Affrontare le preoccupazioni relative alle droghe rare.

SGGP 26/05/2023 06:32

Sei fiale di antitossina botulinica eptavalente sono appena arrivate a Ho Chi Minh City come aiuto di emergenza dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), ma molti pazienti non potevano più aspettare! L'angoscia di medici e familiari dei pazienti ci spinge a chiederci: perché l'antidoto non è immediatamente disponibile?

L'intossicazione da botulino è causata dal batterio anaerobico Clostridium botulinum. Questo batterio può sopravvivere e proliferare solo in un ambiente completamente privo di aria. Produce una proteina altamente tossica, probabilmente la più potente del suo genere. Questa tossina viene assorbita dall'intestino degli individui infetti, entra nel flusso sanguigno e attacca le cellule nervose legandosi ad esse, paralizzando i nervi motori. Ciò porta a debolezza e paralisi muscolare, arresto respiratorio e morte.

I batteri del botulino che causano la malattia nell'uomo sono attualmente classificati in 7 tipi (sottotipi A, B, C, D, E, F, G) e, di conseguenza, anche la tossina presenta 7 tipi diversi. I batteri che causano la malattia nei bambini sono solitamente di tipo A ed E, mentre negli adulti può essere causata da tutti e 7 i tipi. Prima che fosse disponibile un antidoto, il tasso di mortalità negli Stati Uniti era del 60%; ora che è disponibile un antidoto, il tasso di mortalità è sceso al di sotto del 7%.

Il primo antidoto contro la tossina botulinica fu creato nel 1970 presso l'Istituto di Ricerca Medica dell'Esercito degli Stati Uniti. Solo nel 2013 un nuovo antidoto botulinico, composto da sette diversi composti, è stato approvato per la produzione di massa. Il principio di produzione degli antidoti contro la tossina botulinica è simile a quello degli antidoti contro il veleno di serpente. Ma perché sono così rari?

Il problema è che il numero di persone infettate dalla tossina botulinica in tutto il mondo non è elevato. Secondo le statistiche statunitensi, nel secolo scorso si registravano meno di 200 casi di infezione da botulino all'anno, e ora il numero oscilla solo tra le decine e le migliaia. Pertanto, produrre l'antidoto in grandi quantità non è necessario; la produzione su larga scala è indispensabile solo in presenza di un ordine specifico.

Nei paesi sviluppati, i servizi di emergenza medica mantengono una certa riserva di antidoto nella maggior parte dei principali aeroporti. In caso di necessità, possono caricare l'antidoto sugli aerei e trasportarlo immediatamente nella zona colpita. Il momento migliore per il trattamento è entro due giorni dalla comparsa dei sintomi. L'antidoto si lega solo alle tossine libere nel sangue e le neutralizza; se le tossine si sono già legate alle cellule nervose, non possono essere neutralizzate e l'organismo dovrà rigenerare nuove cellule.

Il rischio di avvelenamento è sempre presente e può verificarsi in qualsiasi momento. Il settore sanitario deve costituire una scorta sufficiente di questo antidoto. L'antitossina botulinica eptavalente può essere conservata a -20 ° C per 4 anni, quindi l'acquisto di scorte per l'intero Paese è necessario e rientra nelle capacità del settore sanitario. Oltre alla tossina botulinica, il Ministero della Salute è stato recentemente incaricato dal Governo di ricercare e sviluppare meccanismi per garantire la disponibilità di farmaci rari e a fornitura limitata.

Pertanto, è urgentemente necessario un meccanismo finanziario specifico che consenta alle strutture sanitarie di accumulare proattivamente scorte di farmaci rari; dovrebbe inoltre essere predisposto un meccanismo che permetta alle strutture sanitarie di acquistare e immagazzinare determinati antiveleni e di accettarne lo smaltimento qualora scadano per mancanza di pazienti. Fondamentalmente, il ministero deve adottare politiche che incoraggino le aziende farmaceutiche nazionali a produrre farmaci rari per garantire un approvvigionamento interno affidabile. Non permettiamo che la triste storia della "carenza di farmaci" si ripeta!

Fonte