El estudio demostró que el fármaco briquilimab, basado en anticuerpos, no causa la toxicidad ni los efectos secundarios de la quimioterapia y la radioterapia. El briquilimab actúa sobre CD117, una proteína presente en las células madre hematopoyéticas que controla su crecimiento. El ensayo se realizó en la Facultad de Medicina de Stanford (California, EE. UU.) con tres niños con anemia de Fanconi, un trastorno genético poco común que puede causar cáncer. Cada niño recibió solo una infusión de briquilimab 12 días antes del trasplante de células madre. Los resultados mostraron que, después de 30 días, las células sanas del donante habían cubierto casi por completo la médula ósea de los niños.
El equipo de investigación está llevando a cabo actualmente un ensayo clínico de fase intermedia con otros niños con anemia de Fanconi y también planea ensayos clínicos con otras enfermedades genéticas que requieren trasplante de médula ósea. La coautora principal del estudio, la Dra. Agnieszka Czechowicz, afirmó que este enfoque terapéutico no solo elimina la necesidad de radioterapia y quimioterapia, sino que también ofrece resultados superiores.
Fuente: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html






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