Китай объявляет об открытии нового гена

Инструмент, получивший название «редактор оснований», предназначен для восстановления отдельных азотистых оснований (часто называемых основаниями) в парах оснований — тех, из которых состоит структура двойной спирали ДНК, — тем самым исправляя генетические ошибки, не разрезая двойную спираль ДНК, как это делает знаменитый инструмент CRISPR-Cas9.

В интервью The Conversation Дэвид Р. Лю, директор Института медицинских трансляционных технологий Меркина (входящего в состав Board Institute в США) и руководитель исследовательской группы, сообщил, что их инструмент может редактировать четыре наиболее распространенных типа ошибок, которые возникают в ДНК и составляют около 30% всех известных ошибок ДНК, вызывающих заболевания.

Исследование только что было официально опубликовано в National Science Review, международном научном журнале Китайской академии наук .

Trung Quốc công bố phát minh mới về gien - Ảnh 1.

Г-н Дэвид Р. Лю Фото: BROAD INSTITUTE

Эксперт Китайской академии наук, входящий в состав исследовательской группы, Ян Хуэй заявил, что новый инструмент не только играет важную роль в области генной терапии, но и помогает создать систему, готовую к клиническому и коммерческому применению, тем самым нарушая доминирующее положение CRISPR-Cas9.

Это известный инструмент для редактирования генов, благодаря которому два учёных, Эммануэль Шарпантье (Франция) и Дженнифер Дудна (США), получили Нобелевскую премию по химии 2020 года. Однако, как сообщила газета South China Morning Post 31 мая, CRISPR-Cas9 всё ещё имеет ряд недостатков. Его можно представить как молекулярный нож, вырезающий дефектный участок ДНК и, надеясь на естественное восстановление, перестраивающий его.

Это вызывает беспокойство, поскольку может привести к побочным эффектам. Между тем, по словам г-на Яна, более половины генетических мутаций человека вызваны мутациями, вызванными определённым основанием, поэтому редактирование оснований позволяет точно корректировать эти мутации.

В настоящее время проводятся клинические испытания с использованием редакторов оснований для лечения ряда генетических заболеваний, включая серповидноклеточную анемию, талассемию и некоторые сердечно-сосудистые заболевания.

В прошлом году в Великобритании пациент с Т-клеточным лейкозом прошел лечение методом редактирования клеточной основы. Это был первый случай применения этой технологии в мире.

«Поскольку инструменты редактирования генов продолжают развиваться, ученые и биомедицинские компании смогут проводить клинические испытания и находить методы лечения более редких заболеваний», — добавил Ян.

Недавно другая исследовательская группа под руководством Лю сообщила об успешном применении технологии редактирования оснований для лечения спинальной мышечной атрофии у мышей. Работа была опубликована Лю и 16 соавторами в международном журнале Science в марте этого года, вселяя надежду на лечение подобных заболеваний у людей.

Новые правила биоэтики

Недавно в Китае были приняты новые правила биоэтики в исследованиях на людях, которые ещё больше расширяют сферу применения таких исследований. По сравнению с правилами 2016 года, новые правила содержат более подробную информацию об исследованиях на людях и административных наказаниях за нарушения.

В частности, политика 2016 года распространялась только на биомедицинские исследования, проводимые в медицинских учреждениях, но новая политика будет распространяться на исследования с участием людей в университетах и научно-исследовательских институтах. Кроме того, исследования человеческих клеток, тканей, органов, оплодотворенных яйцеклеток, эмбрионов и плодов также будут подлежать этической экспертизе и оценке.

Китай ужесточает свои этические законы и правила после скандала с редактированием генов в 2018 году, в котором участвовал исследователь Хэ Цзянькуй. Он был приговорён к трём годам тюремного заключения за «незаконную медицинскую практику», сообщает South China Morning Post. После освобождения из тюрьмы в феврале Хэ написал в социальных сетях, что хочет продолжить исследования редких генетических заболеваний.

Первое заболевание, которое он хочет лечить, — мышечная дистрофия Дюшенна, которая обычно поражает мальчиков. Однако группа китайских учёных и юристов обратилась к властям с просьбой запретить ему проводить эксперименты на людях и редактирование генов.

Весенний май

Источник