ហេតុអ្វីបានជាថ្នាំសម្រាប់ជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងរួញត្រូវចំណាយអស់ ៥០ ពាន់លានដុងក្នុងមួយដូស?

[ការផ្សាយពាណិជ្ជកម្ម_1]

គ្រឿងផ្សំថ្លៃៗ ដំណើរការផលិតស្មុគស្មាញ និងគំរូដែលពិបាកធ្វើមាត្រដ្ឋានបានបណ្តាលឱ្យថ្នាំ Zolgensma ដែលជាថ្នាំដែលប្រើសម្រាប់ព្យាបាលការរួញសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង មានតម្លៃ 2.1 លានដុល្លារ (50 ពាន់លានដុង) ក្នុងមួយដូស។

ថ្នាំដែលមានតែម្តងក្នុងមួយជីវិតនេះព្យាបាលជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង (SMA) ដែលជាជំងឺហ្សែនដែលបណ្តាលឱ្យសាច់ដុំចុះខ្សោយ និងខ្សោយ។ បង្កើតឡើងដោយ AveXis ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Novartis (សហរដ្ឋអាមេរិក) វាត្រូវបានគេរាយការណ៍ថាជាថ្នាំថ្លៃបំផុត នៅលើពិភពលោក នៅពេលដែលវាចេញលក់។ ក្រុមហ៊ុនធានារ៉ាប់រងមួយចំនួនបានបដិសេធមិនព្រមរ៉ាប់រងថ្លៃដើម ខណៈពេលដែលក្រុមហ៊ុនផ្សេងទៀតបានដាក់ចេញនូវតម្រូវការតឹងរ៉ឹងដើម្បីកំណត់ចំនួនអ្នកជំងឺដែលមានសិទ្ធិទទួលបាន។

កុមារវៀតណាមចំនួនប្រាំពីរនាក់ដែលមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងរួញតូចបានទទួលថ្នាំដោយឥតគិតថ្លៃពី AveXis តាមរយៈកម្មវិធីចាប់ឆ្នោតដែលប្រារព្ធឡើងរៀងរាល់ពីរសប្តាហ៍ម្តង។

ប្រសិទ្ធភាពព្យាបាលដ៏លេចធ្លោ

យោងតាមអ្នកជំនាញ ដើម្បីយល់ពីមូលហេតុដែលថ្នាំ Zolgensma មួយដូសមានតម្លៃជិត ៥០ ពាន់លានដុង ចាំបាច់ត្រូវសិក្សាអំពីវិធីសាស្ត្រ និងមូលហេតុនៅពីក្រោយការអភិវឌ្ឍរបស់វា។ ថ្នាំ Zolgensma ជាកម្មសិទ្ធិរបស់ក្រុមថ្នាំផ្ទាល់ខ្លួន ដែលផ្តោតលើបញ្ហាជាក់លាក់ដែលបណ្តាលមកពីលេខកូដហ្សែនរបស់អ្នកជំងឺ។ ដូច្នេះ វិធីសាស្ត្រនេះមានប្រសិទ្ធភាពជាងក្នុងការព្យាបាលជំងឺជាងវិធីសាស្ត្រប្រពៃណី និងទូទៅដែលប្រើសម្រាប់អ្នកជំងឺជាច្រើន។

ជាទូទៅ Zolgensma គឺជាប្រភេទនៃការព្យាបាលដោយហ្សែន។ ថ្នាំនេះជំនួសហ្សែន SMN1 ដែលមានបញ្ហាចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងរួញតូចជាមួយនឹងច្បាប់ចម្លងថ្មីដែលដំណើរការធម្មតា។

ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ ដំណើរការនៃការណែនាំច្បាប់ចម្លងដែលមានសុខភាពល្អនេះទៅក្នុងកោសិកាមិនមែនជារឿងសាមញ្ញនោះទេ។ ហ្សែនថ្មីត្រូវតែដាក់នៅខាងក្នុងវ៉ិចទ័រមេរោគមួយហៅថា អាដេណូ ៩ (AAV9)។ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រ នឹងដកយក DNA មួយចំនួនរបស់មេរោគចេញ ដើម្បីកុំឱ្យវាបង្កជំងឺចំពោះមនុស្ស។ បន្ទាប់ពីត្រូវបានបញ្ចូលទៅក្នុងខ្លួនតាមរយៈការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាមវ៉ែន វ៉ិចទ័រមេរោគធ្វើដំណើរទៅកាន់កោសិកា ដោយផ្ទុកហ្សែនថ្មីដែលមានសុខភាពល្អ ដើម្បីជំនួសផ្នែកដែលមានបញ្ហានៃហ្សែន។

ថ្នាំនេះក៏មានផ្ទុកសារធាតុសកម្ម onasemnogene abeparvovec ដែលជួយស្តារហ្សែន និងផលិតប្រូតេអ៊ីនសម្រាប់ចលនាសាច់ដុំ និងមុខងារសរសៃប្រសាទ។ ចាប់តាំងពីថ្នាំ Zolgensma ត្រូវបានណែនាំមក កុមារប្រហែល 80 នាក់នៅចក្រភពអង់គ្លេសត្រូវបានជួយសង្គ្រោះពីស្ថានភាពធ្ងន់ធ្ងរជារៀងរាល់ឆ្នាំ។

ក្រុមហ៊ុនផលិត Novartis និយាយថា ថ្នាំ Zolgensma មានតម្លៃថ្លៃ ពីព្រោះវា "ផ្លាស់ប្តូរជីវិតគ្រួសារដែលរងផលប៉ះពាល់ដោយជំងឺដ៏សាហាវមួយយ៉ាងសំខាន់"។ ជារៀងរាល់ឆ្នាំ កុមារជាង 60,000 នាក់នៅទូទាំងពិភពលោកត្រូវបានគេធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថាមានជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង។ ចាប់តាំងពីការណែនាំរបស់វាមក ថ្នាំ Zolgensma ត្រូវបានអនុម័តនៅក្នុងប្រទេសប្រហែល 38 ហើយកុមារជាង 1,000 នាក់បានប្រើថ្នាំនេះ។

លោក Vas Narasimhan នាយកប្រតិបត្តិក្រុមហ៊ុន Novartis អះអាងថា ការព្យាបាលដោយហ្សែនតំណាងឱ្យការរកឃើញថ្មីផ្នែកវេជ្ជសាស្ត្រ ដែលផ្តល់នូវក្តីសង្ឃឹមក្នុងការព្យាបាលជំងឺហ្សែនដ៏សាហាវដោយគ្រាន់តែប្រើកម្រិតថ្នាំតែមួយដងប៉ុណ្ណោះ។

ថ្នាំ Zolgensma មានតម្លៃ ២,១ លានដុល្លារ។ រូបថត៖ Novartis — ថ្នាំ Zolgensma មានតម្លៃ ២,១ លានដុល្លារ។ រូបថត៖ *Novartis*

ពិបាកក្នុងការចម្លងគំរូផលិតកម្ម

ទោះបីជាការព្យាបាលដោយហ្សែនគឺជាជម្រើសដ៏ជោគជ័យមួយសម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺជាច្រើនក៏ដោយ ដំណើរការផលិតថ្នាំគឺពិបាកខ្លាំងណាស់។ មិនដូចការព្យាបាលដោយអង្គបដិប្រាណ ដែលអនុញ្ញាតឱ្យមានការបង្កើតដោយខ្លួនឯង និងការចម្លងនៃខ្សែកោសិកានោះទេ ការព្យាបាលដោយហ្សែនគឺពិបាកក្នុងការពង្រីក និងមានតម្លៃថ្លៃណាស់ក្នុងការផលិត។

បញ្ហាស្ថិតនៅក្នុងយន្តការជីវសាស្រ្ត ដោយសារវ៉ិចទ័រ AAV9 ដើមឡើយជាវីរុសដែលព្យាយាមបំផ្លាញកោសិកា។ បន្ទាប់ពីដកចេញ និងជំនួស DNA វីរុសនេះមានសុវត្ថិភាពក្នុងការណែនាំចូលទៅក្នុងកោសិកាមនុស្ស។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ ដំណើរការដើម្បីឈានដល់ដំណាក់កាលនេះមានតម្លៃថ្លៃខ្លាំងណាស់។

ក្រុមហ៊ុននានាកំពុងប្រណាំងប្រជែងគ្នាដើម្បីអភិវឌ្ឍ និងធ្វើទីផ្សារថ្នាំថ្មីៗ។ ប៉ុន្តែពួកគេមិនចំណាយពេលច្រើនក្នុងការបង្កើនប្រសិទ្ធភាពដំណើរការផលិតនោះទេ។ ជាលទ្ធផល ថ្នាំត្រូវបាននាំយកមកលក់នៅលើទីផ្សារយ៉ាងឆាប់រហ័សក្នុងតម្លៃខ្ពស់។

លោក Eric Hobbs នាយកប្រតិបត្តិក្រុមហ៊ុន Berkeley Lights បានពន្យល់ថា «បច្ចុប្បន្ននេះ ពិភពលោកខ្វះសមត្ថភាព និងដំណើរការផលិតដើម្បីបង្កើតថ្នាំសម្រាប់ជំងឺកម្រ ឬជំងឺកម្រខ្លាំង។ ចំពោះការព្យាបាលហ្សែន អ្នកត្រូវទិញវត្ថុធាតុដើមថ្លៃខ្លាំង។ ដូច្នេះ សក្តានុពលសម្រាប់ការពង្រីក និងដំណើរការគំរូនេះមានកម្រិតណាស់»។

បច្ចុប្បន្ន Zolgensma គឺជាថ្នាំដែលមានកម្មសិទ្ធិផលិតដោយ Novartis ហើយមិនមានថ្នាំជីវស្រដៀងគ្នាណាមួយអាចរកបានទេ - ថ្នាំដែលមានគុណភាព សុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពគ្លីនិកស្រដៀងគ្នាទៅនឹងផលិតផលដើម។

ថ្នាំ Zolgensma ក៏ត្រូវបានចាត់ទុកថាជាថ្នាំជីវសាស្ត្រផងដែរ មានន័យថាវាត្រូវបានផលិតចេញពីកោសិកាមានជីវិត។ ដូច្នេះ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រមិនអាចបង្កើតច្បាប់ចម្លងពិតប្រាកដនៃថ្នាំទាំងនេះបានទេ។

ជម្រើសមួយទៀតជំនួសថ្នាំ Zolgensma គឺថ្នាំ Spinraza ដែលត្រូវបានលេបបួនដងក្នុងមួយឆ្នាំសម្រាប់មួយជីវិត។ តម្លៃដែលបានចុះបញ្ជីសម្រាប់ថ្នាំនេះគឺ ៧៥០,០០០ ដុល្លារសម្រាប់ឆ្នាំដំបូង និង ៣៥០,០០០ ដុល្លារក្នុងមួយឆ្នាំបន្ទាប់ពីនោះ ដែលសរុបមានចំនួនប្រហែល ៤ លានដុល្លារក្នុងរយៈពេល ១០ ឆ្នាំ។

ក្រុមមិនស្វែងរកប្រាក់ចំណេញដែលមានទំនាក់ទំនងជាមួយវិទ្យាស្ថានវាយតម្លៃ សេដ្ឋកិច្ច គ្លីនិកប៉ាន់ប្រមាណថាតម្លៃសមរម្យសម្រាប់ការព្យាបាលហ្សែនថ្មីមានចាប់ពី ១,២ លានដុល្លារដល់ ២,១ លានដុល្លារ។

ថុក លីញ (យោងតាម Forbes, Guardian, Healthline )

[ការផ្សាយពាណិជ្ជកម្ម_២]
តំណភ្ជាប់ប្រភព