China gibt Entdeckung eines neuen Gens bekannt

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Das als „Baseneditor“ bezeichnete Tool zielt darauf ab, einzelne Nukleobasen (oft als Basen bezeichnet) in Basenpaaren zu reparieren – also das Material, aus dem die Doppelhelixstruktur der DNA besteht – und so genetische Fehler zu korrigieren, ohne die DNA-Doppelhelix zu zerschneiden, wie das berühmte CRISPR-Cas9-Tool.

Im Gespräch mit The Conversation sagte David R. Liu, Direktor des Merkin Institute for Medical Translational Technology (unter dem Board Institute in den USA) und Leiter des Forschungsteams, dass ihr Tool vier der häufigsten Arten von Fehlern in der DNA bearbeiten könne, die etwa 30 % aller bekannten krankheitsverursachenden DNA-Fehler ausmachen.

Die Studie wurde gerade offiziell im National Science Review veröffentlicht, einer internationalen wissenschaftlichen Zeitschrift der Chinesischen Akademie der Wissenschaften .

Trung Quốc công bố phát minh mới về gien - Ảnh 1.

Herr David R. Liu Foto: BROAD INSTITUTE

Yang Hui, ein Experte der Chinesischen Akademie der Wissenschaften und Mitglied des Forschungsteams, sagte, dass das neue Werkzeug nicht nur eine wichtige Rolle auf dem Gebiet der Gentherapie spiele, sondern ihnen auch dabei helfe, ein System zu etablieren, das für die klinische und kommerzielle Anwendung bereit sei, und so die dominante Stellung von CRISPR-Cas9 zu brechen.

Dies ist ein berühmtes Werkzeug zur Genom-Editierung, das dazu beitrug, den beiden Wissenschaftlerinnen Emmanuelle Charpentier (Frankreich) und Jennifer Doudna (USA) den Nobelpreis für Chemie 2020 einzubringen. Laut der South China Morning Post vom 31. Mai weist CRISPR-Cas9 jedoch noch einige Mängel auf. Es kann als molekulares Messer verstanden werden, das das fehlerhafte DNA-Segment herausschneidet und auf eine natürliche Wiederherstellung hofft, um es neu anzuordnen.

Dies ist besorgniserregend, da es zu unerwünschten Effekten führen könnte. Laut Herrn Yang sind mehr als die Hälfte der menschlichen genetischen Mutationen auf Mutationen einer bestimmten Base zurückzuführen, sodass diese Mutationen durch die Basenbearbeitung präzise korrigiert werden können.

Derzeit laufen klinische Studien mit Baseneditoren zur Behandlung mehrerer genetischer Erkrankungen, darunter Sichelzellenanämie, Thalassämie und bestimmte Herz-Kreislauf-Erkrankungen.

Letztes Jahr wurde in Großbritannien ein Patient mit T-Zell-Leukämie mit einer Zellbasen-Editierungstherapie behandelt. Dies war weltweit der erste Einsatz dieser Technologie.

„Da sich die Werkzeuge zur Genomeditierung weiterentwickeln, werden Wissenschaftler und biomedizinische Unternehmen in der Lage sein, klinische Studien durchzuführen und Behandlungsmöglichkeiten für mehr seltene Krankheiten zu finden“, fügte Yang hinzu.

Kürzlich berichtete ein weiteres von Liu geleitetes Forschungsteam, dass es mithilfe der Basen-Editierungstechnologie erfolgreich Spinale Muskelatrophie bei Mäusen behandelt habe. Die Arbeit wurde im März dieses Jahres von Liu und 16 Co-Autoren in der internationalen Fachzeitschrift Science veröffentlicht und gibt Anlass zur Hoffnung auf die Behandlung ähnlicher Krankheiten beim Menschen.

Neue Regeln zur Bioethik

China hat kürzlich neue Vorschriften zur Bioethik in der Humanforschung erlassen und damit den Umfang dieser Forschung weiter ausgeweitet. Im Vergleich zu den Richtlinien von 2016 enthalten die neuen Vorschriften mehr Details zur Humanforschung und zu den Verwaltungsstrafen bei Verstößen.

Die Richtlinie von 2016 galt zwar nur für die biomedizinische Forschung in medizinischen Einrichtungen, die neue Richtlinie umfasst jedoch auch die Forschung an Menschen an Universitäten und Forschungsinstituten. Darüber hinaus wird die Forschung an menschlichen Zellen, Geweben, Organen, befruchteten Eizellen, Embryonen und Föten einer ethischen Überprüfung und Bewertung unterzogen.

China verschärft seine ethischen Gesetze und Vorschriften seit dem Genom-Editierungsskandal im Jahr 2018, in den der Forscher He Jiankui verwickelt war. Laut der South China Morning Post wurde er wegen „illegaler Ausübung der Medizin“ zu drei Jahren Gefängnis verurteilt. Nach seiner Entlassung aus dem Gefängnis erklärte He im Februar in den sozialen Medien, er wolle seine Forschung zu seltenen genetischen Erkrankungen fortsetzen.

Die erste Krankheit, die er behandeln möchte, ist die Muskeldystrophie Duchenne, die normalerweise Jungen betrifft. Eine Gruppe chinesischer Wissenschaftler und Rechtsexperten forderte die Behörden jedoch auf, ihm Experimente an Menschen oder die Genbearbeitung zu verbieten.

Frühling Mai

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