Gen düzenlemedeki çığır açan gelişme, yüzlerce genetik hastalığın tedavisinin yolunu açıyor

Amerikalı bilim insanları, DNA düzenleme sırasında oluşan hataların neredeyse tamamını azaltan vPE versiyonunu geliştirerek, yüzlerce nadir görülen genetik hastalığın tedavisinin önünü açtı.

MIT tarafından geliştirilen yeni bir araç, DNA'yı 60 kat daha hassas bir şekilde ayarlayarak gen terapisini her zamankinden daha güvenli bir tedavi haline getirmeyi vaat ediyor.

Massachusetts Teknoloji Enstitüsü (MIT) araştırmacıları, hataları benzeri görülmemiş seviyelere indiren gen düzenleme teknolojisinde önemli bir ilerleme kaydettiklerini duyurdular. DNA düzenleme sistemindeki temel proteinleri ayarlayan ekip, önceki yöntemlere göre 60 kat daha az hata üreten yeni bir araç geliştirdi ve bu da yüzlerce genetik hastalık için güvenli tedavi olasılığını ortaya çıkardı.

Yöntem, 2019 yılında geliştirilen ve hatalı DNA segmentlerinin her iki DNA zincirini de kesmeden sağlıklı dizilerle değiştirilmesine olanak tanıyan gelişmiş bir gen düzenleme tekniği olan "prime editing"e dayanmaktadır. Ancak prime editing, DNA'ya küçük hatalar sokma ve bazen komplikasyonlara yol açma riskini de taşımaktadır.

Çalışmanın eş kıdemli yazarı ve MIT Üyesi Profesör Phillip Sharp, "Yeni yaklaşım, dağıtım sistemini karmaşıklaştırmıyor veya ara bir adım eklemiyor, ancak çok daha hassas düzenleme sonuçları üretiyor ve istenmeyen mutasyonları önemli ölçüde azaltıyor" dedi.

MIT ekibi, yeni iyileştirme tekniğiyle, birincil düzenlemedeki hata oranını 7'de 1'den 101'de 1'e, daha yüksek hassasiyetli düzenleme modunda ise 122'de 1'den 543'te 1'e düşürdü.

Ekip, düzenlemenin yeni versiyonuna vPE (varyant Prime Editor) adını verdi. İnsan hücreleri ve fareler üzerinde yapılan testler, vPE'nin gen düzenleme alanında şimdiye kadar kaydedilen en yüksek doğruluk seviyesine ulaştığını gösterdi.

Çalışmanın ortak yazarı Profesör Robert Langer, "Her ilaçta olduğu gibi, yüksek etkililik ve mümkün olduğunca az yan etki olması önemlidir. Gen düzenlemeyle birlikte bu, yöntemi çok daha güvenli ve uygulanabilir hale getiren ileri bir adımdır," dedi.

Araştırma, Koch Kanser Araştırma Enstitüsü'nden (MIT) bilim insanı Vikash Chauhan liderliğinde gerçekleştirildi ve Nature dergisinde yayımlandı.

MIT ekibi, vPE aracının verimliliğini en iyi hale getirmeye ve onu tedavi için doğru dokuya veya organa ulaştırmanın yollarını bulmaya devam ediyor. Bu, gen terapisi için uzun süredir devam eden bir zorluktur.

Chauhan, "Bu araç sadece nadir görülen genetik hastalıkları tedavi etme yeteneğini genişletmekle kalmıyor, aynı zamanda temel araştırmalarda da faydalı oluyor ve laboratuvarların hücrelerin nasıl büyüdüğünü, ilaçlara nasıl yanıt verdiğini veya kanserde nasıl evrimleştiğini daha iyi anlamalarına yardımcı oluyor." dedi.

Konuya geri dön

VNA

Kaynak: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm