งดังที่ช่วยนำรางวัลโนเบลสาขาเคมีประจำปี 2020 มาสู่นักวิทยาศาสตร์สองคน ได้แก่ เอมมานูเอล ชาร์ป็องติเยร์ (ฝรั่งเศส) และเจนนิเฟอร์ ดูดนา (สหรัฐอเมริกา) อย่างไรก็ตาม เซาท์ไชน่ามอร์นิงโพสต์ รายงานเมื่อวันที่ 31 พฤษภาคมว่า CRISPR-Cas9 ยังคงมีข้อบกพร่องอยู่บ้าง ซึ่งอาจเข้าใจได้ว่าเป็นมีดระดับโมเลกุลที่ตัดส่วนดีเอ็นเอที่ผิดปกติออก และหวังว่าจะสามารถฟื้นฟูตามธรรมชาติเพื่อจัดเรียงใหม่ได้
เรื่องนี้น่ากังวลเพราะอาจนำไปสู่ผลกระทบที่ผิดเป้าหมายได้ ขณะเดียวกัน คุณหยางกล่าวว่า การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมของมนุษย์มากกว่าครึ่งหนึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ที่เกิดจากเบสเฉพาะ ดังนั้นการแก้ไขเบสจึงสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์เหล่านี้ได้อย่างแม่นยำ
การทดลองทางคลินิกโดยใช้ตัวแก้ไขฐานกำลังอยู่ระหว่างดำเนินการเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมหลายชนิด รวมถึงโรคเม็ดเลือดรูปเคียว โรคธาลัสซีเมีย และโรคหลอดเลือดหัวใจบางชนิด
เมื่อปีที่แล้ว ผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดทีเซลล์ในสหราชอาณาจักรได้รับการรักษาด้วยการบำบัดด้วยการตัดแต่งฐานเซลล์ ซึ่งเป็นครั้งแรกของโลกที่มีการใช้เทคโนโลยีนี้
“ในขณะที่เครื่องมือตัดต่อยีนยังคงพัฒนาต่อไป นักวิทยาศาสตร์และบริษัทชีวการแพทย์จะสามารถทำการทดลองทางคลินิกและค้นหาวิธีการรักษาโรคที่หายากได้มากขึ้น” หยางกล่าวเสริม
เมื่อเร็ว ๆ นี้ ทีมวิจัยอีกทีมหนึ่งซึ่งนำโดยหลิว รายงานว่าประสบความสำเร็จในการใช้เทคโนโลยีการแก้ไขฐานเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงที่ไขสันหลังในหนู งานวิจัยนี้ได้รับการตีพิมพ์โดยหลิวและผู้เขียนร่วมอีก 16 คนในวารสารนานาชาติ Science เมื่อเดือนมีนาคมปีนี้ ซึ่งมอบความหวังในการรักษาโรคที่คล้ายคลึงกันในมนุษย์
กฎใหม่เกี่ยวกับจริยธรรมชีวภาพ
จีนเพิ่งออกกฎระเบียบใหม่เกี่ยวกับจริยธรรมชีวภาพในการวิจัยในมนุษย์ ซึ่งขยายขอบเขตการวิจัยดังกล่าวให้กว้างขึ้น เมื่อเทียบกับแนวทางปฏิบัติในปี 2559 กฎระเบียบใหม่นี้มีรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการวิจัยในมนุษย์และบทลงโทษทางปกครองสำหรับการละเมิด
โดยเฉพาะอย่างยิ่ง นโยบายปี 2559 มีผลบังคับใช้เฉพาะกับการวิจัยทางชีวการแพทย์ในสถาบันทางการแพทย์เท่านั้น แต่นโยบายใหม่นี้จะครอบคลุมการวิจัยที่เกี่ยวข้องกับมนุษย์ในมหาวิทยาลัยและสถาบันวิจัยต่างๆ นอกจากนี้ การวิจัยเกี่ยวกับเซลล์ เนื้อเยื่อ อวัยวะ ไข่ที่ได้รับการปฏิสนธิ ตัวอ่อน และทารกในครรภ์ของมนุษย์ จะต้องได้รับการตรวจสอบและประเมินผลทางจริยธรรมด้วย
จีนได้เสริมสร้างกฎหมายและข้อบังคับด้านจริยธรรมให้เข้มแข็งขึ้นนับตั้งแต่เกิดกรณีอื้อฉาวเกี่ยวกับการตัดแต่งยีนในปี 2018 ซึ่งเกี่ยวข้องกับนักวิจัยเหอ เจี้ยนคุ้ย ซึ่งถูกตัดสินจำคุกสามปีในข้อหา “ประกอบวิชาชีพแพทย์โดยผิดกฎหมาย” ตามรายงานของเซาท์ไชน่ามอร์นิงโพสต์ หลังจากได้รับการปล่อยตัว เหอได้กล่าวผ่านโซเชียลมีเดียในเดือนกุมภาพันธ์ว่าเขาต้องการทำการวิจัยเกี่ยวกับโรคทางพันธุกรรมที่หายากต่อไป
โรคแรกที่เขาต้องการรักษาคือโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ ซึ่งมักเกิดกับเด็กผู้ชาย อย่างไรก็ตาม กลุ่มนักวิทยาศาสตร์และผู้เชี่ยวชาญด้านกฎหมายชาวจีนได้เรียกร้องให้ทางการสั่งห้ามเขาทำการทดลองที่เกี่ยวข้องกับมนุษย์หรือการตัดแต่งยีน
สปริงไม
แหล่งที่มา
การแสดงความคิดเห็น (0)