El elevado coste de las materias primas, la complejidad de la fabricación y un modelo difícil de replicar hacen que Zolgensma, un medicamento para tratar la atrofia muscular espinal, tenga un precio de 2,1 millones de dólares (50.000 millones de VND) por dosis.
Este fármaco, que se administra una sola vez en la vida, trata la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno genético que causa desgaste y debilidad muscular. Desarrollado por AveXis, filial de la farmacéutica estadounidense Novartis, se decía que era el medicamento más caro del mundo en el momento de su lanzamiento. Algunas aseguradoras no lo cubrían debido a su elevado precio. Otras impusieron requisitos estrictos para limitar el número de pacientes que podían acceder al fármaco.
Siete niños vietnamitas con atrofia muscular espinal han recibido medicamentos gratuitos de AveXis a través de un programa de lotería que se realiza dos veces al mes.
Eficacia del tratamiento revolucionario
Según los expertos, para comprender por qué una dosis de Zolgensma cuesta casi 50 mil millones de VND, es necesario entender cómo y por qué se creó este medicamento. Zolgensma pertenece al grupo de medicamentos personalizados, que se dirigen a problemas específicos causados por el código genético del paciente. Por lo tanto, este método de tratamiento es mucho más eficaz que los métodos tradicionales, que son populares y están al alcance de muchos pacientes.
Zolgensma es esencialmente un tipo de terapia génica. El medicamento reemplaza el gen SMN1 defectuoso en personas con atrofia muscular espinal por una copia nueva que funciona normalmente.
Pero introducir esta copia sana en las células no es fácil. El nuevo gen debe colocarse dentro de un vector viral llamado adenovirus 9 (AAV9). Los científicos eliminan parte del ADN del virus para que no pueda causar enfermedades en las personas. Una vez introducido en el cuerpo mediante infusión intravenosa, el vector viral viaja a las células, transportando el nuevo gen sano para reemplazar al defectuoso.
El medicamento también contiene el principio activo onasemnogene abeparvovec, que ayuda a restaurar los genes y a producir proteínas para el movimiento muscular y la función nerviosa. Tras la introducción de Zolgensma, aproximadamente 80 niños en el Reino Unido fueron dados de alta cada año tras sufrir complicaciones graves.
El fabricante Novartis afirmó que Zolgensma es costoso porque «cambia drásticamente la vida de las familias afectadas por una enfermedad devastadora». Cada año, más de 60 000 niños en todo el mundo son diagnosticados con atrofia muscular espinal. Desde su lanzamiento, Zolgensma ha sido aprobado en aproximadamente 38 países, y más de 1000 niños lo utilizan.
El director ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, sostiene que las terapias génicas representan un avance médico, ofreciendo la esperanza de curar enfermedades genéticas mortales con una sola dosis.
El medicamento Zolgensma cuesta 2,1 millones de dólares. Foto: Novartis
Modelo de producción difícil de replicar
Si bien la terapia génica es una opción prometedora para el tratamiento de muchas enfermedades, el proceso de fabricación de los fármacos es complejo. A diferencia de los tratamientos con anticuerpos, que permiten la creación y expansión de líneas celulares, la terapia génica es difícil de escalar y su producción resulta muy costosa.
El problema radica en la biología, ya que el vector AAV9 original es un virus que destruye las células. Una vez que se elimina y reemplaza el ADN, el virus puede introducirse en células humanas de forma segura. Sin embargo, el proceso para llegar a esta etapa es extremadamente costoso.
Las empresas compiten por desarrollar y comercializar nuevos fármacos, pero no dedican mucho tiempo a optimizar sus procesos de fabricación. Como resultado, los fármacos se lanzan al mercado con prisas y a precios elevados.
“Actualmente, el mundo no cuenta con la capacidad ni los procesos de fabricación necesarios para producir medicamentos para enfermedades raras o extremadamente raras. Para las terapias génicas, es necesario adquirir materias primas muy costosas. Por lo tanto, la capacidad de ampliar y operar este modelo es muy limitada”, explica Eric Hobbs, director ejecutivo de Berkeley Lights.
Zolgensma es actualmente un medicamento patentado fabricado por Novartis, sin que exista una versión biosimilar disponible, es decir, un medicamento similar en calidad, seguridad y eficacia clínica al producto original.
Zolgensma también se considera un fármaco biológico, lo que significa que se elabora a partir de células vivas. Por lo tanto, los científicos no pueden crear copias exactas de estos fármacos.
La alternativa a Zolgensma es Spinraza, que se toma cuatro veces al año de por vida. El precio de venta del medicamento es de 750.000 dólares el primer año y de 350.000 dólares cada año posterior, lo que supone unos 4 millones de dólares en 10 años.
El grupo sin ánimo de lucro Institute for Clinical Economic Review estima que el precio justo para las nuevas terapias génicas se sitúa entre 1,2 y 2,1 millones de dólares.
Thuc Linh (Según Forbes, Guardian, Healthline )
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