Un avance en la edición genética abre el camino a la cura de cientos de enfermedades genéticas

Científicos estadounidenses han desarrollado una versión vPE que reduce casi todos los errores al editar el ADN, allanando el camino para tratar cientos de enfermedades genéticas raras.

Una nueva herramienta desarrollada por el MIT modifica el ADN con 60 veces más precisión, prometiendo hacer de la terapia genética un tratamiento más seguro que nunca.

Investigadores del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) han anunciado un avance importante en la tecnología de edición genética que reduce los errores a niveles sin precedentes. Al modificar las proteínas clave del sistema de edición de ADN, el equipo ha desarrollado una nueva herramienta que comete 60 veces menos errores que los métodos anteriores, lo que abre la posibilidad de tratamientos seguros para cientos de enfermedades genéticas.

El método se basa en la "edición primaria", una técnica avanzada de edición genética desarrollada en 2019 que permite reemplazar segmentos de ADN defectuosos con secuencias sanas sin cortar ambas cadenas de ADN. Sin embargo, la edición primaria aún conlleva el riesgo de introducir pequeños errores en el ADN, lo que a veces puede causar complicaciones.

"El nuevo enfoque no complica el sistema de administración ni agrega un paso intermedio, pero produce resultados de edición mucho más precisos, reduciendo significativamente las mutaciones no deseadas", dijo el profesor Phillip Sharp, miembro del MIT y coautor principal del estudio.

Con la nueva técnica de refinamiento, el equipo del MIT redujo la tasa de error en la edición principal de aproximadamente 1 en 7 a 1 en 101, y en el modo de edición de mayor precisión, de 1 en 122 a 1 en 543.

El equipo denominó la nueva versión de la edición vPE (variante Prime Editor). Las pruebas en células humanas y ratones demostraron que vPE alcanzó el mayor nivel de precisión jamás registrado en el campo de la edición genética.

"Como con cualquier fármaco, es importante lograr una alta eficacia con la menor cantidad posible de efectos secundarios. Con la edición genética, este es un avance que hace que el método sea mucho más seguro y viable", afirmó el profesor Robert Langer, coautor del estudio.

La investigación fue dirigida por el científico Vikash Chauhan del Instituto Koch para la Investigación del Cáncer (MIT) y fue publicada en la revista Nature .

El equipo del MIT continúa optimizando la eficiencia de la herramienta vPE y encontrando formas de administrarla al tejido u órgano adecuado para el tratamiento: un desafío de larga data para la terapia genética.

“Esta herramienta no solo amplía la capacidad de tratar enfermedades genéticas raras, sino que también es útil en la investigación básica, ayudando a los laboratorios a comprender mejor cómo crecen las células, responden a los medicamentos o evolucionan en el cáncer”, dijo Chauhan.

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VNA

Fuente: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm