フィラデルフィア小児病院の1月23日の発表によると、11歳の患者アイサム・ダムさんは、父親の声、通り過ぎる車の音、髪を切るハサミの音など、生活の音を初めて聞いたという。
アイサム・ダムは、極めて稀な遺伝子欠陥により、重度の難聴を持って生まれました。具体的には、遺伝子の欠陥により、オトフェリン（内耳の有毛細胞が音の振動を脳に伝達する化学信号に変換するために不可欠なタンパク質）の生成が阻害されていました。
オトフェリン遺伝子の欠陥は非常にまれで、小児の先天性難聴の症例のわずか 1 ～ 8 % に発生します。
アイサム・ダムさんは2023年10月4日に手術を受けました。医師たちは彼女の鼓膜の一部を切除し、オトフェリン遺伝子の活性コピーを蝸牛内の液体に輸送するように改変された無害なウイルスを注入しました。その結果、有毛細胞は失われたタンパク質を産生し始め、正常に機能するようになりました。
片耳の治療を受けてから4ヶ月近く経ち、アイサムさんの聴力は著しく改善しました。彼女は現在、軽度から中等度の難聴と診断されており、「生まれて初めて音を実際に聞くことができた」そうです。
フィラデルフィア小児病院の耳鼻咽喉科臨床研究部長である外科医ジョン・ガーミラー氏によると、難聴に対する遺伝子治療は医師や科学者が20年以上研究を続け、ついに成功したものだそうです。
「この患者に実施した遺伝子治療は、非常にまれな遺伝子の異常を修正することを目的としていたが、これらの研究は、将来、小児の難聴を引き起こす150以上の他の遺伝子のいくつかにも応用できる可能性を開く可能性がある」とジョン・ジャーミラー博士は述べた。
ミンホア(ベトナム+、サイゴン・ジャイフォンから編集)
[広告2]
ソース
コメント (0)