إيطاليا رائدة في مجال العلاج الجيني لعلاج أمراض الدم الوراثية النادرة

أصبحت امرأتان إيطاليتان أول مريضتين في أوروبا تحصلان على علاج جيني متقدم لاضطرابات الدم الوراثية النادرة.

أصبحت امرأتان إيطاليتان في العشرينيات من العمر أول مريضتين في أوروبا تتلقى علاجًا جينيًا متقدمًا لاضطرابات الدم الوراثية النادرة.

في مستشفى سان ماتيو في بافيا، جنوب ميلانو، تلقى مريضان - أحدهما مصاب بمرض بيتا ثلاسيميا الكبرى والآخر مصاب بفقر الدم المنجلي الشديد - رسميًا العلاج الجيني Casgevy، وهو الأول الذي يتم نشره خارج إطار تجربة سريرية في أوروبا.

Casgevy هو علاج ثوري تم تطويره باستخدام تكنولوجيا تحرير الجينات المتقدمة لتصحيح الطفرات في جين بيتا جلوبين - السبب الرئيسي لاضطرابات الهيموجلوبين مثل بيتا ثلاسيميا وفقر الدم المنجلي.

تنتمي الأمراض المذكورة أعلاه إلى مجموعة اعتلال الهيموجلوبين - وهي اضطرابات وراثية خطيرة مرتبطة بالهيموجلوبين - والتي تتطلب في كثير من الأحيان عمليات نقل دم مدى الحياة، بينما تواجه أيضًا مضاعفات فشل العديد من الأعضاء وانخفاض جودة الحياة بشكل كبير.

ومن المتوقع أن يشكل هذا العلاج الرائد نقطة تحول في علاج الأمراض في مجموعة اعتلال الهيموجلوبين.

(فيتنام+)

المصدر: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp