Por que o medicamento para tratar a atrofia muscular espinhal custa 50 bilhões de VND por dose?

Matérias-primas caras, fabricação complexa e um modelo difícil de replicar fazem com que o Zolgensma, um medicamento para tratar a atrofia muscular espinhal, custe US$ 2,1 milhões (VND 50 bilhões) por dose.

O medicamento, considerado único na vida, trata a atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética que causa perda e fraqueza muscular. Desenvolvido pela AveXis, uma subsidiária da farmacêutica americana Novartis, o medicamento foi considerado o mais caro do mundo na época do seu lançamento. Algumas seguradoras não o cobriam devido ao seu alto preço. Outras tinham requisitos rigorosos para limitar o número de pacientes elegíveis para o medicamento.

Sete crianças vietnamitas com atrofia muscular espinhal receberam medicamentos gratuitos da AveXis por meio de um programa de sorteio realizado duas vezes por mês.

eficácia inovadora do tratamento

Segundo especialistas, para entender por que uma dose de Zolgensma custa quase 50 bilhões de VND, é preciso compreender como e por que esse medicamento foi criado. O Zolgensma pertence ao grupo de medicamentos personalizados, que visam problemas específicos causados pelo código genético do paciente. Assim, esse método de tratamento da doença é muito mais eficaz do que os métodos tradicionais, que são populares e acessíveis a muitos pacientes.

O Zolgensma é essencialmente um tipo de terapia genética. O medicamento substitui o gene SMN1 defeituoso em pessoas com atrofia muscular espinhal por uma nova cópia com funcionamento normal.

Mas inserir essa cópia saudável nas células não é fácil. O novo gene precisa ser colocado dentro de um vetor viral, chamado adenovírus 9 (AAV9). Os cientistas removem parte do DNA do vírus para que ele não cause doenças em humanos. Uma vez introduzido no corpo por infusão intravenosa, o vetor viral viaja até as células, carregando o novo gene saudável para substituir o defeituoso.

O medicamento também contém o princípio ativo onasemnogene abeparvovec, que ajuda a restaurar genes e produzir proteínas para o movimento muscular e a função nervosa. Após a introdução do Zolgensma, cerca de 80 crianças no Reino Unido deixaram de estar em estado crítico a cada ano.

A fabricante Novartis afirmou que o Zolgensma é caro porque "muda drasticamente a vida das famílias afetadas por uma doença devastadora". A cada ano, mais de 60.000 crianças em todo o mundo são diagnosticadas com atrofia muscular espinhal. Desde o seu lançamento, o Zolgensma foi aprovado em cerca de 38 países, e mais de 1.000 crianças já utilizam o medicamento.

O diretor executivo da Novartis, Vas Narasimhan, argumenta que as terapias genéticas representam um avanço médico, oferecendo a esperança de curar doenças genéticas mortais com apenas uma dose.

O medicamento Zolgensma custa 2,1 milhões de dólares. Foto: Novartis — O medicamento Zolgensma custa 2,1 milhões de dólares. Foto: *Novartis*

Modelo de produção difícil de replicar

Embora a terapia genética seja uma opção promissora para o tratamento de muitas doenças, o processo de fabricação dos medicamentos é complexo. Ao contrário dos tratamentos com anticorpos, que permitem a criação e expansão de linhagens celulares, a terapia genética é difícil de ser ampliada e muito cara de produzir.

O problema reside na biologia, pois o vetor AAV9 original é um vírus que tende a matar células. Uma vez que o DNA é removido e substituído, o vírus torna-se seguro para ser introduzido em células humanas. No entanto, o processo para chegar a esse estágio é extremamente caro.

As empresas estão numa corrida para desenvolver e comercializar novos medicamentos. Mas não dedicam muito tempo à otimização dos seus processos de fabricação. Como resultado, os medicamentos são lançados no mercado às pressas, a custos elevados.

“Atualmente, o mundo não possui a capacidade, os processos de fabricação, para produzir medicamentos para doenças raras ou extremamente raras. Para terapias genéticas, é preciso comprar matérias-primas muito caras. Portanto, a capacidade de ampliar e operar esse modelo é muito limitada”, explica Eric Hobbs, CEO da Berkeley Lights.

O Zolgensma é atualmente um medicamento patenteado fabricado pela Novartis, sem versão biossimilar disponível – um medicamento que seja semelhante em qualidade, segurança e eficácia clínica ao produto original.

O Zolgensma também é considerado um medicamento biológico, ou seja, é produzido a partir de células vivas. Portanto, os cientistas não podem criar cópias exatas desses medicamentos.

A alternativa ao Zolgensma é o Spinraza, que deve ser tomado quatro vezes ao ano, pelo resto da vida. O preço de tabela do medicamento é de US$ 750.000 no primeiro ano e US$ 350.000 por ano subsequente, ou cerca de US$ 4 milhões ao longo de 10 anos.

O Instituto para Revisão Econômica Clínica , uma organização sem fins lucrativos, estima que o preço justo para novas terapias genéticas esteja entre US$ 1,2 milhão e US$ 2,1 milhões.

Thuc Linh (Segundo a Forbes, o Guardian e o Healthline )

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