Doorbraak in genbewerking opent de weg naar genezing van honderden genetische ziekten

Amerikaanse wetenschappers hebben een vPE-versie ontwikkeld die vrijwel alle fouten bij het bewerken van DNA reduceert, wat de weg vrijmaakt voor de behandeling van honderden zeldzame genetische ziekten.

Een nieuwe tool, ontwikkeld door MIT, kan DNA 60 keer nauwkeuriger aanpassen. Daarmee belooft gentherapie een veiligere behandeling te worden dan ooit tevoren.

Onderzoekers van het Massachusetts Institute of Technology (MIT) hebben een belangrijke doorbraak in genbewerkingstechnologie aangekondigd die fouten tot ongekende hoogten reduceert. Door de kerneiwitten in het DNA-bewerkingssysteem aan te passen, heeft het team een ​​nieuwe tool ontwikkeld die 60 keer minder fouten maakt dan eerdere methoden, wat de mogelijkheid biedt voor veilige behandelingen voor honderden genetische ziekten.

De methode is gebaseerd op 'prime editing' – een geavanceerde genbewerkingstechniek die in 2019 is ontwikkeld en waarmee defecte DNA-segmenten kunnen worden vervangen door gezonde sequenties zonder beide DNA-strengen te hoeven doorknippen. Prime editing brengt echter nog steeds het risico met zich mee dat er kleine foutjes in het DNA worden geïntroduceerd, wat soms tot complicaties kan leiden.

"De nieuwe aanpak compliceert het toedieningssysteem niet en voegt geen tussenstap toe, maar levert veel nauwkeurigere bewerkingsresultaten op, waardoor ongewenste mutaties aanzienlijk worden verminderd", aldus professor Phillip Sharp, een MIT Fellow en co-senior auteur van de studie.

Met de nieuwe verfijningstechniek wist het MIT-team het foutenpercentage bij prime-bewerking terug te dringen van ongeveer 1 op 7 naar 1 op 101, en bij bewerkingen met een hogere precisie van 1 op 122 naar 1 op 543.

Het team noemde de nieuwe versie van de edit vPE (variant Prime Editor). Tests op menselijke cellen en muizen lieten zien dat vPE de hoogste nauwkeurigheid ooit bereikte op het gebied van genbewerking.

"Zoals bij elk medicijn is het belangrijk om een ​​hoge werkzaamheid te hebben, maar zo min mogelijk bijwerkingen. Met genbewerking is dit een stap voorwaarts die de methode veel veiliger en haalbaarder maakt", aldus co-auteur van de studie, professor Robert Langer.

Het onderzoek werd geleid door wetenschapper Vikash Chauhan van het Koch Institute for Cancer Research (MIT) en werd gepubliceerd in het tijdschrift Nature .

Het MIT-team werkt nu verder aan het optimaliseren van de efficiëntie van de vPE-tool en het vinden van manieren om de tool bij het juiste weefsel of orgaan af te leveren voor behandeling. Dit is al lang een uitdaging voor gentherapie.

"Deze tool vergroot niet alleen de mogelijkheden om zeldzame genetische ziekten te behandelen, maar is ook nuttig bij fundamenteel onderzoek, omdat het laboratoria helpt beter te begrijpen hoe cellen groeien, reageren op medicijnen of evolueren bij kanker", aldus Chauhan.

Terug naar het onderwerp

VNA

Bron: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm