Rozwiązywanie problemów związanych z rzadkimi lekami.

[reklama_1]

SGGP 26.05.2023 06:32

Sześć fiolek siedmiowalentnej antytoksyny jadu kiełbasianego właśnie dotarło do Ho Chi Minh City w ramach pomocy doraźnej od Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), ale wielu pacjentów nie mogło już dłużej czekać! Udręka lekarzy i rodzin pacjentów rodzi pytanie: dlaczego antidotum nie jest łatwo dostępne?

Zatrucie jadem kiełbasianym jest wywoływane przez beztlenową bakterię Clostridium botulinum. Bakteria ta może przetrwać i rozwijać się jedynie w środowisku całkowicie pozbawionym powietrza. Produkuje ona silnie toksyczne białko, prawdopodobnie najsilniejsze w swoim rodzaju. Toksyna ta jest wchłaniana przez jelita zakażonych osób, przedostaje się do krwiobiegu i atakuje komórki nerwowe, wiążąc się z nimi, paraliżując nerwy ruchowe. Prowadzi to do osłabienia mięśni i paraliżu, zatrzymania oddechu i śmierci.

Bakterie botulinowe wywołujące choroby u ludzi są obecnie klasyfikowane do 7 typów (podtypy A, B, C, D, E, F, G), a zatem toksyna również ma 7 różnych typów. Bakterie wywołujące choroby u dzieci to zazwyczaj typy A i E, podczas gdy u dorosłych chorobę mogą wywoływać wszystkie 7 typów. Zanim opracowano antidotum, śmiertelność w USA wynosiła 60%; teraz, gdy opracowano antidotum, śmiertelność spadła poniżej 7%.

Pierwsze antidotum na botulinę zostało opracowane w 1970 roku w Instytucie Badań Medycznych Armii Stanów Zjednoczonych. Dopiero w 2013 roku zatwierdzono do masowej produkcji nowe, mieszane antidotum na botulinę, zawierające siedem różnych związków. Zasada produkcji antidotum na botulinę jest podobna do tej stosowanej w przypadku antidotum na jad węża. Ale dlaczego są one tak rzadkie?

Problem polega na tym, że liczba osób zakażonych toksyną botulinową na świecie nie jest duża. Według statystyk amerykańskich, w ubiegłym stuleciu liczba zakażeń botoksem wynosiła mniej niż 200 rocznie, a obecnie waha się jedynie w dziesiątkach lub tysiącach. Dlatego produkcja antidotum w dużych ilościach jest zbędna; produkcja na dużą skalę jest konieczna tylko w przypadku konkretnego zamówienia.

W krajach rozwiniętych służby ratunkowe utrzymują pewną rezerwę na większości głównych lotnisk. W razie potrzeby mogą one załadować antidotum na pokład samolotu i natychmiast przetransportować je do obszaru dotkniętego chorobą. Najlepszy czas na leczenie to dwa dni od wystąpienia objawów. Antidotum wiąże się jedynie z wolnymi toksynami we krwi i rozkłada je; jeśli toksyny zwiążą się już z komórkami nerwowymi, nie można ich zneutralizować i organizm musi regenerować nowe komórki.

Ryzyko zatrucia jest wszechobecne i może wystąpić w każdej chwili. Sektor opieki zdrowotnej musi zgromadzić odpowiednią ilość tej odtrutki. Antytoksynę siedmiowartościową przeciw botulizmowi można przechowywać w temperaturze -20 ° C przez 4 lata, dlatego jej zakup w celu przygotowania dla całego kraju jest konieczny i leży w zakresie możliwości sektora opieki zdrowotnej. Nie tylko w zakresie botuliny, Ministerstwo Zdrowia otrzymało niedawno od rządu zadanie zbadania i opracowania mechanizmów zapewniających dostępność rzadkich i ograniczonych podaży leków.

W związku z tym pilnie potrzebny jest specjalny mechanizm finansowy, który umożliwi placówkom opieki zdrowotnej proaktywne gromadzenie zapasów rzadkich leków; powinien również istnieć mechanizm umożliwiający placówkom opieki zdrowotnej zakup i gromadzenie zapasów niektórych leków przeciwtruciowych oraz ich utylizację w przypadku ich przeterminowania z powodu braku pacjentów. Co najważniejsze, ministerstwo musi opracować politykę zachęcającą krajowe firmy farmaceutyczne do produkcji rzadkich leków, aby zapewnić stabilne dostawy krajowe. Nie pozwólmy, aby smutna historia „niedoborów leków” trwała!

Źródło