El estudio demostró que el fármaco basado en anticuerpos briquilimab no causa la toxicidad ni los efectos secundarios de la quimioterapia y la radioterapia. Briquilimab actúa sobre CD117, una proteína presente en las células madre hematopoyéticas que controla su crecimiento. El ensayo se llevó a cabo en la Facultad de Medicina de Stanford (California, EE. UU.) con tres niños que padecían anemia de Fanconi, un trastorno genético poco común que puede causar cáncer. Cada niño recibió una única infusión de briquilimab 12 días antes del trasplante de células madre. Los resultados mostraron que, tras 30 días, las células sanas del donante habían cubierto casi por completo la médula ósea de los niños.
El equipo de investigación está llevando a cabo un ensayo clínico de fase intermedia con varios niños que padecen anemia de Fanconi, y también planea realizar ensayos sobre otras enfermedades genéticas que requieren trasplante de médula ósea. La Dra. Agnieszka Czechowicz, coautora principal del estudio, afirmó que este enfoque terapéutico no solo elimina la necesidad de radioterapia y quimioterapia, sino que además ofrece resultados superiores.
Fuente: https://www.sggp.org.vn/thuoc-thay-hoa-tri-va-xa-tri-post810910.html






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