СГГП
Підліток Антоніо відновив зір після років життя в темряві завдяки очним краплям генної терапії у США.
Генна терапія для лікування зору в Інституті очей Баскома Палмера |
Це вважається обнадійливою новиною для мільйонів людей із захворюваннями очей. Антоніо народився з рідкісним генетичним захворюванням, яке викликає пухирі по всьому тілу та очам. Це захворювання вражає близько 3000 людей у всьому світі . Захворювання Антоніо зумовлене мутацією в гені, який виробляє білок колаген 7.
У серпні 2022 року Антоніо переніс операцію на правому оці, після чого доктор Альфонсо Сабатер з Інституту очей Баскома Палмера в США провів експериментальне лікування за допомогою очних крапель генної терапії на основі препарату під назвою Vyjuvek, який використовує інактивований вірус простого герпесу для створення активних копій цього гена. Ця лінійка очних крапель була схвалена Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) для лікування після 2 років досліджень і випробувань.
До лікування очі Антоніо були вкриті каламутними шрамами. Після лікування очними краплями генної терапії шрами зникли. Зір Антоніо на правому оці становив 20/25. Його ліве око мало зір майже 20/50. Шкіра Антоніо також покращилася після участі в клінічному випробуванні.
Джерело
Коментар (0)