Лікування зору за допомогою генної терапії

СГГП 27/07/2023 08:56

Підліток Антоніо відновив зір після років життя в темряві завдяки використанню очних крапель генної терапії у Сполучених Штатах.

Лікування зору за допомогою генної терапії в Інституті зору Баскома Палмера.

Це вважається обнадійливою новиною для мільйонів людей із захворюваннями очей. З народження Антоніо страждає від рідкісного генетичного захворювання, яке викликає пухирі по всьому тілу та в очах. Це захворювання вражає приблизно 3000 людей у всьому світі . Захворювання Антоніо зумовлене мутацією в гені, який виробляє білок колагену 7.

У серпні 2022 року Антоніо переніс операцію на правому оці. Після цього доктор Альфонсо Сабатер з Інституту ока Баскома Палмера в США провів експериментальне лікування з використанням геномодифікованих очних крапель на основі терапії під назвою Vyjuvek, яка використовує інактивований вірус простого герпесу для створення функціональних копій гена. Ця лінійка очних крапель була схвалена для лікування Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) після двох років досліджень і випробувань.

До лікування обидва очні яблука Антоніо були вкриті непрозорими шрамами. Після лікування очними краплями генної терапії шрами зникли. Зір правого ока Антоніо досяг 20/25, а лівого – майже 20/50. Стан шкіри Антоніо також покращився після участі в клінічному випробуванні цієї терапії.

Джерело