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유전자 치료로 시력 치료

Báo Sài Gòn Giải phóngBáo Sài Gòn Giải phóng27/07/2023

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미국에서 유전자 치료용 안약 덕분에 수년간 어둠 속에서 살았던 10대 안토니오가 시력을 되찾았습니다.

Bascom Palmer Eye Institute의 유전자 치료 시력 치료
Bascom Palmer Eye Institute의 유전자 치료 시력 치료

이는 안과 질환을 앓고 있는 수백만 명의 사람들에게 희망적인 소식으로 여겨집니다. 안토니오는 몸과 눈 전체에 물집이 생기는 희귀 유전 질환을 가지고 태어났습니다. 이 질환은 전 세계적으로 약 3,000명에게 영향을 미칩니다. 안토니오의 질환은 콜라겐 7 단백질을 생성하는 유전자의 돌연변이에서 비롯됩니다.

2022년 8월, 안토니오는 오른쪽 눈 수술을 받았고, 미국 바스콤 팔머 안과 연구소의 알폰소 사바테르 박사는 비주벡(Vyjuvek)이라는 치료법을 기반으로 한 유전자 치료 점안액을 이용한 실험적 치료를 시행했습니다. 비주벡은 불활성화된 단순 포진 바이러스를 이용하여 해당 유전자의 활성 복제본을 생성합니다. 이 점안액은 2년간의 연구 및 시험 끝에 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.

치료 전, 안토니오의 눈은 흐릿한 흉터로 덮여 있었습니다. 유전자 치료 점안액으로 치료한 후 흉터는 사라졌습니다. 안토니오의 오른쪽 눈 시력은 20/25였고, 왼쪽 눈은 거의 20/50이었습니다. 임상시험 참여 후 안토니오의 피부 상태도 호전되었습니다.


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