Рассмотрение вопросов, связанных с редкими лекарственными препаратами.

SGGP 26.05.2023 06:32

В Хошимин только что прибыли шесть флаконов семивалентного антитоксина против ботулизма в качестве экстренной помощи от Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), но многие пациенты больше не могли ждать! Страдания врачей и родственников пациентов заставляют нас задуматься: почему антидот недоступен в данный момент?

Ботулиническое отравление вызывается анаэробной бактерией Clostridium botulinum. Эта бактерия может выживать и размножаться только в среде, полностью лишенной воздуха. Она вырабатывает высокотоксичный белок, возможно, самый сильнодействующий в своем роде. Этот токсин всасывается через кишечник инфицированных людей, попадает в кровоток и, связываясь с нервными клетками, поражает их, парализуя двигательные нервы. Это приводит к мышечной слабости и параличу, остановке дыхания и смерти.

В настоящее время бактерии ботулотоксина, вызывающие заболевания у человека, классифицируются на 7 типов (подтипы A, B, C, D, E, F, G), и, следовательно, токсин также имеет 7 различных типов. Бактерии, вызывающие заболевания у детей, обычно относятся к типам A и E, тогда как у взрослых заболевание может быть вызвано всеми 7 типами. До появления антидота смертность в США составляла 60%; теперь, когда антидот доступен, смертность снизилась до менее 7%.

Первый антидот от ботулизма был создан в 1970 году в Медицинском исследовательском институте армии США. Лишь в 2013 году был одобрен для массового производства новый, смешанный антидот от ботулизма, содержащий семь различных соединений. Принцип производства антидотов от ботулизма аналогичен принципу производства антидотов от змеиного яда. Но почему они так редки?

Проблема в том, что число людей, инфицированных ботулиническим токсином во всем мире , невелико. По статистике США, в прошлом веке регистрировалось менее 200 случаев ботулинического шока в год, а сейчас это число колеблется лишь в десятки или тысячи. Поэтому производство антидота в больших количествах не требуется; крупномасштабное производство необходимо только при наличии конкретного заказа.

В развитых странах службы экстренной медицинской помощи каждой страны поддерживают определенный резерв в большинстве крупных аэропортов. При необходимости они могут загрузить антидот на борт самолетов и немедленно доставить его в пострадавший район. Оптимальное время для лечения — в течение двух дней после появления симптомов. Антидот связывается только со свободными токсинами в крови и расщепляет их; если токсины уже связались с нервными клетками, их невозможно нейтрализовать, и организму придется регенерировать новые клетки.

Риск отравления существует постоянно и может возникнуть в любой момент. Сектору здравоохранения необходимо иметь определенный запас этого антидота. Гептавалентный антитоксин против ботулизма может храниться при температуре -20 ° C в течение 4 лет, поэтому его закупка для обеспечения всей страны необходима и находится в пределах возможностей сектора здравоохранения. Помимо ботулинотоксина, Министерство здравоохранения недавно получило от правительства задание исследовать и разработать механизмы для обеспечения доступности редких и ограниченных по количеству лекарств.

Поэтому срочно необходим специальный финансовый механизм, позволяющий медицинским учреждениям заблаговременно создавать запасы редких лекарственных препаратов; также должен быть создан механизм, позволяющий медицинским учреждениям закупать и накапливать определенные противоядные препараты и принимать их на утилизацию в случае истечения срока годности из-за нехватки пациентов. Крайне важно, чтобы министерство разработало политику, поощряющую отечественные фармацевтические компании к производству редких лекарственных препаратов для обеспечения надежных внутренних поставок. Не допустим продолжения печальной истории «дефицита лекарств»!

Источник