Китай разрабатывает новый инструмент для редактирования генов

Китайские исследователи разработали инструмент для редактирования генов, который, по их словам, является точным, безопасным и потенциально способен лечить ряд генетических заболеваний.

Разработка инструментов для редактирования генов может помочь в лечении генетических заболеваний. Фото: Shutterstock/SCMP — Разработка инструментов для редактирования генов может помочь в лечении генетических заболеваний. Фото: *Shutterstock/SCMP*

В отличие от известного инструмента редактирования генов CRISPR-Cas9 (который действует как «молекулярные ножницы», способные разрезать две цепи ДНК в геноме и полагаться на собственный механизм самовосстановления клетки для его восстановления), новый инструмент, называемый «редактором оснований», исправляет определенные места в геноме, не разрезая двойную спираль, сообщила SCMP 31 мая. Новое исследование было опубликовано в журнале National Science Review .

Первый базовый редактор был разработан группой под руководством Дэвида Лю из Гарвардского университета в 2016 году. Китайская группа использовала другой подход, но смогла добиться схожих результатов. Они заявили, что новое исследование важно для разработки моделей заболеваний в области фундаментальных исследований и генной терапии.

Несмотря на свои преимущества, CRISPR-Cas9 имеет и недостатки. Система использует собственные механизмы репарации клеток для восстановления поврежденных участков, что может привести к побочным эффектам, таким как хромосомные перестройки или обширные делеции ДНК, что вызывает опасения по поводу безопасности.

Учёные нашли способ точного исправления ошибок в отдельных буквах ДНК, называемых основаниями, с помощью метода редактирования оснований. В ДНК четыре основания: аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T). Они должны совпадать в определённых парах: A с T и C с G.

Используя ножницы CRISPR, но лишив их возможности разрезать ДНК, команда Лю прикрепила белок, который может выполнять химические реакции с основаниями ДНК, позволяя, например, преобразовывать C в T или A в G.

В предыдущих исследованиях дезаминирование — удаление аминогруппы из молекулы — было первым этапом модификации основания. «Люди считали, что дезаминирование — это первый этап модификации основания, но мы разрушили этот стереотип, обнаружив, что другой фермент — гликозилазы — также может выполнять модификацию основания», — рассказал Ян Хуэй, член нашей группы, эксперт Центра исследований мозга и технологий интеллекта при Китайской академии наук.

Ян сказал, что предыдущий метод не позволял напрямую редактировать гуанин (G), но новый метод делает это возможным. «Более половины генетических мутаций человека вызваны мутациями одного основания. Следовательно, редактирование оснований позволяет точно корректировать эти мутации», — добавил он.

Тху Тао (по данным SCMP )

Ссылка на источник