महंगे कच्चे माल, जटिल विनिर्माण और नकल करने में कठिन मॉडल के कारण स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के इलाज के लिए दवा ज़ोल्गेन्स्मा की कीमत 2.1 मिलियन डॉलर (VND50 बिलियन) प्रति खुराक है।
जीवन में एक बार इस्तेमाल होने वाली यह दवा स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) का इलाज करती है, जो एक आनुवंशिक विकार है जो मांसपेशियों के क्षय और कमजोरी का कारण बनता है। अमेरिकी दवा कंपनी नोवार्टिस की सहायक कंपनी एवेक्सिस द्वारा विकसित इस दवा को लॉन्च के समय दुनिया की सबसे महंगी दवा बताया गया था। कुछ बीमा कंपनियों ने इसकी ऊँची कीमत के कारण इस दवा को कवर नहीं किया। अन्य कंपनियों ने इस दवा के लिए पात्र रोगियों की संख्या सीमित करने के लिए सख्त नियम बनाए।
स्पाइनल मस्कुलर अट्रोफी से पीड़ित सात वियतनामी बच्चों को एवेक्सिस द्वारा महीने में दो बार आयोजित लॉटरी कार्यक्रम के माध्यम से मुफ्त दवा उपलब्ध कराई गई है।
अभूतपूर्व उपचार प्रभावशीलता
विशेषज्ञों के अनुसार, ज़ोल्गेन्स्मा की एक खुराक की कीमत लगभग 50 अरब वियतनामी डोंग क्यों है, यह समझने के लिए यह समझना ज़रूरी है कि इस दवा का निर्माण कैसे और क्यों हुआ। ज़ोल्गेन्स्मा व्यक्तिगत दवाओं के समूह से संबंधित है, जो मरीज़ के आनुवंशिक कोड के कारण होने वाली विशिष्ट समस्याओं को लक्षित करती हैं। इस प्रकार, बीमारी के इलाज का यह तरीका पारंपरिक तरीकों से कहीं ज़्यादा प्रभावी है, जो लोकप्रिय हैं और कई मरीज़ों के लिए उपलब्ध हैं।
ज़ोल्गेन्स्मा मूलतः एक प्रकार की जीन थेरेपी है। यह दवा स्पाइनल मस्कुलर अट्रोफी से पीड़ित लोगों में दोषपूर्ण SMN1 जीन को एक नए, सामान्य रूप से कार्यशील जीन से बदल देती है।
लेकिन इस स्वस्थ प्रतिलिपि को कोशिकाओं में पहुँचाना आसान नहीं है। नए जीन को एडेनोवायरस 9 (AAV9) नामक एक वायरल वेक्टर के अंदर रखा जाना चाहिए। वैज्ञानिक वायरस के कुछ डीएनए को हटा देते हैं ताकि यह लोगों में बीमारी पैदा न कर सके। एक बार अंतःशिरा संक्रमण के माध्यम से शरीर में प्रवेश करने के बाद, वायरल वेक्टर कोशिकाओं तक पहुँचता है और दोषपूर्ण जीन की जगह नए, स्वस्थ जीन को ले जाता है।
इस दवा में सक्रिय घटक ओनासेमनोजेन एबेपार्वोवेक भी होता है, जो जीन को पुनर्स्थापित करने और मांसपेशियों की गति और तंत्रिका कार्य के लिए प्रोटीन बनाने में मदद करता है। ज़ोल्गेन्स्मा के इस्तेमाल के बाद, ब्रिटेन में हर साल लगभग 80 बच्चों को गंभीर स्थिति से मुक्त किया गया।
निर्माता नोवार्टिस ने कहा कि ज़ोल्गेन्स्मा महँगा है क्योंकि यह "एक विनाशकारी बीमारी से प्रभावित परिवारों के जीवन में नाटकीय बदलाव लाता है।" हर साल, दुनिया भर में 60,000 से ज़्यादा बच्चों में स्पाइनल मस्कुलर अट्रोफी का निदान होता है। लॉन्च होने के बाद से, ज़ोल्गेन्स्मा को लगभग 38 देशों ने मंज़ूरी दी है और 1,000 से ज़्यादा बच्चे इस दवा का इस्तेमाल कर रहे हैं।
नोवार्टिस के मुख्य कार्यकारी अधिकारी वास नरसिम्हन का तर्क है कि जीन थेरेपी एक चिकित्सा सफलता है, जो केवल एक खुराक से घातक आनुवंशिक रोगों को ठीक करने की आशा प्रदान करती है।
ज़ोल्गेन्स्मा दवा की कीमत 2.1 मिलियन अमेरिकी डॉलर है। फोटो: नोवार्टिस
उत्पादन मॉडल को दोहराना कठिन
हालांकि जीन थेरेपी कई बीमारियों के इलाज के लिए एक आशाजनक विकल्प है, लेकिन दवाओं के निर्माण की प्रक्रिया कठिन है। एंटीबॉडी उपचारों के विपरीत, जो कोशिका रेखाओं के निर्माण और विस्तार की अनुमति देते हैं, जीन थेरेपी का विस्तार करना कठिन है और इसका उत्पादन बहुत महंगा है।
समस्या जीव विज्ञान में है, क्योंकि मूल AAV9 वेक्टर एक वायरस है जो कोशिकाओं को मारना चाहता है। एक बार डीएनए को हटाकर उसकी जगह लगाने के बाद, वायरस को मानव कोशिकाओं में सुरक्षित रूप से प्रवेश कराया जा सकता है। हालाँकि, इस चरण तक पहुँचने की प्रक्रिया बेहद महंगी है।
कंपनियाँ नई दवाएँ विकसित करने और उन्हें बाज़ार में लाने की होड़ में लगी रहती हैं। लेकिन वे अपनी निर्माण प्रक्रियाओं को बेहतर बनाने में ज़्यादा समय नहीं लगातीं। नतीजतन, दवाएँ ऊँची कीमतों पर बाज़ार में आनन-फानन में उतार दी जाती हैं।
बर्कले लाइट्स के सीईओ एरिक हॉब्स बताते हैं, "फ़िलहाल, दुनिया के पास दुर्लभ या अत्यंत दुर्लभ बीमारियों के लिए दवाइयाँ बनाने की क्षमता और निर्माण प्रक्रियाएँ नहीं हैं। जीन थेरेपी के लिए, आपको बहुत महँगे कच्चे माल खरीदने पड़ते हैं। इसलिए इस मॉडल को बढ़ाने और संचालित करने की क्षमता बहुत सीमित है।"
ज़ोल्जेन्स्मा वर्तमान में नोवार्टिस द्वारा निर्मित एक स्वामित्व वाली दवा है, जिसका कोई बायोसिमिलर संस्करण उपलब्ध नहीं है - एक ऐसी दवा जो गुणवत्ता, सुरक्षा और नैदानिक प्रभावशीलता में मूल उत्पाद के समान हो।
ज़ोल्गेन्स्मा को एक जैविक दवा भी माना जाता है, यानी यह जीवित कोशिकाओं से बनती है। इसलिए वैज्ञानिक इन दवाओं की हूबहू नकल नहीं बना सकते।
ज़ोल्गेन्स्मा का विकल्प स्पिनराज़ा है, जिसे जीवन भर साल में चार बार लिया जाता है। इस दवा की सूची मूल्य पहले वर्ष के लिए $750,000 और उसके बाद प्रत्येक वर्ष $350,000 है, यानी 10 वर्षों में लगभग $4 मिलियन।
गैर-लाभकारी समूह इंस्टीट्यूट फॉर क्लिनिकल इकोनॉमिक रिव्यू का अनुमान है कि नई जीन थेरेपी का उचित मूल्य 1.2 मिलियन डॉलर से 2.1 मिलियन डॉलर के बीच है।
थुक लिन्ह ( फोर्ब्स, गार्जियन, हेल्थलाइन के अनुसार)
[विज्ञापन_2]
स्रोत लिंक
टिप्पणी (0)