Η ανακάλυψη στην επεξεργασία γονιδίων ανοίγει τον δρόμο για τη θεραπεία εκατοντάδων γενετικών ασθενειών

Αμερικανοί επιστήμονες ανέπτυξαν μια έκδοση vPE που μειώνει σχεδόν όλα τα σφάλματα κατά την επεξεργασία του DNA, ανοίγοντας τον δρόμο για τη θεραπεία εκατοντάδων σπάνιων γενετικών ασθενειών.

Ένα νέο εργαλείο που αναπτύχθηκε από το MIT τροποποιεί το DNA με 60 φορές μεγαλύτερη ακρίβεια, υπόσχοντας να καταστήσει τη γονιδιακή θεραπεία μια ασφαλέστερη θεραπεία από ποτέ.

Ερευνητές στο Τεχνολογικό Ινστιτούτο της Μασαχουσέτης (MIT) ανακοίνωσαν μια σημαντική πρόοδο στην τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων που μειώνει τα σφάλματα σε πρωτοφανή επίπεδα. Τροποποιώντας τις βασικές πρωτεΐνες στο σύστημα επεξεργασίας DNA, η ομάδα ανέπτυξε ένα νέο εργαλείο που κάνει 60 φορές λιγότερα σφάλματα από τις προηγούμενες μεθόδους, ανοίγοντας την προοπτική ασφαλών θεραπειών για εκατοντάδες γενετικές ασθένειες.

Η μέθοδος βασίζεται στην «prime editing» - μια προηγμένη τεχνική επεξεργασίας γονιδίων που αναπτύχθηκε το 2019 και επιτρέπει την αντικατάσταση ελαττωματικών τμημάτων DNA με υγιείς αλληλουχίες χωρίς να κοπούν και οι δύο αλυσίδες DNA. Ωστόσο, η prime editing εξακολουθεί να ενέχει τον κίνδυνο εισαγωγής μικρών σφαλμάτων στο DNA, οδηγώντας μερικές φορές σε επιπλοκές.

«Η νέα προσέγγιση δεν περιπλέκει το σύστημα χορήγησης ούτε προσθέτει ένα ενδιάμεσο βήμα, αλλά παράγει πολύ πιο ακριβή αποτελέσματα επεξεργασίας, μειώνοντας σημαντικά τις ανεπιθύμητες μεταλλάξεις», δήλωσε ο καθηγητής Phillip Sharp, υπότροφος του MIT και συν-επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης.

Με τη νέα τεχνική βελτίωσης, η ομάδα του MIT μείωσε το ποσοστό σφάλματος στην επεξεργασία prime από περίπου 1 στις 7 σε 1 στις 101, και σε λειτουργία επεξεργασίας υψηλότερης ακρίβειας, από 1 στις 122 σε 1 στις 543.

Η ομάδα ονόμασε τη νέα έκδοση της επεξεργασίας vPE (variant Prime Editor). Οι δοκιμές σε ανθρώπινα κύτταρα και ποντίκια έδειξαν ότι το vPE πέτυχε το υψηλότερο επίπεδο ακρίβειας που έχει καταγραφεί ποτέ στον τομέα της επεξεργασίας γονιδίων.

«Όπως με κάθε φάρμακο, είναι σημαντικό να υπάρχει υψηλή αποτελεσματικότητα αλλά όσο το δυνατόν λιγότερες παρενέργειες. Με την επεξεργασία γονιδίων, αυτό είναι ένα βήμα μπροστά που καθιστά τη μέθοδο πολύ ασφαλέστερη και πιο εφικτή», δήλωσε ο καθηγητής Ρόμπερτ Λάνγκερ, ένας από τους συγγραφείς της μελέτης.

Η έρευνα διεξήχθη από τον επιστήμονα Vikash Chauhan του Ινστιτούτου Koch για την Έρευνα του Καρκίνου (MIT) και δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Nature .

Η ομάδα του MIT συνεχίζει τώρα να βελτιστοποιεί την αποτελεσματικότητα του εργαλείου vPE και να βρίσκει τρόπους για να το χορηγεί στον σωστό ιστό ή όργανο για θεραπεία — μια μακροχρόνια πρόκληση για τη γονιδιακή θεραπεία.

«Αυτό το εργαλείο όχι μόνο διευρύνει την ικανότητα θεραπείας σπάνιων γενετικών ασθενειών, αλλά είναι επίσης χρήσιμο στη βασική έρευνα, βοηθώντας τα εργαστήρια να κατανοήσουν καλύτερα πώς τα κύτταρα αναπτύσσονται, ανταποκρίνονται στα φάρμακα ή εξελίσσονται σε καρκίνο», δήλωσε ο Chauhan.

Επιστροφή στο θέμα

ΒΝΑ

Πηγή: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm