Dessa terapier och behandlingar säljs till mycket höga priser. Faktum är att priserna är så höga att de utmanar inte bara patienter utan även sjukvårdssystemet och försäkringsbolagen, enligt tidskriften Scientific American .
Skysona är en genterapi med en engångskostnad på 3 miljoner dollar som bromsar utvecklingen av adrenoleukodystrofi (CALD).
De dyraste terapierna och medicinerna i världen inkluderar:
Skysona
Skysona är en banbrytande genterapi med en engångskostnad på 3 miljoner USD, cirka 73 miljarder VND. Denna terapi utvecklades av bioteknikföretaget Bluebird Bio (USA), och har effekten att bromsa utvecklingen av adrenoleukodystrofi (CALD).
CALD är en sällsynt genetisk sjukdom som påverkar nervsystemet. Skysona-behandling modifierar patientens stamceller så att de inkluderar ALDP-genen. Detta bromsar sjukdomsprogressionen och förbättrar livskvaliteten för de som har tillståndet. Det höga priset för denna behandling beror på kostnaderna för forskning, utveckling och produktion.
Zynteglo
Zynteglo är en lentiviral vektorgenterapi och är också utvecklad av Bluebird Bio. Kostnaden för denna behandling är upp till 2,8 miljoner USD, cirka 68 miljarder VND, för en behandling. Patienterna som får läkemedlet är patienter med transfusionsberoende thalassemi (TDT). Detta är en sällsynt blodsjukdom som kräver regelbundna och livslånga blodtransfusioner för att överleva.
Zynteglo-behandling kommer att minska eller till och med eliminera behovet av blodtransfusioner, vilket förbättrar livskvaliteten samt den fysiska och ekonomiska bördan av blodtransfusioner.
Zolgensma
Zolgensma anses vara en revolutionerande genterapi för behandling av spinal muskelatrofi (SMA), en sällsynt genetisk sjukdom hos barn. Läkemedlet utvecklades av det schweiziska läkemedelsföretaget Novartis och godkändes av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i maj 2019.
Genomsnittspriset för denna behandling är 2,1 miljoner USD, cirka 50 miljarder VND. Zolgensma fungerar genom att ersätta den gen i SMN1-celler (survival motor neuron 1) som är defekt eller saknas. Det är denna abnormitet som orsakar sjukdomen.
Zokinvy
Zokinvy används för att behandla Hutchinson-Gilford progeria syndrom (HGPS) och progeroid laminopatier syndrom. Dessa är extremt sällsynta genetiska sjukdomar som orsakar för tidigt åldrande hos barn.
Zokinvy utvecklades av bioteknikföretaget Eiger BioPharmaceuticals (USA). Kostnaden för behandling med denna terapi är 1,7 miljoner USD/år, cirka 25 miljarder VND. Läkemedlet tas oralt och har effekten att fördröja sjukdomsförloppet och förbättra livskvaliteten för barn, enligt Scientific American.
[annons_2]
Källänk






Kommentar (0)