Nieuwe doorbraak maakt de weg vrij voor gentherapie voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose

Inzicht in de wijze waarop RNA-signalen vanuit spieren de ophoping van giftige eiwitten reguleren, kan ook helpen bij de ontwikkeling van therapieën voor de ziekte van Alzheimer en andere eiwitgerelateerde aandoeningen.

Volgens een VNA-correspondent in Israël heeft een groep wetenschappers aan de Universiteit van Tel Aviv zojuist een baanbrekende ontdekking aangekondigd die de weg vrijmaakt voor een effectieve behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), een zeldzame motorische neuronziekte waarvoor momenteel nog geen genezing bestaat.

Het onderzoek, deze week gepubliceerd in het tijdschrift Nature Neuroscience, onthulde een nieuw moleculair mechanisme dat ALS veroorzaakt en toonde aan dat op RNA gebaseerde gentherapie neurodegeneratie kan stoppen en zelfs beschadigde neuronen kan regenereren.

ALS is een progressieve degeneratieve ziekte waarbij motorische neuronen geleidelijk afsterven. Dit leidt tot spierzwakte, verlamming en uiteindelijk ademhalingsfalen.

Met de huidige behandelingen kan de voortgang van de ziekte alleen worden vertraagd en de kwaliteit van leven van de patiënt worden verbeterd via medicijnen, fysiotherapie en ademhalingsondersteuning.

Het onderzoek werd uitgevoerd in het laboratorium van professor Eran Perlson aan de Universiteit van Tel Aviv, in samenwerking met het Sheba Medisch Centrum en onderzoeksinstituten in Israël, Frankrijk, Turkije en Italië.

Het team richtte zich op het eiwit TDP-43, dat zich abnormaal ophoopt in de zenuwuiteinden van ALS-patiënten. De wetenschappers ontdekten dat gezonde spiercellen een klein RNA afscheiden – microRNA-126 – dat voorkomt dat TDP-43 giftige klonten vormt.

Bij ALS-patiënten zorgt een scherpe daling van microRNA-126 ervoor dat TDP-43 zich ophoopt, wat leidt tot de vernietiging van mitochondriën (de energiebron van de cel) en de geleidelijke dood van neuronen.

Uit experimenten bleek bovendien dat het toevoegen van microRNA-126 aan weefsels van patiënten en muizen hielp om neurodegeneratie te voorkomen en de regeneratie van motorische zenuwen te bevorderen.

Volgens professor Perlson opent deze ontdekking ‘nieuwe behandelmogelijkheden door het herstellen van verloren RNA-signalering om zenuwcellen te beschermen.’

Het onderzoeksteam ontwikkelt momenteel een methode om microRNA-126 in het menselijk lichaam af te leveren met behulp van virale AAV-vectoren. Deze technologie is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurd voor andere gentherapieën.

Deskundigen zijn van mening dat dit mechanisme niet alleen bij ALS van toepassing is op andere neuromusculaire ziekten, maar ook op aandoeningen die verband houden met de ophoping van toxische eiwitten, zoals de ziekte van Alzheimer.

Volgens deskundigen kunnen de onderzoeksresultaten ook helpen om ALS vroegtijdig op te sporen, nog voordat de zenuwschade ernstig wordt. Ook kunnen ze de weg vrijmaken voor de ontwikkeling van medicijnen of biologische producten die de effecten van microRNA-126 kunnen activeren of nabootsen.

Inzicht in de wijze waarop RNA-signalen vanuit spieren de ophoping van giftige eiwitten controleren, kan ook helpen bij de ontwikkeling van therapieën voor de ziekte van Alzheimer en andere eiwitgerelateerde aandoeningen.

Professor Perlson bevestigde dat deze ontdekking niet alleen helpt bij het begrijpen hoe ALS ontstaat, maar ook realistische hoop biedt op een gentherapie die in de toekomst levens van patiënten kan redden.

(TTXVN/Vietnam+)

Bron: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp