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미국에서 유전자 치료 안약을 사용한 덕분에 수년간 어둠 속에서 살아온 10대 소년 안토니오는 시력을 되찾았습니다.
| 바스콤 팔머 안과 연구소에서 유전자 치료를 이용한 시력 교정 치료를 제공합니다. |
이는 안과 질환을 앓고 있는 수백만 명에게 희망적인 소식으로 여겨집니다. 안토니오는 태어날 때부터 온몸과 눈에 물집이 생기는 희귀 유전 질환을 앓아 왔습니다. 이 질환은 전 세계적으로 약 3,000명에게 영향을 미칩니다. 안토니오의 질환은 콜라겐 7 단백질을 생성하는 유전자의 돌연변이에서 비롯됩니다.
2022년 8월, 안토니오는 오른쪽 눈 수술을 받았습니다. 이후 미국 배스컴 파머 안과 연구소의 알폰소 사바터 박사는 비활성화된 단순포진 바이러스를 이용하여 기능적인 유전자 복제본을 만드는 '비주벡(Vyjuvek)'이라는 치료법에 기반한 유전자 변형 안약을 이용한 실험적 치료를 진행했습니다. 이 안약은 2년간의 연구 및 임상 시험 끝에 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
치료 전 안토니오의 두 눈은 불투명한 흉터로 뒤덮여 있었습니다. 유전자 치료 안약을 사용한 후 흉터는 사라졌습니다. 안토니오의 오른쪽 눈 시력은 20/25에 도달했고, 왼쪽 눈 시력은 거의 20/50까지 좋아졌습니다. 또한, 이 치료법의 임상 시험에 참여한 후 안토니오의 피부 상태도 개선되었습니다.
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