Nytt håp for barn med lever- og galdeveissykdommer takket være autolog stamcellebehandling med beinmarg

Medfødt biliær atresi er en av de mest komplekse og farlige lever- og galdeveissykdommene hos barn. Sykdommen er karakterisert av spontan progressiv betennelse i galleveissystemet, noe som forårsaker obstruksjon som fører til biliær cirrhose, nedsatt leverfunksjon og risiko for progresjon til sluttstadiet. Vanlige symptomer på sykdommen inkluderer langvarig gulsott og blek avføring, men disse tegnene kan lett forveksles med andre lever- og galdeveissykdommer, noe som fører til at barn ofte ikke får diagnosen raskt.

Kasai-kirurgi – standardbehandlingen er å gjenopprette gallestrømmen fra leveren til tolvfingertarmen. Dette er imidlertid bare en midlertidig løsning. Ifølge statistikk trenger omtrent 60–80 % av barn fortsatt levertransplantasjoner etter operasjonen på grunn av fortsatt leverfibrose, nedsatt leverfunksjon og forekomst av alvorlige komplikasjoner som økt trykk i portvenen, gastrointestinal blødning og galleveisinfeksjon. I Vietnam er levertransplantasjoner vanskelige på grunn av mangel på organdonorer og høye behandlingskostnader, noe som gjør denne teknikken utilgjengelig for mange barn.

Autolog stamcelletransplantasjon fra benmarg støtter behandlingen av medfødt biliær atresi

Stilt overfor denne virkeligheten har Nasjonalt barnesykehus lansert en studie på statsnivå «Anvendelse av autologe benmargsstamceller for å støtte behandling av medfødt biliær atresi hos barn» (kode DTĐL.CN-16/21), som åpner for en banebrytende retning innen regenerativ medisin. Denne terapien tar sikte på å forbedre leverfunksjonen, redusere kroniske komplikasjoner, forlenge livet med naturlig lever og forbedre livskvaliteten for barn, samtidig som den reduserer behandlingskostnadene for familier og samfunnet.

Forskningsemnet har bygget og fullført tre standardprosesser, inkludert: isolering og konservering av autologe benmargsstamceller; bruk av stamceller i behandling av medfødt biliær atresi; håndtering av komplikasjoner som følge av stamcellebehandling. Disse prosessene er tydelig presentert, sikrer sikkerhet og kan brukes på mange andre medisinske fasiliteter samtidig som behandlingseffektiviteten opprettholdes.

Studien ble utført på en gruppe pasienter med medfødt biliær atresi som gjennomgikk Kasai-kirurgi, der man kombinerte bruk av autologe benmargsstamceller under operasjonen. Oppfølging etter behandling viste at denne behandlingen forbedret galledrenasje betydelig, reduserte forekomsten av galleveisinfeksjon, begrenset tidlig leversvikt og forlenget overlevelse med naturlig lever sammenlignet med pasientgruppen som kun gjennomgikk kirurgi. Dette åpner for nye muligheter i behandlingen av lever- og galdeveissykdommer hos barn, spesielt de som ikke har tilgang til levertransplantasjon.

Bruk av stamceller i behandlingen av leversykdom er i tråd med utviklingen av moderne medisin. Internasjonale studier har vist at stamceller har evnen til å: erstatte skadede leverceller; omstrukturere leverens mikromiljø; motstå fibrose og betennelse; stimulere leverregenerering og celleproliferasjon; fremme dannelsen av nye blodkar, forbedre sirkulasjon og leverfunksjon. Når stamcellebehandling kombineres med Kasai-kirurgi, bidrar den ikke bare til å forbedre symptomene, men støtter også langsiktig gjenoppretting av leverfunksjonen.

I perioden 2020–2025 har forskningen implementert alle stadier fullt ut, fra tidlig diagnose, isolering og bevaring av stamceller til bruk av stamcelleteknikker i behandling. Forskningsteamet utviklet også retningslinjer for komplikasjonshåndtering, som sikrer trygge og effektive behandlingsmetoder som er egnet for praktiske forhold i Vietnam.

Spesielt er autolog stamcellebehandling med beinmarg rimelig, kan implementeres på mange medisinske fasiliteter og har sjelden immunreaksjoner, noe som letter bruken i behandlingen av andre kroniske leversykdommer, både hos barn og voksne. Dette er et viktig skritt fremover i utviklingen av regenerativ medisin, samtidig som det forbedrer forsknings- og intensivbehandlingskapasiteten til det vietnamesiske medisinske teamet innen lever og galleveier, stamceller og vaskulær intervensjon.

Forskningens suksess har ikke bare vitenskapelig betydning, men også dyp humanitær verdi. Bruken av autolog benmargsstamcelleterapi hjelper barn med medfødt biliær atresi med å få muligheten til å forbedre livskvaliteten, redusere behovet for levertransplantasjon, forlenge overlevelsestiden med naturlig lever og åpne håp for barn med andre komplekse lever- og galdeveissykdommer.

Forskningsteamet håper at Vietnam, med den kontinuerlige utviklingen av regenerativ medisin og stamcelleterapi, snart vil ta i bruk denne avanserte behandlingsmetoden i stor grad, og bidra til å forbedre vietnamesisk medisins posisjon på det regionale og globale vitenskapskartet, samtidig som det gir håp om liv til mange uheldige barn som lider av farlige lever- og galleveissykdommer.

Senter for vitenskaps- og teknologikommunikasjon

Kilde: https://mst.gov.vn/hy-vong-moi-cho-tre-mac-benh-ly-gan-mat-nho-lieu-phap-te-bao-goc-tuy-xuong-tu-than-197251120170510978.htm