Terapi dan rawatan ini dijual pada harga yang sangat tinggi. Malah, harga mereka sangat tinggi sehingga mereka mencabar bukan sahaja pesakit tetapi juga sistem penjagaan kesihatan dan syarikat insurans, menurut majalah Scientific American .
Skysona ialah terapi gen dengan kos rawatan sekali sebanyak $3 juta yang melambatkan perkembangan adrenoleukodystrophy (CALD).
Terapi dan ubat yang paling mahal di dunia termasuk:
Skysona
Skysona ialah terapi gen terobosan dengan kos rawatan sekali sebanyak 3 juta USD, kira-kira 73 bilion VND. Terapi ini telah dibangunkan oleh syarikat bioteknologi Bluebird Bio (USA), yang mempunyai kesan memperlahankan perkembangan adrenoleukodystrophy (CALD).
CALD adalah gangguan genetik yang jarang berlaku yang menjejaskan sistem saraf. Terapi Skysona mengubah suai sel stem pesakit untuk memasukkan gen ALDP. Ini memperlahankan perkembangan penyakit dan meningkatkan kualiti hidup bagi mereka yang menghidap penyakit ini. Harga tinggi terapi ini adalah disebabkan oleh kos penyelidikan, pembangunan, dan pengeluaran.
Zynteglo
Zynteglo ialah terapi gen vektor lentiviral dan juga dibangunkan oleh Bluebird Bio. Kos terapi ini adalah sehingga 2.8 juta USD, kira-kira 68 bilion VND, untuk satu rawatan. Subjek ubat adalah pesakit dengan talasemia bergantung kepada transfusi (TDT). Ini adalah gangguan darah yang jarang berlaku yang memerlukan pesakit menjalani pemindahan darah secara tetap dan sepanjang hayat untuk terus hidup.
Terapi Zynteglo akan mengurangkan atau bahkan menghapuskan keperluan untuk pemindahan darah, dengan itu meningkatkan kualiti hidup serta beban fizikal dan kewangan pemindahan darah.
Zolgensma
Zolgensma dianggap sebagai terapi gen revolusioner untuk merawat atrofi otot tulang belakang (SMA), penyakit genetik yang jarang berlaku pada kanak-kanak. Ubat itu dibangunkan oleh syarikat farmaseutikal Switzerland Novartis dan telah dilesenkan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat AS (FDA) pada Mei 2019.
Harga purata rawatan ini ialah 2.1 juta USD, kira-kira 50 bilion VND. Zolgensma berfungsi dengan menggantikan gen dalam sel survival motor neuron 1 (SMN1) yang rosak atau hilang. Keabnormalan inilah yang menyebabkan penyakit ini.
Zokinvy
Zokinvy digunakan untuk merawat sindrom progeria Hutchinson-Gilford (HGPS) dan sindrom Laminopathies Progeroid. Ini adalah penyakit genetik yang sangat jarang berlaku yang menyebabkan penuaan pramatang pada kanak-kanak.
Zokinvy dibangunkan oleh syarikat bioteknologi Eiger BioPharmaceuticals (USA). Kos rawatan dengan terapi ini ialah 1.7 juta USD/tahun, kira-kira 25 bilion VND. Ubat itu diambil secara lisan, mempunyai kesan melambatkan perkembangan penyakit dan meningkatkan kualiti hidup untuk kanak-kanak, menurut Scientific American.
Pautan sumber






Komen (0)