これは、ノバルティス・ベトナム株式会社がベトナム児童基金を通じて2022年12月から実施している「ベトナムにおける脊髄性筋萎縮症の子どもたちへの啓発・支援強化プロジェクト」（SMAプロジェクト「脊髄性筋萎縮症の子どもたちを支援する」）の内容の一つです。
研修プログラムでは、専門家が小児脊髄性筋萎縮症（SMA）の兆候と自然な進行について解説し、脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児が自宅で行える運動方法や栄養療法について指導しました。また、会議では学生と教育専門家の間で意見交換や議論が行われました。
このイベントの傍らで、小児病院小児神経科長のグエン・レ・チュン・ヒュー医師（Nguyen Le Trung Hieu）氏が述べたように、脊髄性筋萎縮症（SMA）は、遺伝子の欠陥によって引き起こされる稀な遺伝性神経筋疾患で、出生11,000人あたり約1人の割合で発症し、乳児の遺伝性死亡の主な原因となっています1,2。この疾患には多くのタイプがあり、最も重篤なのは1型と2型です。最も重篤なSMAは、運動ニューロンの急速かつ不可逆的な劣化を引き起こし、呼吸、嚥下、基本的な動作などの筋機能に影響を及ぼします3。1型脊髄性筋萎縮症と診断された乳児は、2歳を超えて生存する可能性は低いとされています。第二小児病院は、2020年からベトナムで初めて、この病気の子どもたちの治療を受け入れている専門病院です。グエン・レ・チュン・ヒュー医師は、「これらの研修コースを通して、これから赤ちゃんを授かろうとしているご家族が、この病気の初期症状に気づき、専門家による診察・診断を受けられるようになることを願っています。診断後、脊髄性筋萎縮症と診断された場合は、筋肉の運動機能を維持するための継続的な理学療法など、適切な治療が必要です。脊髄性筋萎縮症の子どもたちのご家族には、この困難で厳しい道のりを、子どもたちと共に歩み、共に頑張ってほしいというメッセージを届けたいと考えています」と強調しました。
理学療法は、子どもの運動機能を維持するために必須の解決策です。運動は、年齢や筋群の機能に応じて、継続的かつ適切に行う必要があります。
ベトナムの希少疾患コミュニティ代表のド・フオック・フイ博士は次のように述べています。「希少疾患コミュニティ全体、特に脊髄性筋萎縮症コミュニティの最大の願いは、社会全体が注目し、グループが治療ソリューションに公平にアクセスできるようにすることです。現在、世界の先進国でさえ治療薬がない希少疾患が数多くありますが、脊髄性筋萎縮症には患者に生存をもたらす治療法があり、ベトナムの子どもたちはすぐにでもこれらの治療を受けられることを切望しています。」
BTTEベトナム基金のディン・ティエン・ハイ理事長は次のように述べている。「第2小児病院で実施される脊髄性筋萎縮症に関する研修プログラムは、ノバルティス・ベトナム社と共同で実施する3年計画のプログラムの一つで、脊髄性筋萎縮症は希少疾患でありながら小児の死亡率が非常に高い病気であり、地域社会全体でこの病気に対する認識を高めることを目的としています。ベトナムも加盟している児童の権利に関する国際条約に基づき、このプロジェクトが、児童の最も重要な権利である生存権を保障するために必要な支援を提供するものとなることを願っています。脊髄性筋萎縮症などの希少疾患を持つ子供たちは、希少疾患であり治療へのアクセスが限られているという理由だけで、取り残されるべきではありません。」
ベトナムにおける脊髄性筋萎縮症の子どもたちへの啓発と支援拡大プロジェクト（SMAプロジェクト「脊髄性筋萎縮症の子どもたちを支援する」）は、ベトナム子ども基金がノバルティス・ベトナム社と共同で実施するもので、2022年から2025年にかけて実施される予定であり、遺伝性疾患の中で最も多くの死亡原因となっている希少疾患である脊髄性筋萎縮症の負担軽減に貢献することを目指しています。
脊髄性筋萎縮症は遺伝子の異常によって引き起こされる希少疾患です。発症率は出生1万人あたり1人、遺伝子保有率は50人に1人です。この疾患には多くの型があり、最も重篤なのは1型と2型です。新生児が1型脊髄性筋萎縮症と診断された場合、2歳まで生存する可能性は低いです。2型脊髄性筋萎縮症の子どもは、正常に立ったり歩いたりすることができません。これらの子どもたちは呼吸や栄養に関連する後遺症に苦しむことが多く、患者本人、家族、そして社会全体に大きな負担をかけています。希少疾患であるため、脊髄性筋萎縮症は社会であまり注目されず、認知度も低く、診断と治療が遅れ、正常なリハビリテーションが不可能な状態に陥るケースが少なくありません。これまで、脊髄性筋萎縮症を治療する特効薬は存在せず、そのため、この病気は、タイムリーな介入、診断、治療が行われるよう、医師や医療スタッフから十分な注意が払われていませんでした。
このプロジェクトは、患者、その家族、そして社会全体にとってのこの疾患の負担軽減に貢献します。このプログラムは、特に出産年齢の人々がこの疾患を理解し、迅速な診断と治療を受け、脊髄性筋萎縮症による深刻な後遺症を最小限に抑えられるよう、必要な知識の向上に貢献します。疾患をより深く理解し、管理するための知識を提供するだけでなく、脊髄性筋萎縮症の患者が迅速かつ持続的に適切な治療を受けられるよう支援することで、この疾患の蔓延を食い止め、患者と地域社会の生活の質を向上させることに貢献します。
2022年12月から展開され、総予算81億ベトナムドン超のこのプロジェクトは2025年末まで実施され、4つの分野に分かれています。脊髄性筋萎縮症（SMA）に関する意識向上のための地域社会への情報発信、医療従事者の診断・治療能力の向上、SMA発症リスクの高い子どもたちへの遺伝子検査支援、ベトナムにおけるSMAに関する研究の実施、そしてSMAの子どもたちへの長期的かつ持続可能な支援政策の提案です。
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