США схвалили революційну терапію редагування генів

8 грудня Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA) схвалило дві генні терапії, включаючи Lyfgenia, яка використовує нешкідливий вірус для редагування генів; та терапію Casgevy, яка використовує технологію CRISPR, що отримала Нобелівську премію 2020 року, повідомляє AFP.

Casgevy – це спільний продукт Vertex Pharmaceuticals (США) та CRISPR Therapeutics (Швейцарія). Цей препарат використовується для корекції проблемних генів у стовбурових клітинах кісткового мозку пацієнтів віком від 12 років із серповидноклітинною анемією та таласемією.

Обидва захворювання виникають через помилки в гені гемоглобіну. Генна терапія може коштувати мільйони доларів і є недоступною для багатьох пацієнтів, тому Vertex Pharmaceuticals працює над тим, щоб звести вартість до мінімуму.

Це перше схвалення препарату Casgevy від FDA після того, як минулого місяця Агентство з регулювання лікарських засобів та виробів медичного призначення Великої Британії (MHRA) дало зелене світло цьому препарату.

Техніки працюють у лабораторії Дитячої лікарні Цинциннаті (США), де тестуються методи редагування генів.

Дитяча лікарня Цинциннаті

«Ці методи лікування є значним прогресом у галузі генної терапії серповидноклітинної анемії. Потенціал цих продуктів змінити життя пацієнтів із серповидноклітинною анемією величезний», – сказав Пітер Маркс, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.

За даними AFP, понад 100 000 американців, переважно кольорових людей, страждають від серповидноклітинної анемії – болісного та небезпечного для життя захворювання, від якого медичні працівники намагаються знайти ліки.

Президент США Джо Байден також наголосив, що заява FDA від 8 грудня «демонструє силу медичних інновацій для покращення життя американців». Пан Байден також наголосив: «Моя адміністрація продовжуватиме працювати над прискоренням розробки методів лікування рідкісних захворювань та підтримуватиме медичні дослідження та інновації, які зробили цей прорив можливим».

Вчені також розробляють методи редагування генів у великих органах, включаючи мозок, що потенційно прокладає шлях до лікування таких захворювань, як м'язова дистрофія та хвороба Хантінгтона, повідомляє AFP.

Посилання на джерело: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm