Чому препарат для лікування спінальної м'язової атрофії коштує 50 мільярдів донгів за дозу?

Дорога сировина, складне виробництво та важко відтворювана модель означають, що ціна Zolgensma, препарату для лікування спінальної м'язової атрофії, становить 2,1 мільйона доларів (50 мільярдів донгівських доларів) за дозу.

Цей унікальний препарат лікує спінально-м’язову атрофію (СМА) – генетичне захворювання, яке спричиняє атрофію та слабкість м’язів. Розроблений AveXis, дочірньою компанією американської фармацевтичної компанії Novartis, препарат на момент свого запуску вважався найдорожчим у світі . Деякі страхові компанії не покривали витрати на препарат через його високу ціну. Інші мали суворі вимоги щодо обмеження кількості пацієнтів, які мають право на його отримання.

Семеро в'єтнамських дітей із спінальною м'язовою атрофією отримали безкоштовні ліки від AveXis завдяки лотереї, яка проводиться двічі на місяць.

Проривна ефективність лікування

За словами експертів, щоб зрозуміти, чому доза препарату «Золгенсма» коштує майже 50 мільярдів донгів, необхідно зрозуміти, як і чому цей препарат був створений. «Золгенсма» належить до групи персоналізованих препаратів, спрямованих на вирішення конкретних проблем, спричинених генетичним кодом пацієнта. Таким чином, цей метод лікування захворювання набагато ефективніший за традиційні методи, які є популярними та доступними багатьом пацієнтам.

Золгенсма, по суті, є різновидом генної терапії. Препарат замінює дефектний ген SMN1 у людей зі спінальною м'язовою атрофією новою, нормально функціонуючою копією.

Але впровадження цієї здорової копії в клітини непросте. Новий ген має бути поміщений у вірусний вектор під назвою аденовірус 9 (AAV9). Вчені видаляють частину ДНК вірусу, щоб він не міг викликати захворювання у людей. Після введення в організм шляхом внутрішньовенного введення вірусний вектор переміщується до клітин, несучи новий, здоровий ген, щоб замінити дефектний.

Препарат також містить активний інгредієнт онасемноген абепарвовек, який допомагає відновлювати гени та виробляти білки для руху м’язів і функції нервів. Після появи Золгенсми щороку у Великій Британії близько 80 дітей виписувалися з критичного стану.

Виробник Novartis заявив, що Zolgensma є дорогим препаратом, оскільки він «різко змінює життя сімей, які постраждали від руйнівної хвороби». Щороку у понад 60 000 дітей у всьому світі діагностують спінальну м’язову атрофію. З моменту свого запуску Zolgensma був схвалений приблизно у 38 країнах, і понад 1000 дітей використовують цей препарат.

Виконавчий директор Novartis Вас Нарасімхан стверджує, що генна терапія є медичним проривом, що дає надію на лікування смертельних генетичних захворювань лише однією дозою.

Вартість препарату Zolgensma становить 2,1 мільйона доларів США. Фото: Novartis — Вартість препарату Zolgensma становить 2,1 мільйона доларів США. Фото: *Novartis*

Важко відтворити виробничу модель

Хоча генна терапія є перспективним варіантом лікування багатьох захворювань, процес виробництва препаратів є складним. На відміну від лікування антитілами, яке дозволяє створювати та розширювати клітинні лінії, генну терапію важко масштабувати, а виробництво дуже дороге.

Проблема полягає в біології, оскільки оригінальний вектор AAV9 – це вірус, який прагне вбивати клітини. Після видалення та заміни ДНК вірус безпечно вводити в клітини людини. Однак процес досягнення цієї стадії є надзвичайно дорогим.

Компанії поспішають розробляти та виводити на ринок нові ліки. Але вони не витрачають багато часу на оптимізацію своїх виробничих процесів. В результаті ліки виводяться на ринок поспіхом і коштують дорого.

«Зараз у світі немає потужностей, виробничих процесів для створення ліків від рідкісних або надзвичайно рідкісних захворювань. Для генної терапії доводиться купувати дуже дорогу сировину. Тому можливості масштабування та експлуатації цієї моделі дуже обмежені», – пояснює Ерік Гоббс, генеральний директор Berkeley Lights.

Золгенсма наразі є запатентованим препаратом, що виробляється компанією Novartis, для якого немає біосимілярної версії – препарату, подібного за якістю, безпекою та клінічною ефективністю до оригінального продукту.

Золгенсма також вважається біологічним препаратом, тобто він виготовлений з живих клітин. Тому вчені не можуть створити точні копії цих препаратів.

Альтернативою Золгенсмі є Спінраза, який приймають чотири рази на рік протягом усього життя. Ціна препарату становить 750 000 доларів США протягом першого року та 350 000 доларів США щороку після цього, або близько 4 мільйонів доларів США протягом 10 років.

Некомерційна організація Інститут клінічного економічного огляду оцінює справедливу ціну на нові генні методи терапії від 1,2 до 2,1 мільйона доларів.

Тук Лінь (за даними Forbes, Guardian, Healthline )

Посилання на джерело