フィラデルフィア小児病院が1月23日に発表したところによると、11歳の患者アイサム・ダムちゃんは、父親の声、通り過ぎる車の音、髪を切るハサミの音など、初めて生きている音を聞くことができたという。
アイサム・ダムは、極めて稀な遺伝的欠陥により、重度の難聴を持って生まれた。具体的には、欠陥のある遺伝子によって、内耳の有毛細胞が音の振動を脳に伝達する化学信号に変換するために不可欠なタンパク質であるオトフェルリンの生成が阻害された。
オトフェルリン遺伝子の欠陥は非常にまれで、小児の先天性難聴の症例のわずか1～8％にしか見られない。
アイサム・ダムさんは2023年10月4日に手術を受けました。医師たちは鼓膜の一部を切除し、オトフェルリン遺伝子の活性コピーを蝸牛内の液体に運ぶように改変された無害なウイルスを注入しました。その結果、有毛細胞は欠乏していたタンパク質を生成し始め、正常に機能するようになりました。
片耳の治療を受けてから約4か月後、アイサムさんの聴力は著しく改善しました。現在は軽度から中等度の難聴と診断されており、「生まれて初めて実際に音を聞くことができた」とのことです。
フィラデルフィア小児病院の耳鼻咽喉科臨床研究部長である外科医ジョン・ゲルミラー氏によると、難聴に対する遺伝子治療は、医師や科学者が20年以上かけて取り組んできたものであり、ついに成功したという。
「今回患者に行った遺伝子治療は、非常に稀な遺伝子の異常を矯正することを目的としていましたが、これらの研究は、小児の難聴を引き起こす150以上の他の遺伝子に対する将来的な応用機会を開く可能性を秘めています」と、ジョン・ゲルミラー博士は述べています。
ミンホア(ベトナム+、サイゴン・ジャイフォンから編集)
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