米国、革新的な遺伝子編集療法を承認

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AFP通信によると、米国食品医薬品局（FDA）は12月8日、無害なウイルスを使って遺伝子を編集する「リフゲニア」と、2020年のノーベル賞を受賞したCRISPR技術を使った「カスゲビー」療法の2つの遺伝子治療を承認した。

Casgevyは、Vertex Pharmaceuticals（米国）とCRISPR Therapeutics（スイス）の共同研究です。この薬剤は、鎌状赤血球症およびサラセミアを患う12歳以上の患者の骨髄幹細胞における問題遺伝子の修正に使用されます。

どちらの疾患もヘモグロビン遺伝子の異常が原因です。遺伝子治療は数百万ドルもの費用がかかり、多くの患者にとって手の届かないものとなっています。そのため、Vertex Pharmaceuticalsは費用を可能な限り抑えるよう取り組んでいます。

これは、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）が先月この薬にゴーサインを出して以来、FDAによるCasgevyの初めての承認となる。

「これらの治療法は、鎌状赤血球症の遺伝子治療分野における大きな進歩です。これらの製品が鎌状赤血球症の患者の人生を変える可能性は非常に大きいです」と、FDA生物製剤評価研究センター所長のピーター・マークス氏は述べています。

AFP通信によると、10万人以上のアメリカ人、主に有色人種が鎌状赤血球症を患っている。鎌状赤血球症は痛みを伴い、命を脅かす病気で、医療専門家らは治療法を見つけるのに苦労している。

ジョー・バイデン米大統領も、12月8日のFDAの発表は「医療イノベーションが米国民の生活を向上させる力を示している」と強調した。バイデン氏はさらに、「私の政権は、希少疾患の治療法開発を加速させ、この画期的な進歩を可能にした医療研究とイノベーションを支援し続ける」と強調した。

AFP通信によると、科学者らは脳を含む大きな臓器の遺伝子を編集する方法も開発しており、筋ジストロフィーやハンチントン病などの病気の治療への道が開かれる可能性があるという。

タグ: 治療

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