Terobosan medis membantu anak-anak dengan transplantasi sumsum tulang menghindari kemoterapi toksik

Menurut laporan penelitian terbaru yang diterbitkan dalam jurnal Nature Medicine, obat antibodi eksperimental yang dikembangkan oleh Jasper Therapeutics telah membuka jalan bagi anak-anak yang membutuhkan transplantasi sel punca untuk menghindari kemoterapi dan radiasi yang sangat beracun.

Dalam transplantasi sumsum tulang, langkah pertama selalu “membersihkan” sumsum tulang yang sakit dengan kemoterapi atau terapi radiasi - suatu prosedur yang menyebabkan serangkaian efek samping yang parah seperti mual, rambut rontok, imunosupresi, dan bahkan gejala sisa jangka panjang seperti infertilitas, kerusakan hati dan ginjal.

Namun, penelitian menunjukkan bahwa obat antibodi briquilimab melakukan hal ini tanpa menyebabkan toksisitas. Briquilimab menargetkan CD117—protein yang ditemukan pada sel punca darah yang mengendalikan pertumbuhannya.

Uji coba dilakukan di Stanford Medical School (California, AS) terhadap 3 anak dengan anemia Fanconi—kelainan genetik langka. Setiap pasien hanya membutuhkan satu infus briquilimab 12 hari sebelum transplantasi sel punca.

Hasilnya menunjukkan bahwa setelah 30 hari, sel donor yang sehat telah menutupi hampir seluruh sumsum tulang anak-anak. Awalnya, target tim adalah mencapai cakupan 1% – artinya 1% sel dalam sumsum tulang berasal dari donor. Namun, tes dua tahun kemudian menunjukkan bahwa ketiga anak tersebut memiliki hampir 100% sel donor dan masih sehat.

Perlu dicatat, dalam ketiga kasus tersebut, sel punca didonorkan dari ayah atau ibu pasien sendiri. Hal ini mustahil karena orang tua seringkali tidak memiliki kecocokan genetik yang sempurna dengan anak mereka, yang dapat dengan mudah menyebabkan penolakan transplantasi.

Untuk mengatasi hal ini, para ilmuwan mengeluarkan sel-sel imun dari sumsum tulang yang didonorkan untuk menghindari risiko tubuh penerima menyerang sel-sel yang ditransplantasikan.

Tim sekarang sedang melakukan uji coba tahap tengah pada lebih banyak anak dengan anemia Fanconi, dan berencana untuk menguji obat tersebut pada penyakit genetik lain yang memerlukan transplantasi sumsum tulang.

Sementara itu, tim peneliti lain di Sekolah Kedokteran Stanford juga menguji kemungkinan penerapan briquilimab kepada pasien kanker lanjut usia - mereka yang terlalu lemah atau memiliki banyak penyakit yang mendasarinya untuk menjalani kemoterapi atau terapi radiasi dosis penuh.

(Vietnam+)

Sumber: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp