ทำไมยารักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงถึงมีราคาถึง 50,000 ล้านดองต่อโดส?

วัตถุดิบที่มีราคาแพง การผลิตที่ซับซ้อน และรูปแบบที่ยากต่อการจำลอง ส่งผลให้ Zolgensma ซึ่งเป็นยารักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง มีราคาอยู่ที่ 2.1 ล้านเหรียญสหรัฐ (50,000 ล้านดองเวียดนาม) ต่อโดส

ยาที่มีเพียงครั้งเดียวในชีวิตนี้ใช้รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Spinal Muscle Atrophy (SMA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้อลีบและอ่อนแรง ยานี้พัฒนาโดย AveXis บริษัทในเครือของ Novartis บริษัทยายักษ์ใหญ่ของสหรัฐอเมริกา และกล่าวกันว่าเป็นยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลก ณ เวลาที่เปิดตัว บริษัทประกันภัยบางแห่งไม่คุ้มครองยานี้เนื่องจากราคาที่สูง ในขณะที่บริษัทอื่นๆ มีข้อกำหนดที่เข้มงวดในการจำกัดจำนวนผู้ป่วยที่มีสิทธิ์

เด็กชาวเวียดนามจำนวน 7 รายที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลังได้รับยาฟรีจาก AveXis ผ่านโครงการลอตเตอรีที่จัดขึ้นทุก 2 สัปดาห์

ประสิทธิผลของการรักษาที่ก้าวล้ำ

ผู้เชี่ยวชาญระบุว่า การทำความเข้าใจว่าทำไมยาโซลเจนส์มาหนึ่งโดสจึงมีราคาเกือบ 5 หมื่นล้านดอง จำเป็นต้องศึกษาถึงที่มาและวิธีการผลิตยานี้ โซลเจนส์มาจัดอยู่ในกลุ่มยาเฉพาะบุคคล ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ปัญหาเฉพาะที่เกิดจากรหัสพันธุกรรมของผู้ป่วย ดังนั้น วิธีการรักษาโรคนี้จึงมีประสิทธิภาพมากกว่าวิธีการรักษาแบบดั้งเดิมที่ใช้กันทั่วไปและพบได้บ่อยในผู้ป่วยจำนวนมาก

โซลเจนส์มาเป็นยีนบำบัดชนิดหนึ่ง ยานี้จะแทนที่ยีน SMN1 ที่ผิดปกติในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงที่ไขสันหลังด้วยยีนใหม่ที่ทำงานได้ตามปกติ

แต่การนำสำเนาที่แข็งแรงนี้เข้าสู่เซลล์ไม่ใช่เรื่องง่าย ยีนใหม่นี้ต้องถูกใส่ไว้ในเวกเตอร์ไวรัสที่เรียกว่าอะดีโนไวรัสชนิด 9 (AAV9) นักวิทยาศาสตร์ จะกำจัดดีเอ็นเอของไวรัสบางส่วนออกไปเพื่อไม่ให้ก่อให้เกิดโรคในมนุษย์ เมื่อไวรัสเข้าสู่ร่างกายผ่านทางหลอดเลือดดำ เวกเตอร์ไวรัสจะเดินทางไปยังเซลล์โดยนำยีนใหม่ที่แข็งแรงไปแทนที่ยีนที่บกพร่อง

ยาตัวนี้ยังประกอบด้วยสารออกฤทธิ์ onasemnogene abeparvovec ซึ่งช่วยฟื้นฟูยีนและสร้างโปรตีนสำหรับการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อและการทำงานของเส้นประสาท หลังจากมีการนำยา Zolgensma มาใช้ มีเด็กในสหราชอาณาจักรประมาณ 80 คนได้รับการรักษาให้หายจากอาการวิกฤตในแต่ละปี

บริษัทผู้ผลิตโนวาร์ติสระบุว่ายาโซลเจนส์มามีราคาแพงเนื่องจาก “เปลี่ยนแปลงชีวิตของครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคร้ายแรงนี้อย่างมีนัยสำคัญ” ทุกปี มีเด็กมากกว่า 60,000 คนทั่วโลกได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดกระดูกสันหลังฝ่อ นับตั้งแต่เปิดตัว ยาโซลเจนส์มาได้รับการอนุมัติในประมาณ 38 ประเทศ และมีเด็กมากกว่า 1,000 คนที่ได้รับยานี้

Vas Narasimhan ซีอีโอของบริษัท Novartis โต้แย้งว่ายีนบำบัดถือเป็นความก้าวหน้าทางการแพทย์ที่ให้ความหวังในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงได้ด้วยยาเพียงโดสเดียว

ยาโซลเจนส์มาราคา 2.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ภาพ: โนวาร์ติส — ยาโซลเจนส์มาราคา 2.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ภาพ: *โนวาร์ติส*

ยากที่จะจำลองรูปแบบการผลิต

แม้ว่ายีนบำบัดจะเป็นทางเลือกการรักษาที่มีแนวโน้มดีสำหรับโรคหลายชนิด แต่กระบวนการผลิตยากลับเป็นเรื่องยาก ซึ่งแตกต่างจากการรักษาด้วยแอนติบอดี ซึ่งช่วยสร้างและขยายสายพันธุ์เซลล์ ยีนบำบัดนั้นขยายขนาดได้ยากและมีต้นทุนการผลิตสูงมาก

ปัญหาอยู่ที่ชีววิทยา เพราะเวกเตอร์ AAV9 ดั้งเดิมคือไวรัสที่ต้องการฆ่าเซลล์ เมื่อนำ DNA ออกและแทนที่แล้ว ไวรัสก็ปลอดภัยที่จะเข้าสู่เซลล์มนุษย์ อย่างไรก็ตาม กระบวนการที่จะไปถึงขั้นตอนนี้มีค่าใช้จ่ายสูงมาก

บริษัทต่างๆ กำลังเร่งพัฒนาและทำตลาดยาใหม่ๆ แต่กลับไม่ได้ใช้เวลามากนักในการปรับปรุงกระบวนการผลิตให้มีประสิทธิภาพสูงสุด ส่งผลให้ยาต้องเร่งออกสู่ตลาดด้วยต้นทุนที่สูง

“ขณะนี้ โลกยังไม่มีศักยภาพหรือกระบวนการผลิตยาสำหรับโรคหายากหรือโรคหายากมาก สำหรับการบำบัดด้วยยีน จำเป็นต้องซื้อวัตถุดิบที่มีราคาแพงมาก ดังนั้นความสามารถในการขยายขนาดและการดำเนินงานรูปแบบนี้จึงมีจำกัดมาก” เอริค ฮอบส์ ซีอีโอของเบิร์กลีย์ ไลท์ส อธิบาย

ปัจจุบัน Zolgensma เป็นยาที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท Novartis โดยไม่มีเวอร์ชันชีววัตถุคล้ายคลึงวางจำหน่าย ซึ่งเป็นยาที่มีคุณภาพ ความปลอดภัย และประสิทธิผลทางคลินิกคล้ายคลึงกับผลิตภัณฑ์เดิม

โซลเกนส์มายังถือเป็นยาชีวภาพ หมายถึง ยาที่สร้างขึ้นจากเซลล์ที่มีชีวิต ดังนั้น นักวิทยาศาสตร์จึงไม่สามารถผลิตยาที่เหมือนกันทุกประการได้

ทางเลือกอื่นนอกจากโซลเจนส์มาคือสปินราซา ซึ่งต้องรับประทานปีละสี่ครั้งตลอดชีวิต ราคายาอยู่ที่ 750,000 ดอลลาร์สหรัฐในปีแรก และ 350,000 ดอลลาร์สหรัฐต่อปีหลังจากนั้น หรือประมาณ 4 ล้านดอลลาร์สหรัฐตลอด 10 ปี

กลุ่มไม่แสวงหากำไร Institute for Clinical Economics Review ประเมินว่าราคาที่ยุติธรรมสำหรับยีนบำบัดรูปแบบใหม่จะอยู่ระหว่าง 1.2 ถึง 2.1 ล้านดอลลาร์

Thuc Linh (อ้างอิงจาก Forbes, Guardian, Healthline )

ลิงค์ที่มา