Behandling av syn med genterapi

SGGP 27. juli 2023 08:56

Tenåringen Antonio har fått tilbake synet etter å ha levd i mørket i årevis takket være øyedråper brukt i genterapi i USA.

Genterapi for synsbehandling ved Bascom Palmer Eye Institute

Dette regnes som lovende nyheter for millioner av mennesker med øyesykdommer. Antonio ble født med en sjelden genetisk tilstand som forårsaker blemmer over hele kroppen og øynene. Sykdommen rammer rundt 3000 mennesker over hele verden . Antonios tilstand stammer fra en mutasjon i et gen som produserer proteinet kollagen 7.

I august 2022 ble Antonio operert på høyre øye, og deretter utførte Dr. Alfonso Sabater ved Bascom Palmer Eye Institute i USA en eksperimentell behandling med genterapi-øyedråper basert på en behandling kalt Vyjuvek, som bruker et inaktivert herpes simplex-virus for å lage aktive kopier av det genet. Denne serien med øyedråper ble godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) for behandling etter 2 år med forskning og testing.

Før behandlingen var Antonios øyne dekket av uklare arr. Etter behandling med genterapi-øyedråper forsvant arrene. Antonios syn på høyre øye var 20/25. Venstre øye hadde et syn på nesten 20/50. Antonios hud ble også bedre etter å ha deltatt i den kliniske studien.

Kilde: https://www.sggp.org.vn/dieu-tri-thi-luc-bang-lieu-phap-gene-post699156.html