Новый прорыв открывает путь к генной терапии бокового амиотрофического склероза

Понимание того, как сигналы РНК от мышц контролируют накопление токсичных белков, также может помочь в разработке методов лечения болезни Альцгеймера и других заболеваний, связанных с белками.

По данным корреспондента VNA в Израиле, группа ученых из Тель-Авивского университета только что объявила о прорывном открытии, которое может открыть эффективное направление в лечении бокового амиотрофического склероза (БАС) — редкого заболевания двигательных нейронов, от которого в настоящее время не существует лекарства.

Исследование, опубликованное на этой неделе в журнале Nature Neuroscience, раскрыло новый молекулярный механизм, вызывающий БАС, и продемонстрировало способность генной терапии на основе РНК останавливать нейродегенерацию и даже восстанавливать поврежденные нейроны.

БАС — прогрессирующее дегенеративное заболевание, при котором происходит постепенная гибель двигательных нейронов, что приводит к мышечной слабости, параличу и в конечном итоге к дыхательной недостаточности.

Современные методы лечения помогают замедлить прогрессирование заболевания и улучшить качество жизни пациента только с помощью медикаментозной терапии, физиотерапии и респираторной поддержки.

Исследование проводилось в лаборатории профессора Эрана Перлсона в Тель-Авивском университете в сотрудничестве с Медицинским центром «Шиба» и научно-исследовательскими институтами Израиля, Франции, Турции и Италии.

Группа исследователей сосредоточилась на белке TDP-43, который аномально накапливается в нервных окончаниях у пациентов с БАС. Учёные обнаружили, что здоровые мышечные клетки секретируют небольшую РНК – микроРНК-126 – которая предотвращает образование токсичных скоплений TDP-43.

У пациентов с БАС резкое снижение уровня микроРНК-126 приводит к накоплению TDP-43, что приводит к разрушению митохондрий (источника энергии клетки) и постепенной гибели нейронов.

Эксперименты также показали, что добавление микроРНК-126 к тканям пациентов и мышей помогает предотвратить нейродегенерацию и способствует регенерации двигательных нервов.

По словам профессора Перлсона, это открытие «открывает новые направления лечения за счет восстановления утраченной РНК-сигнализации для защиты нервных клеток».

В настоящее время исследовательская группа разрабатывает метод доставки микроРНК-126 в организм человека с использованием вирусных векторов AAV — технологии, которая была одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для других видов генной терапии.

Эксперты полагают, что помимо БАС этот механизм может быть применен и к другим нервно-мышечным заболеваниям или расстройствам, связанным с накоплением токсичных белков, например, к болезни Альцгеймера.

Эксперты утверждают, что результаты исследования также могут помочь обнаружить БАС на ранней стадии, до того, как повреждение нервов станет серьезным, и проложить путь к разработке лекарств или биологических продуктов, которые смогут активировать или имитировать эффекты микроРНК-126.

Понимание того, как сигналы РНК от мышц контролируют накопление токсичных белков, также может помочь в разработке методов лечения болезни Альцгеймера и других заболеваний, связанных с белками.

Профессор Перлсон подтвердил, что это открытие не только помогает понять, как начинается БАС, но и дает реальную надежду на генную терапию, которая сможет спасти жизни пациентов в будущем.

(TTXVN/Вьетнам+)

Источник: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp