Οι ΗΠΑ εγκρίνουν επαναστατική θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε στις 8 Δεκεμβρίου δύο γονιδιακές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της Lyfgenia, η οποία χρησιμοποιεί έναν ακίνδυνο ιό για την επεξεργασία γονιδίων, και της θεραπείας Casgevy, η οποία χρησιμοποιεί την τεχνολογία CRISPR, η οποία κέρδισε το βραβείο Νόμπελ 2020, σύμφωνα με το AFP.

Το Casgevy είναι μια συνεργασία μεταξύ της Vertex Pharmaceuticals (ΗΠΑ) και της CRISPR Therapeutics (Ελβετία). Αυτό το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη διόρθωση προβληματικών γονιδίων σε βλαστοκύτταρα μυελού των οστών ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική αναιμία και θαλασσαιμία.

Και οι δύο ασθένειες προέρχονται από σφάλματα στο γονίδιο της αιμοσφαιρίνης. Οι θεραπείες γονιδιακής θεραπείας μπορούν να κοστίσουν εκατομμύρια δολάρια και είναι απρόσιτες για πολλούς ασθενείς, επομένως η Vertex Pharmaceuticals εργάζεται για να διατηρήσει το κόστος όσο το δυνατόν χαμηλότερο.

Αυτή είναι η πρώτη έγκριση του Casgevy από τον FDA, αφότου η Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) έδωσε το πράσινο φως στο φάρμακο τον περασμένο μήνα.

Τεχνικοί εργάζονται σε ένα εργαστήριο στο Νοσοκομείο Παίδων του Σινσινάτι (ΗΠΑ), όπου δοκιμάζονται θεραπείες επεξεργασίας γονιδίων.

Νοσοκομείο Παίδων του Σινσινάτι

«Αυτές οι θεραπείες αντιπροσωπεύουν μια σημαντική πρόοδο στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία. Η δυνατότητα αυτών των προϊόντων να αλλάξουν τη ζωή των ασθενών με δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι τεράστια», δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Φαρμάκων του FDA.

Περισσότεροι από 100.000 Αμερικανοί, κυρίως έγχρωμοι, πάσχουν από δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια επώδυνη και απειλητική για τη ζωή ασθένεια για την οποία οι επαγγελματίες υγείας αγωνίζονται να βρουν θεραπεία, σύμφωνα με το AFP.

Ο πρόεδρος των ΗΠΑ Τζο Μπάιντεν τόνισε επίσης ότι η ανακοίνωση του FDA στις 8 Δεκεμβρίου «καταδεικνύει τη δύναμη της ιατρικής καινοτομίας στη βελτίωση της ζωής των Αμερικανών». Ο κ. Μπάιντεν τόνισε επίσης: «Η κυβέρνησή μου θα συνεχίσει να εργάζεται για την επιτάχυνση της ανάπτυξης θεραπειών για σπάνιες ασθένειες και να υποστηρίζει την ιατρική έρευνα και καινοτομία που κατέστησε δυνατή αυτή την ανακάλυψη».

Οι επιστήμονες αναπτύσσουν επίσης μεθόδους για την επεξεργασία γονιδίων σε μεγάλα όργανα, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφάλου, ανοίγοντας ενδεχομένως τον δρόμο για τη θεραπεία ασθενειών όπως η μυϊκή δυστροφία και η νόσος του Χάντινγκτον, σύμφωνα με το AFP.

Σύνδεσμος πηγής: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm