Почему редкие лекарства становятся все более «заоблачно дорогими»?

Лекарства от редких заболеваний становятся все более дорогими и обходятся до 4 миллионов долларов за курс лечения из-за сочетания высоких затрат на исследования, небольшого количества пациентов и эксклюзивности.

За последние 4 года цены на многие лекарства от редких заболеваний в США выросли вдвое.

Цены на лекарства от редких заболеваний растут с пугающей скоростью. В Соединенных Штатах средняя цена по прейскуранту новых одобренных лекарств в 2023 году, как ожидается, составит около 300 000 долларов в год, что выше 180 000 долларов в 2021 году и более чем вдвое превышает средний показатель конца прошлого десятилетия, согласно анализу исследовательской компании Evaluate. Примечательно, что большинство новых одобрений — это орфанные препараты, на которые приходится 72% всех новых лекарств, одобренных в 2024 году, по сравнению с 51% в 2019 году.

Средняя заявленная цена — это средняя цена, официально опубликованная производителями, поставщиками или коммерческими организациями на продукт до применения каких-либо скидок, акций или льгот.

Некоторые отдельные препараты установили рекорды по цене, например, Lenmeldy, одноразовая генная терапия лейкодистрофии (MLD), которая сейчас стоит 4,25 млн долларов, что делает ее самым дорогим лекарством в мире . Ранее Zolgensma, лечение спинальной мышечной атрофии, стоила более 2,1 млн долларов за курс. Эти цифры затрудняют оплату лечения пациентов для многих стран, в том числе богатых.

Мало пациентов и высокие затраты приводят к росту цен на лекарства

Ключ к редким заболеваниям заключается в том, что число пациентов очень мало, иногда всего несколько тысяч человек во всем мире. Однако расходы на исследования и разработки (R&D) для вывода препарата на рынок по-прежнему не сильно отличаются от расходов на дженерики, часто составляя от 300 миллионов до более миллиарда долларов. При такой небольшой популяции пациентов компании вынуждены поднимать цены на лекарства в десятки раз, чтобы выйти на уровень безубыточности.

Например, если лекарство от редкого заболевания стоит $100 000 в год, и только 10 000 человек используют его во всем мире, доход составит $1 млрд. Это всего лишь минимум для покрытия первоначальных инвестиционных затрат. Это объясняет, почему многие лекарства от редких заболеваний одобрены и выведены на рынок, несмотря на их «заоблачные» цены.

Длительная монопольная защита приводит к росту цен

В США и Европе компании, разрабатывающие препараты для лечения редких заболеваний, пользуются рядом стимулов благодаря таким законам, как Закон об орфанных препаратах (1983). Соответственно, компании освобождаются от налогов, освобождаются от регистрационных сборов в FDA и, что самое важное, получают эксклюзивность на рынке на 7 лет (в США) или 10 лет (в Европе), даже если срок действия патента истек.

Это значительно снижает конкуренцию и позволяет компаниям устанавливать высокие цены, поскольку на рынке нет альтернатив. Исследование Йельской школы медицины показало, что во многих случаях рост цен происходит не из-за стоимости, а из-за «коммерческой монополии», которая это позволяет.

Законы о контроле цен косвенно повышают цены на новые лекарства

Чтобы предотвратить неконтролируемый рост цен на лекарства, такие законы, как Закон США о снижении инфляции (IRA), требуют, чтобы ежегодный рост цен на лекарства не превышал инфляцию. Однако это непреднамеренно создает стимул для компаний устанавливать чрезвычайно высокие стартовые цены при запуске, а затем поддерживать небольшие ежегодные повышения (около 4–10%), чтобы избежать регулирования.

В результате цена на новые лекарства быстро выросла и ее практически невозможно снизить. Критики говорят, что новый закон устраняет только симптомы, не вмешиваясь в первопричину механизма, формирующего цены на лекарства.

Доктор Сара Батлер из ADVI Health отметила, что некоторые цены, согласованные в соответствии с этим законом, даже превышают текущие расходы пациентов.

Генная и клеточная терапия — дорогостоящая технология, трудновоспроизводимая

Достижения в области генной и клеточной терапии редких заболеваний стали огромным шагом вперед для медицины, но они также привели к росту цен на лекарства. Они сложны, дороги в производстве и требуют высококвалифицированных процессов хранения и распределения и специализированной инфраструктуры.

Например, Lenmeldy и Zolgensma — это одноразовые генные терапии, но они стоят $4,25 млн и $2,1 млн соответственно. Такие страны, как Германия, Франция и Великобритания, часто договариваются о более низких ценах, чем США, но окончательная цена все равно часто превышает $1-2 млн, что беспрецедентно в истории лечения редких заболеваний.

Кроме того, компании часто не делятся технологиями производства, что снижает вероятность появления дженериков или более дешевых аналогов.

Отсутствие конкуренции со стороны дженериков и биоаналогов

В отличие от обычных лекарств, лекарства от редких заболеваний трудно заменить дженериками (химически эквивалентными) или биоаналогами (биологически подобными) версиями. Дженерики — это копии с тем же активным ингредиентом, что и оригинальный препарат, тогда как биоаналоги — это почти идентичные версии биологических препаратов, часто используемые для лечения рака или аутоиммунных заболеваний.

Причины кроются как в технических барьерах, так и в низкой прибыли. При небольшом количестве пациентов компании-производители дженериков неохотно инвестируют в производство, в то время как процессы тестирования биоаналогов сложны и дороги.

Типичным примером является препарат Soliris (eculizumab), предназначенный для лечения HUS, который стоит $410 000 в год в США и до $700 000 в Канаде. Хотя он был представлен в 2007 году, на рынке все еще очень мало конкурирующих продуктов из-за юридических и технических барьеров.

TH (по данным VnExpress)

Источник: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html