התייחסות לחששות בנוגע לתרופות נדירות.

[מודעה_1]

SGGP 26/05/2023 06:32

שישה בקבוקונים של נוגד רעלן בוטוליזם Heptavalent הגיעו זה עתה להו צ'י מין סיטי כסיוע חירום מארגון הבריאות העולמי (WHO), אך חולים רבים לא יכלו לחכות יותר! ייסורי הרופאים וקרובי משפחתם של החולים מעלה אצלנו שאלה: מדוע הנוגדן אינו זמין בקלות?

הרעלת בוטולינום נגרמת על ידי החיידק האנאירובי קלוסטרידיום בוטולינום. חיידק זה יכול לשרוד ולשגשג רק בסביבה נטולת אוויר לחלוטין. הוא מייצר חלבון רעיל ביותר, כנראה החזק ביותר מסוגו. רעלן זה נספג דרך המעיים של אנשים נגועים, חודר לזרם הדם ותוקף תאי עצב על ידי קשירה אליהם, תוך שיתוק עצבים מוטוריים. זה מוביל לחולשת שרירים ושיתוק, דום נשימה ומוות.

חיידקי הבוטולינום הגורמים למחלות בבני אדם מסווגים כיום ל-7 סוגים (תת-סוגים A, B, C, D, E, F, G), ולכן גם לרעלן יש 7 סוגים שונים. החיידקים הגורמים למחלות בילדים הם בדרך כלל סוגים A ו-E, בעוד שבמבוגרים הם יכולים להיגרם מכל 7 הסוגים. לפני שהיה זמין נוגדן, שיעור התמותה בארה"ב נרשם כ-60%; כעת, משקיים נוגדן, שיעור התמותה ירד מתחת ל-7%.

התרופה הראשונה לבוטולינום נוצרה בשנת 1970 במכון המחקר הרפואי של צבא ארה"ב. רק בשנת 2013 אושרה לייצור המוני תרופה חדשה ומעורבבת לבוטולינום, המכילה שבעה תרכובות שונות. עקרון הייצור של תרופות נגד בוטולינום דומה לזה של תרופות נגד ארס נחשים. אבל מדוע הן כה נדירות?

הבעיה היא שמספר האנשים הנדבקים ברעלן הבוטולינום ברחבי העולם אינו גדול. על פי נתונים סטטיסטיים בארה"ב, במאה הקודמת היו פחות מ-200 זיהומי בוטולינום בשנה, וכיום המספר נע רק בין עשרות לאלפים. לכן, ייצור התרופה בכמויות גדולות אינו הכרחי; ייצור בקנה מידה גדול נחוץ רק כאשר יש הזמנה ספציפית.

במדינות מפותחות, שירותי רפואת החירום של כל מדינה שומרים על עתודה מסוימת ברוב שדות התעופה הגדולים. בעת הצורך, הם יכולים להעמיס את הנוגדן על מטוסים ולהעבירו מיד לאזור הפגוע. הזמן הטוב ביותר לטיפול הוא תוך יומיים מתחילת הופעת התסמינים. הנוגדן נקשר רק לרעלים חופשיים בדם ומפרק אותם; אם הרעלים כבר נקשרו לתאי עצב, לא ניתן לנטרל אותו, והגוף יצטרך לייצר מחדש תאים חדשים.

הסיכון להרעלה קיים תמיד ויכול להתרחש בכל עת. מגזר הבריאות צריך לאגור כמות מסוימת של נוגדן זה. ניתן לאחסן את הבוטוליזם אנטיטוקסין הפטוולנטי בטמפרטורה של -20 מעלות צלזיוס למשך 4 שנים, ולכן רכישתו להכנה לכל המדינה היא הכרחית ובמסגרת יכולות מגזר הבריאות. לא רק בוטולינום, משרד הבריאות קיבל לאחרונה משימה מהממשלה לחקור ולפתח מנגנונים להבטחת זמינותן של תרופות נדירות ובעלות אספקה מוגבלת.

לכן, יש צורך דחוף במנגנון פיננסי ספציפי שיאפשר למתקני בריאות לאגור באופן יזום תרופות נדירות; יש גם להקים מנגנון שיאפשר למתקני בריאות לרכוש ולאגור תרופות מסוימות נגד רעלים ולקבל את סילוקן אם הן פוקעות עקב מחסור בחולים. חשוב מכל, על המשרד לגבש מדיניות שתעודד חברות תרופות מקומיות לייצר תרופות נדירות כדי להבטיח אספקה מקומית אמינה. בואו לא ניתן לסיפור העצוב של "מחסור בתרופות" להימשך!

[מודעה_2]
מָקוֹר