Eliminowanie obaw dotyczących rzadkich leków

[reklama_1]

SGGP 26 maja 2023 06:32

Sześć butelek siedmiowalentnej antytoksyny przeciw botulizmowi właśnie dotarło do Ho Chi Minh City w ramach pomocy doraźnej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), ale wielu pacjentów nie mogło się doczekać! Niepokój lekarzy i rodzin pacjentów rodzi pytanie: dlaczego antidotum nie jest dostępne?

Botulizm jest wywoływany przez beztlenową bakterię Clostridium botulinum. Jest to rodzaj bakterii, która może żyć i rozwijać się wyłącznie w środowisku całkowicie pozbawionym powietrza. Bakteria ta produkuje toksyczne białko, które można uznać za najbardziej toksyczne. Toksyna ta jest wchłaniana przez jelita osoby zakażonej, przenika do krwi i atakuje, wiążąc się z komórkami nerwowymi, paraliżując nerwy ruchowe, co prowadzi do osłabienia i paraliżu mięśni, zatrzymania oddechu i śmierci.

Szczepy bakterii botulinowych wywołujące choroby u ludzi są obecnie podzielone na 7 typów (podtypy A, B, C, D, E, F, G), co oznacza, że istnieje również 7 różnych typów toksyn. Szczepy wywołujące choroby u dzieci są zazwyczaj wywoływane przez 2 typy A i E, podczas gdy u dorosłych mogą być wywoływane przez wszystkie 7 powyższych typów. Gdy nie było antidotum, odnotowany wskaźnik śmiertelności w USA wynosił 60%. Teraz, gdy istnieje antidotum, wskaźnik ten spadł poniżej 7%.

Antytoksyna botulinowa została po raz pierwszy opracowana w 1970 roku w Instytucie Badań Medycznych Wojska USA. Dopiero w 2013 roku mieszanina siedmiu rodzajów antytoksyny botulinowej uzyskała zezwolenie na masową produkcję. Zasada produkcji antytoksyny botulinowej jest podobna do zasady produkcji antytoksyny z jadu węża. Ale dlaczego jest tak rzadka?

Problem polega na tym, że liczba osób zakażonych botuliną na świecie jest niewielka. Według statystyk w USA, w ubiegłym stuleciu rocznie zarażano się botuliną mniej niż 200 osób, a obecnie wahania sięgają jedynie jednostek lub dziesiątek. Dlatego produkcja antidotum w dużych ilościach nie jest konieczna, a jedynie na zamówienie.

W krajach rozwiniętych agencje pomocy medycznej w nagłych wypadkach dysponują pewną ilością zapasów na większości głównych lotnisk. W razie potrzeby mogą one umieścić je na pokładzie samolotu i natychmiast przetransportować do miejsca przeznaczenia. Najlepsze leczenie to takie, które można rozpocząć w ciągu 2 dni od wystąpienia objawów. Antidotum może łączyć się jedynie z toksynami, które nadal pozostają wolne we krwi, i rozkładać je. Jeśli toksyny przyłączą się do komórek układu nerwowego, nie mogą zostać odtrute, czekając jedynie na regenerację komórek w organizmie.

Ryzyko zatrucia istnieje zawsze i może wystąpić w każdej chwili. Sektor opieki zdrowotnej musi zakupić określoną ilość tej odtrutki. Antytoksynę siedmiowartościową przeciw botulizmowi można zamrozić w temperaturze -20 ° C na 4 lata, dlatego zakup leku dla całego kraju jest konieczny i mieści się w możliwościach sektora opieki zdrowotnej. Nie chodzi tylko o botulinę – Ministerstwo Zdrowia otrzymało niedawno od rządu zadanie zbadania i opracowania mechanizmu zapewniającego dostępność rzadkich leków i leków o ograniczonej podaży.

Dlatego konieczne jest wprowadzenie specjalnego mechanizmu finansowego, który umożliwi placówkom medycznym proaktywne rezerwowanie rzadkich leków; mechanizmu, który umożliwi placówkom medycznym zakup i rezerwację niektórych odtrutek oraz ich zniszczenie w przypadku braku pacjentów, co doprowadzi do utraty ważności leków. Co ważne, Ministerstwo musi opracować politykę zachęcającą krajowe przedsiębiorstwa farmaceutyczne do wdrażania produkcji rzadkich leków w celu proaktywnego zaopatrywania rynku krajowego. Nie pozwólmy, aby smutna historia o nazwie „niedobór leków” trwała!

Źródło